登记号
CTR20160674
相关登记号
CTR20160707
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
儿童特发性矮小
试验通俗题目
长效生长激素治疗特发性矮小的Ⅱ期临床试验第一阶段
试验专业题目
聚乙二醇重组人生长激素注射液（金赛增®）治疗特发性矮小的Ⅱ期临床试验（第一阶段）：一项多中心、随机、阴性对照、优效的临床研究
试验方案编号
GenSci03302/2019/01/07/第7.0版
方案最近版本号
7.0
版本日期
2019-01-07
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
孙玲利
联系人座机
0431-85103664-8089
联系人手机号
18006171657
联系人Email
sunlingli@gensci-china.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-徐汇区虹漕路88号越虹广场A座18楼
联系人邮编
200233
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
探索聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗儿童特发性矮小（idiopathic short stature, ISS）的有效剂量，并评估其治疗ISS的安全性和有效性，同时为III期临床试验用药剂量提供科学、可靠的依据。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
4岁(最小年龄)至
9岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄：女孩4-8 周岁，男孩4-9周岁；
- 筛选时绝对身高在同年龄、同性别正常儿童身高均值－2SD以下；
- 两项不同药物GH激发试验证实血浆GH峰值 ≥ 10.0ng/ml；
- 骨龄 (bone age,BA)：BA≤生理年龄 2岁；
- 青春发育期前儿童 (Tanner I期)；
- 既往未接受过生长激素治疗；
- 受试者及监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序，并签署书面知情同意书。
排除标准
- 肝、肾功能异常者（ALT>正常值上限；Cr>正常值上限）；
- 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HbsAg和HbeAg均为阳性者；
- 已知高度过敏体质或对本研究试验药物及赋形剂过敏者；
- 患有全身慢性疾病的患者，免疫功能低下患者；
- 已确诊的肿瘤患者；
- 精神病患者；
- 其他类型的生长发育异常患者：生长激素缺乏症 (GHD)、Turner综合征、Noonan 综合征、Laron综合征、小于胎龄儿；
- 营养不良或甲状腺功能低下等引起的生长障碍；
- 先天骨骼发育异常或脊柱侧弯、跛行；
- 糖调节异常者 (包括空腹血糖异常和/或糖耐量异常)或糖尿病患者；
- 电解质、血气分析、肌酸激酶显著异常，研究者判断有临床意义者；
- 3个月内参加过其他任何临床试验且已采用药物或者非药物干预者；
- 曾接受过可能干扰GH分泌或GH作用的药物治疗，或3个月内使用过其他激素治疗 (如性激素、糖皮质激素等)；
- 肿瘤高风险患者（结合肿瘤标志物与其它信息综合考虑）；
- 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
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用法用量:注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，每周1次，0.2mg /(kg·w)，52周
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
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用法用量:注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，每周1次，0.2mg /(kg·w)，52周
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
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用法用量:注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，每周1次，0.1 mg/(kg·w)，52周
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
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用法用量:注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，每周1次，0.1 mg/(kg·w)，52周
|
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
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用法用量:注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，0.2mg/kg/体重/周，疗程52周
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
|
用法用量:注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，0.2mg/kg/体重/周，疗程52周
|
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
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用法用量:注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，0.1mg/kg/体重/周，疗程52周
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
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用法用量:注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，0.1mg/kg/体重/周，疗程52周
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中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
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剂型: 注射液
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中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
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剂型:注射液
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中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
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剂型:注射液
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中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
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剂型:注射液
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中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
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剂型:注射液
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中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
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剂型:注射液
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化 (△HT SDS) | 52周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗结束时受试者的年生长速率变化 | 52周 | 有效性指标 |
| 治疗结束时骨成熟情况 | 52周 | 有效性指标 |
| IGF-1 SDS 变化 | 52周 | 有效性指标 |
| IGF-1/IGFBP-3 摩尔比变化 | 52周 | 有效性指标 |
| 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果。 | 用药过程中 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平 | 医学博士 | 主任医师 | 13387522645 | xpluo888@sina.com | 湖北省-武汉市-解放大道1095号儿科遗传代谢内分泌病科室 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 罗飞宏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海市儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南京医科大学第一附属医院 | 龚海红 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 吉林大学第一医院 | 杜红伟 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 无锡市第四人民医院 | 徐庄剑 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 董关萍 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 湖南省儿童医院 | 赵莎 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 巩纯秀 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 苏州大学附属儿童医院 | 陈临琪 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 无锡市儿童医院 | 徐旭 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2015-03-25 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2015-04-23 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2016-10-26 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2017-12-27 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2019-03-20 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 360 ；
已入组例数
国内: 360 ；
实际入组总例数
国内: 360 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2015-10-23；
第一例受试者入组日期
国内：2015-10-23；
试验终止日期
国内：2020-12-01；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
