CTR20251786|Ropeginterferon alfa-2b (P1101) 注射液

基本信息

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登记号

CTR20251786

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

郑满佳

联系人座机

010-85711234

联系人手机号

13790031700

联系人Email

micah_zheng@pharmaessentia.com

联系人邮政地址

北京市-北京市-朝阳区东四环中路41号嘉泰国际大厦A座1423室

联系人邮编

100025

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

III期

试验目的

主要目的：评估ropeginterferon α-2b 在纤维化前/早期PMF（Pre-PMF）或根据动态国际预后评分系统（DIPSS）Plus 评估为低危或中危-1 的明显纤维化期原发性骨髓纤维化成人患者中的有效性和安全性次要目的： ● 评估患者血液学缓解率； ● 评估JAK2、CALR 和MPL 驱动基因突变以及非驱动基因突变的等位基因突变频率（MAF）较基线的变化 ● 评估可触及脾肿大的患者比例； ● 使用骨髓纤维化症状评估表（MFSAF）v4.0，评估PMF 症状负荷的变化； ● 评估至完全缓解时间、至疾病进展时间（TTP）、无进展生存期（PFS）和无事件生存期（EFS）； ● 评估骨髓形态学和纤维化（通过网硬蛋白染色评估）的变化； ● 评估ropeginterferon α-2b 的药代动力学（PK）和群体PK（PPK）分析； ● 评估细胞因子谱的变化； ● 根据抗药抗体（ADA），评估ropeginterferon α-2b（P1101）的免疫原性探索性目的： ● 通过患者对病情变化的总体印象（PGIC）量表，评估生活质量（QOL）变化；

随机化

盲法

双盲

试验范围

国际多中心试验

设计类型

平行分组

年龄

18岁(最小年龄)至无上限 (最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

签署知情同意书时年龄≥18 岁的男性或女性患者；
纤维化前/早期PMF（pre-PMF）或根据DIPSS plus 评估为低危或中危-1的明显纤维化期原发性骨髓纤维化（根据WHO 2016 或2022 分类标准诊断）患者；
白细胞>10×109/L 或血小板≥450×109/L；应在筛选值前或筛选期间至少间隔2 周在病史中记录对计数升高的一次额外确认；
筛选时脾脏触诊左肋缘下≤5 cm；
筛选时肝功能良好，定义为总胆红素≤1.5×正常值上限（ULN），国际标准化比值（INR）≤1.5×ULN，白蛋白>3.5 g/dL，丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2.0×ULN，天门冬氨酸氨基转移酶（AST）≤2.0×ULN；
筛选时Hgb≥10.0 g/dL；
筛选时中性粒细胞计数≥1.0×109/L；
筛选时肌酐清除率≥30 mL/min（根据Cockcroft-Gault 公式计算）；
有生育能力的女性以及绝经时间小于2 年的所有女性必须同意使用可接受的避孕方式，直至研究药物末次给药后60 天，并且女性必须同意在研究期间不进行哺乳；
获得受试者的书面知情同意，且受试者能够遵守研究要求。

排除标准

任何已知的干扰素α 禁忌症或对干扰素α 过敏；
根据研究者的判断，既往接受过干扰素治疗的患者对干扰素治疗的耐受性差或缺乏疗效；
筛选时正在进行降细胞治疗（例如HU 或IFN-α）的患者，研究者认为，如果将其随机分配至安慰剂组，会导致外周血计数立即反弹增加，从而可能危及其健康状况；
筛选时脾脏触诊左肋缘下>5 cm；
患有研究者认为可能会影响患者参加本研究的重度或严重疾病；
重大器官移植史；
妊娠期或哺乳期女性；
患者存在任何其他疾病，根据研究者的判断，这些疾病将影响研究结果或可能削弱对方案的依从性，包括但不限于： a. 既往或当前患有自身免疫性甲状腺疾病（甲状腺功能亢进或减退的临床症状），但接受口服甲状腺素替代治疗的患者可以入组； b. 其他有记录的自身免疫性疾病（如肝炎、免疫性血小板减少症[ITP]、硬皮病、银屑病或任何自身免疫性关节炎）； c. 筛选时存在具有临床意义的肺部浸润、感染性肺炎和非感染性肺炎，或间质性肺炎既往史； d. 具有全身表现的活动性感染（例如，筛选时存在细菌、真菌和人类免疫缺陷病毒[HIV] ，不包括乙型肝炎[HBV] 和/ 或丙型肝炎[HCV]）； e. 有重度视网膜病（例如巨细胞病毒[CMV]诱导的视网膜炎、黄斑变性）或具有临床意义的眼部疾病（由于糖尿病或高血压）的证据； f. 根据研究者的判断，目前存在临床相关的抑郁或有抑郁病史； g. 既往自杀未遂或筛选时有任何自杀倾向风险； h. 控制不佳的糖尿病； i. 活动性血栓栓塞并发症和腹腔出血； j. 5 年内有任何恶性肿瘤病史（但经充分治疗的非黑色素瘤皮肤癌、前列腺癌切除术后状态且检测不到前列腺特异性抗原[PSA]、经根治性治疗的宫颈原位癌、乳腺导管原位癌[DCIS]、1 期1 级子宫内膜癌或经根治性治疗且在研究前≥2 年无疾病证据的其他实体瘤包括淋巴瘤，[无骨髓受累]除外）； k. 过去一年内有酗酒或药物滥用史； l. 过去3 个月内外周血中存在原始血细胞。
在研究药物首次给药前4 周内使用过任何试验药物，或未从之前给予的任何试验药物引起的效应中恢复；
筛选时适合接受JAK 抑制剂治疗

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液	剂型:注射剂

对照药

名称	用法
中文通用名:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）安慰剂	剂型:注射剂

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
第80 周时的临床相关完全血液学缓解（CrCHR）和第80 周时的症状终点。	第80周	有效性指标
血液学缓解率 JAK2V617F突变频率的变化可触及脾肿大受试者比例其他JAK2 等位基因突变频率变化 PMF 症状负荷变化 PFS EFS 骨髓形态学和纤维化变化细胞因子谱变化其他突变变化	第16、28、40、52、64 和80 周	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
AE和SAE的发生率；临床实验室参数、体格检查、生命体征和ECG异常；特别关注的AE的发生率；导致研究治疗剂量降低、中断或终止的事件。	第16、28、40、52、64 和80 周	安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

有

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
肖志坚	医学博士；Ph. D	主任医师	13821085716	zjxiao@ihcams.ac.cn	天津市-天津市-静海区团泊大道与西支路十三交叉口东北340米	300000	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	肖志坚/张磊	中国	天津市	天津市
中国医学科学院北京协和医院	段明辉	中国	北京市	北京市
北大人民医院	江倩	中国	北京市	北京市
浙江大学医学院附属第一医院	金洁	中国	浙江省	杭州市
上海交通大学医学院附属瑞金医院	吴文	中国	上海市	上海市
苏州大学附属第一医院	陈苏宁	中国	江苏省	苏州市
华中科技大学同济医学院附属协和医院	胡豫	中国	湖北省	武汉市
南方医科大学南方医院	许娜	中国	广东省	广州市
河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南省	郑州市
山东大学齐鲁医院	陈春燕	中国	山东省	济南市
哈尔滨市第一医院	贡铁军	中国	黑龙江省	哈尔滨市
上海第六人民医院	常春康	中国	上海市	上海市
广东省人民医院	翁建宇	中国	广东省	广州市
江苏省人民医院	沈文怡	中国	江苏省	南京市
陆军军医大学第二附属医院	文钦	中国	重庆市	重庆市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	同意	2025-03-10
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	同意	2025-05-07

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 39 ；国际: 150 ；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2025-09-23；国际：登记人暂未填写该信息；

第一例受试者入组日期

国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息；

试验终止日期