登记号
CTR20232175
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2300243
适应症
血友病A
试验通俗题目
评价ZS802在成人血友病A患者中的安全性、耐受性I/II期临床研究
试验专业题目
一项单臂、开放、多中心临床研究，评估ZS802注射液治疗血友病A的安全性、耐受性和有效性
试验方案编号
ZS802-P01
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2023-04-24
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
吴荃
联系人座机
028-62057667
联系人手机号
联系人Email
wuquan@rnbbio.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-双流区天府国际生物城生物城中路二段18号D2栋10楼
联系人邮编
610200
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
主要目的：评估重度血友病A患者经ZS802注射液治疗后的安全性和耐受性。
次要目的：评估重度血友病A患者经ZS802注射液治疗后的药代动力学（PK）和药效动力学（PD）特征，免疫原性，有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时，18 岁≤年龄≤65 岁，男性；
- 临床诊断为重度血友病A，内源性FVIII活性水平＜1%，且既往1年内的出血次数≥3次；
- 任何重组和/或血浆来源的含FVIII产品的暴露史（ED）≥150天；
- 所有生育年龄的受试者自愿在进入筛选期后直至给药后52周（主研究期）内采取有效的避孕措施并禁止捐精；
- 受试者自愿参加且充分知情，充分理解研究并能遵从研究方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测。
排除标准
- 已知对试验用药品的任何成分过敏或有禁止使用治疗的病症；
- 不能耐受免疫抑制药物或类固醇治疗者；
- 筛选期 AAV5 中和抗体滴度水平>1:5；
- 有恶性肿瘤病史或目前患有任何恶性肿瘤者；
- 有严重的心脏疾病，包括心绞痛、心肌梗死、心力衰竭以及有临床意义的先天性心脏病、心脏瓣膜疾病、心律失常等；
- 有潜在严重的肝脏疾病或肝病史；
- 经药物治疗但仍控制不佳的糖尿病受试者；
- 有急/慢性感染或其他慢性疾病，且经研究者判断参加试验后会增加受试者风险；
- 癫痫、精神疾病史（如精神分裂症、抑郁、躁狂或焦虑等）、明显的精神障碍、或其它原因导致的无行为能力或无认知能力者；
- 研究者认为依从性差，将无法评价疗效或预期完成疗程和随访的可能性较低者；
- 存在具有临床显著意义的疾病或其它原因，研究者和/或申办者认为有任何不适宜参加本试验者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:ZS802注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| DLT事件 | 输注后6周或12周内 | 安全性指标 |
| AE和SAE的发生率 | 输注后52周内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 年化出血率 | 输注后52周内 | 有效性指标 |
| FVIII活性水平 | 输注后52周内 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张磊 | 医学博士 | 主任医师 | 022-23909240 | zhanglei1@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300002 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 华北理工大学附属医院 | 闫振宇 | 中国 | 河北省 | 唐山市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 山西医科大学第二医院 | 杨林花 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理委员会 | 同意 | 2023-06-01 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 15 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
