登记号
CTR20200787
相关登记号
CTR20200581,
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
原发免疫性血小板减少症（ITP）
试验通俗题目
HBM9161治疗ITP疗效和安全性临床研究
试验专业题目
随机、双盲、安慰剂对照、2/3期无缝评价HBM9161每周一次皮下注射在原发免疫性血小板减少症患者的疗效和安全性研究
试验方案编号
9161.4；3.0版
方案最近版本号
3.0版
版本日期
2020-03-27
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赵帅
联系人座机
021-53399000
联系人手机号
15901236575
联系人Email
peter.zhao@harbourbiomed.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市朝阳区建国路118号招商局大厦18层F15室
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
2期：评估HBM9161 340mg和680mg每周一次皮下注射在原发免疫性血小板减少症（ITP）患者早期疗效以进行剂量选择及进入3期的决策以及安全性
3期：评估HBM9161（剂量待定）每周一次皮下注射在原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的疗效以及安全性
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 筛查访视时年龄大于等于18周岁的男性或女性。
- 女性受试者需符合以下条件才能参加研究：无潜在生育能力；或有潜在生育能力，筛选时血清妊娠试验结果呈阴性，且同意在研究筛选直至最后一次给药后90天内坚持使用有效避孕方法。
- 男性受试者在参加本临床试验期间必须采取有效的避孕方式或其异性伴侣采取有效的避孕方式。
- 疾病诊断标准：符合2011年美国血液病学会持续性或慢性ITP的诊断，筛查访视期间和首次研究用药当日给药前各进行1次血小板检测，其间至少间隔1天，血小板计数的平均值小于30×10^9/L，且无任何1次血小板计数 大于35×10^9/L。筛查访视前4周内无严重出血。
- 既往曾接受至少1种ITP一线治疗（糖皮质激素和/或静脉丙种球蛋白）失败（疗效不佳，或疗效不能维持，或复发），或存在禁忌、不能耐受或拒绝标准治疗的患者。
- 本研究允许入组合并使用稳定剂量的下列治疗ITP的药物的患者：糖皮质激素、达那唑、免疫抑制剂（仅限硫唑嘌呤，环孢素A、吗替麦考酚酯）和艾曲波帕。
- 筛选时临床实验室检查结果必须为研究者可接受。
排除标准
- 患者筛选时ITP病情严重，研究者判断不适合参加本研究。
- 有严重过敏性疾病病史，或已知对研究药物任何成分过敏的患者。
- 存在ITP以外的其他自身免疫性系统性疾病。
- 多系免疫性血细胞减少，如Evans综合征、自身免疫性全血细胞减少症。
- 继发性ITP。
- 首次研究用药前4周内接受过疫苗注射或研究期间计划接受疫苗注射。
- 首次研究用药前3周内使用抗凝剂或任何有抗血小板作用或影响血小板生成的药物。
- 首次研究用药前1周内接受过输血（包括血小板输注）。
- 首次研究用药前2周内接受过静脉丙种球蛋白、抗-D免疫球蛋白或血浆置换治疗。
- 首次研究用药前2周内接受过大剂量地塞米松或大剂量甲泼尼松龙冲击治疗。
- 首次研究用药前4周内接受过重组人血小板生成素（rhTPO）治疗。
- 首次研究用药前6月内使用过利妥昔单抗或非利妥昔单抗的其他抗CD20药物。
- 首次研究用药前4周内接受切脾治疗的患者。
- 首次研究用药前12月内曾有过血栓或栓塞事件。
- 筛查访视时有任何活动的感染：或8周内有需静脉抗微生物药物治疗或住院治疗的感染，或2周内有需要口服抗生素治疗的感染；或1周内有感染导致的症状；既往或目前存在HIV、HCV、HBV、结核感染。
- 筛查访视时血清总IgG小于700mg/dL。
- 血常规、凝血功能、肝功能、肾功能等实验室检查提示有显著临床意义的异常。
- 患有严重高血压，或心血管、肝脏、肾脏、呼吸、血液系统疾病，或可能导致住院治疗的内科疾病或精神疾病的患者。
- 有恶性肿瘤病史的患者。
- 孕期或哺乳期患者；或计划在研究期间妊娠。
- 当前或过去1年内有酒精或药物依赖或滥用，尼古丁和咖啡除外。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:HBM9161（HL161BKN）注射液
|
用法用量:注射剂，170mg/ml，皮下注射，每周1次，每次340mg。用药时程：每个周期给药4次。每个患者给药不超过3个周期。低剂量组。
|
|
中文通用名:HBM9161（HL161BKN）注射液
|
用法用量:注射剂，170mg/ml，皮下注射，每周1次，每次680mg。用药时程：每个周期给药4次。每个患者给药不超过3个周期。高剂量组。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂注射液
|
用法用量:注射剂，170mg/ml，皮下注射，每周1次，每次2ml。用药时程：每个周期给药4次。每个患者给药不超过3个周期。低剂量组。
|
|
中文通用名:安慰剂注射液
|
用法用量:注射剂，170mg/ml，皮下注射，每周1次，每次4ml。用药时程：每个周期给药4次。每个患者给药不超过3个周期。安慰剂组。
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 2期：第1周至第7周访视期间内，达到反应（R）的患者的比例 | 7周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 2期：第19周至第24周的6次访视中，有≥4次访视血小板计数≥30×109/L，且至少为基线时的2倍，且无出血事件及未接受补救治疗的患者的比例 | 24周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 2期：24周内，达到反应（R）的患者的比例 | 24周 | 有效性指标 |
| 2期：7周内和24周内，达到完全反应（CR）的患者的比例 | 7周和24周 | 有效性指标 |
| 2期：7周内和24周内，达到血小板计数≥50×109/L至少2次的患者比例 | 7周和24周 | 有效性指标 |
| 2期：起效时间 | 从治疗开始到首次达到反应（R）或完全反应（CR）的时间 | 有效性指标 |
| 2期：疗效维持时间 | 从达到反应（R）或完全反应（CR）到首次不满足反应（R）或完全反应（CR）的时间 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 杨仁池 | 医学博士 | 主任医师 | 022-23909999 | rcyang65@163.com | 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中山大学孙逸仙纪念医院 | 马丽萍 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 金洁 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 苏州大学附属第一医院 | 余自强 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 上海市同济医院 | 王秀芹 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 梅恒 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2020-05-12 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 二期36 ；
已入组例数
国内: 36 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-07-24；
第一例受试者入组日期
国内：2020-08-13；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
