HSK39297片|进行中-尚未招募

登记号
CTR20244670
相关登记号
CTR20242866
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
试验通俗题目
HSK39297片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性长期给药II期临床研究
试验专业题目
一项评价 HSK39297 片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的 长期安全性和有效性的多中心、开放 II 期临床研究
试验方案编号
HSK39297-203
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-10-17
方案是否为联合用药

申请人信息

申请人名称
联系人姓名
李芳琼
联系人座机
028-67258840
联系人手机号
18628107959
联系人Email
lifangq@haisco.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-温江区海峡两岸科技产业开发园百利路136号
联系人邮编
611130

临床试验信息

试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的: 评价 HSK39297 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的长期安全性和耐受性。 次要目的: 评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的长期有效性; 评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的药代动力学(PK)和药效动力学(PD)特征。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
入选标准
  • 既往接受且完成HSK39297研究治疗,经研究者综合评估治疗获益大于风险,并可能会从HSK39297的持续治疗中获益者;
  • 已按照既往研究要求接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗(若疫苗保护期不能覆盖本研究治疗时限,需根据疫苗接种指南及当地接种机构要求及时强接种);
  • 有生育能力的女性受试者,妊娠试验必须呈阴性,必须同意从签署知情同意书至研究药物最后一次给药后至少30天内不得尝试怀孕、不得捐赠卵子,且使用有效的避孕措施;有生育能力的男性受试者,必须同意从签署知情 同意书至研究药物最后一次给药后至少90天内不得捐赠精子,且与其女性 伴侣使用有效的避孕措施(参考附录1);
  • 理解研究程序和方法,自愿参加本试验,并签署知情同意书者。
排除标准
  • 已知或怀疑遗传性或后天补体缺乏;
  • 目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷病史;
  • 脾切除术史;
  • 骨髓/造血干细胞或实体器官移植史(如心、肺、肾、肝)
  • 筛选前 5 年内的恶性肿瘤病史(已经治愈的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌 除外);
  • 既往有荚膜细菌(如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等)或结核分枝杆菌复发 性侵袭性感染史;
  • 存在严重的合并疾病,包括但不限于严重的肝功能损伤、严重的肾脏疾病 (如 eGFR<30mL/min/1.73m2)、不稳定性心绞痛或其他血液系统(如与 PNH 无关的慢性贫血)病史,并且经研究者判断不适合参加研究;
  • 怀疑对研究药物中的任何成份或同类药物过敏者;
  • 妊娠期或哺乳期女性;
  • 存在可能干扰研究开展、额外增加受试者的风险,或者经研究者评估不适宜参加研究的其他情况。

试验分组

试验药
名称 用法
中文通用名:HSK39297片
剂型:片剂
对照药
名称 用法

终点指标

主要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
研究期间不良事件的发生率及严重程度。 试验全程 安全性指标
次要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
在未输注红细胞的情况下,治疗期每次访视评估血红蛋白(Hb)水平≥120g/L 的受试者比例; 试验全程 有效性指标
在未输注红细胞的情况下,治疗期每次访视评估 Hb 较基线变化; 试验全程 有效性指标
治疗期每次访视评估未输注红细胞的受试者比例; 试验全程 有效性指标
治疗期每次访视评估发生突破性溶血(BTH)的受试者比例; 试验全程 有效性指标
治疗期每次访视评估发生主要不良血管事件(MAVE)的受试者比例; 试验全程 有效性指标
治疗期间血浆中 HSK39297 的浓度; 试验全程 有效性指标
治疗期间补体旁路途径(AP)活性、Bb 浓度及血浆 sC5b-9 浓度较基线的变化。 试验全程 有效性指标
数据安全监察委员会(DMC)
为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名 学位 职称 电话 Email 邮政地址 邮编 单位名称
何广胜 医学博士 主任医师 15312052798 heguangsheng1972@sina.com 江苏省-南京市-广州路300号 210029 南京医科大学第一附属医院

各参加机构信息

机构名称 (主要)研究者 国家 地区 城市
南京医科大学第一附属医院 何广胜 中国 江苏省 南京市
河南省肿瘤医院 张丽娜 中国 河南省 郑州市
河南省人民医院 朱尊民 中国 河南省 郑州市
福建医科大学附属第二医院 胡建达 中国 福建省 泉州市
南通大学附属医院 林赠华 中国 江苏省 南通市
上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院 朱文伟 中国 上海市 上海市

伦理委员会信息

名称 审查结论 审查日期
南京医科大学第一附属医院伦理委员会 同意 2024-11-06

试验状态信息

试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 47 ;
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息;
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息;
第一例受试者签署知情同意书日期
国内:登记人暂未填写该信息;    
第一例受试者入组日期
国内:登记人暂未填写该信息;    
试验终止日期
国内:登记人暂未填写该信息;    

临床试验结果摘要

版本号 版本日期

发布
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