登记号
CTR20233090
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
胆管闭锁
试验通俗题目
评价Odevixibat 在胆管闭锁儿童中的长期疗效
试验专业题目
一项评价Odevixibat（A4250）在胆管闭锁儿童中的长期疗效和安全性的开放性扩展研究（BOLD-EXT）
试验方案编号
A4250-016
方案最近版本号
1.0版
版本日期
2021-10-29
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
孙航
联系人座机
021-53188310
联系人手机号
联系人Email
hang.sun@ipsen.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-黄浦区徐家汇路218号第15层
联系人邮编
200023
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：证明Odevixibat对已完成研究A4250-011（BOLD）的胆管闭锁（BA）儿童自体肝存活率的持续影响
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
2岁(最小年龄)至
7岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 完成研究A4250-011的104周治疗期
- 护理者签署的知情同意书
排除标准
- 根据研究者的判断，在研究A4250-011中不依从研究药物治疗或程序的患者
- 研究者认为可能损害患者安全或干扰患者参与或完成研究的任何疾病或异常
- 已知对Odevixibat任一成分有超敏反应
- 根据研究者的判断，计划进行肝脏移植或不久可能需要进行肝脏移植的患者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Odevixibat 胶囊
|
剂型:胶囊剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗104周后存活且未接受肝脏移植的患者比例 | 持续104周 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）与血小板比值指数（APRI）评分和纤维化-4（Fib-4）评分从基线至治疗第104周的变化 | 持续104周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 第26、52、78和104周时血清胆汁酸较基线的变化 | 持续104周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 从基线至开始odevixibat治疗后第26、52、78和104周的生长变化，定义为与标准生长曲线相比的线性生长缺陷；中臂围 | 持续104周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 至任何前哨事件发生的时间.前哨事件定义为具有临床意义的腹水、胃食道静脉曲张出血、血小板减少症、肝脏移植或死亡。 | 持续104周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 儿科终末期肝病（PELD）评分从基线至第26、52、78和104周的变化 | 持续104周 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 黄瑛 | 医学博士 | 主任医师 | 18017591159 | yhuang815@163.com | 上海市-上海市-闵行区万源路399号 | 201102 | 复旦大学附属儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院 | 黄瑛 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 余家康 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| Childrens Mercy Hospitals and Clinics University of Missouri | Fischer, Ryan | 美国 | Missouri | Kansas City |
| Boston Children's Hospital | Wehrman, Andrew | 美国 | MA | Boston |
| Montefiore Medical Center | Pan, Debra | 美国 | NY | Bronx |
| Icahn School of Medicine at Mount Sinai | Chu, Jaime | 美国 | NY | New York |
| New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Children's Hospital | Goldner, Dana | 美国 | NY | New York |
| Miami Transplant Institute | Garcia, Jennifer | 美国 | Florida | Miami |
| UPMC Children's Hospital of Pittsburgh | Squires, James | 美国 | PA | Pittsburgh |
| University of California - San Francisco – Benioff Children’s Hospital | Rosenthal, Phil | 美国 | CA | San Francisco |
| Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern | Aqul, Amal | 美国 | TX | Dallas |
| Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine | Karpen, Saul | 美国 | GA | Atlanta |
| Riley Hospital for Children at IU Health | Molleston, Jean | 美国 | IN | Indianapolis |
| Johns Hopkins Children’s Center – John Hopkins University | Karnsakul, Wikrom | 美国 | MD | Baltimore |
| Oregon Health Science University School of Medicine | Lin, Henry | 美国 | Oregon | Portland |
| Seattle Children's Hospital | Hsu, Evelyn | 美国 | WA | Seattle |
| Rady Children's Hospital | Schwarz, Kathleen | 美国 | CA | San Diego |
| Leland Stanford Junior University | Narang, Amrita | 美国 | CA | Palo Alto |
| Children's Hospital of Philadelphia | Loomes, Kathleen | 美国 | PA | Philadelphia |
| University of Utah | Jensen, Kyle | 美国 | UT | Salt Lake City |
| Medical College of Wisconsin | Mack, Cara | 美国 | WI | Milwaukee |
| Children's Hospital of Colorado | Sundaram, Shikha | 美国 | CO | Aurora |
| Nemours Alfred duPont Hospital for Children, Thomas Jefferson University | Adeyemi, Adebowale | 美国 | DE | Wilmington |
| Cleveland Clinic | Hupertz, Vera | 美国 | OH | Cleveland |
| University of Michigan Childrens Hospital | Lopez, Maclovio | 美国 | MI | Ann Arbor |
| Children's National Medical Center / George Washington University | Badalyan, Vahe | 美国 | DC | Washington |
| Ann Robert H Lurie children’s Hospital of Chicago | Mohammad, Saeed | 美国 | IL | Chicago |
| Childrens Hospital Los Angeles | Kohli, Rohit | 美国 | CA | Los Angeles |
| Cincinnati Children's Hospital Medical Center | Rogers, Michael | 美国 | OH | Cincinatti |
| Washington University School of Medicine | Stoll, Janis | 美国 | MO | St. Louis |
| Duke Children hospital | Mavis, Alisha | 美国 | NC | Durham |
| Hassenfeld Childrens Hospital at NYU Langone | Ovchinsky, Nadia | 美国 | NY | New York |
| Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka | Czubkowski, Piotr | 波兰 | Lower Silesia | Warsaw |
| Medizinische Hochschule Hannover | Baumann, Ulrich | 德国 | Lower Saxony | Hannover |
| Universitatsklinik fur Kinder- und Jugendmedizin Tuebingen | Sturm, Ekkehard | 德国 | Baden | Württemberg -Tuebingen |
| Charité - University Medicine Berlin | Bufler, Philip | 德国 | Berlin | Berlin |
| Universit atsklinikum Hamburg-Eppendorf | Reinshagen, Konrad | 德国 | Hamburg | Hamburg |
| ASST Papa Giovanni XXIII | D’Antiga, Lorenzo | 意大利 | Bergamo | Bergamo |
| Azienda Ospedale Università Padova | Cananzi, Mara | 意大利 | Padova | Padova |
| Ospedale Infantile Regina Margherita | Calvo, Pier Luigi | 意大利 | Torino | Torino |
| Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer | Indolfi, Giuseppe | 意大利 | Florence | Florence |
| Ospedale Pediatrico Bambino Gesù | Maggiore, Giuseppe | 意大利 | Roma | Roma |
| Istituto Mediterraneo peri Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione | Riva, Silvia | 意大利 | Palermo | Palermo |
| Birmingham Children’s Hospital | Kelgeri, Chayarani | 英国 | West Midlands | Birmingham |
| Leeds General Infirmary | Alizai, Naved | 英国 | West Yorkshire | Leeds |
| Hopital Necker-Enfants Malades | Lacaille, Florence | 法国 | ile-de-France | Paris |
| Hospice Civils de Lyon | Ruiz, Mathias | 法国 | Lyonnais | Lyon |
| Hopital Jeanne de Flandre | Aumar, Madeleine | 法国 | Flanders and Hainaut | Lillei |
| Hopital Bicetre | Gonzales, Emmanuel | 法国 | ile-de-France | Parisi |
| Hacettepe Universitesi - Ihsan Dogramaci Cocuk Hastanesi Ihsan | Ozen, Hasan | 土耳其 | Ankara | Ankara |
| Istanbul University Medical Faculty Hospital | Durmaz, Ozlem | 土耳其 | Istambul | Istambul |
| Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi | Artan, Reha | 土耳其 | Antalya | Antalya |
| University Medical Centre Groningen | Verkade, Hendrik Jan | 荷兰 | Groningen | Groningen |
| UZ Gent | De Bruyne, Ruth | 比利时 | East Flanders | Gent |
| The Childrens Hospital at Westmead | Siew, Susan | 澳大利亚 | NSW | Westmead |
| Melbourne Children's Trial Centre Royal Childrens Hospital Melbourne | Hardikar, Winita | 澳大利亚 | Victoria | Parkville |
| Starship Child Health | Evans, Helen | 新西兰 | Auckland | Auckland |
| Sainte-Justine University Hospital Center Universite de Montreal | Alvarez, Fernando | 加拿大 | Quebec | Montreal |
| Hospital for Sick Children | Ng, Vicky Lee | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| Gasztroenterológiai és Hepatológiai Osztály | Dezsofi, Antal | 匈牙利 | Budapest | Budapest |
| University of Malaya Medical Centre | Lee, Way Seah | 马来西亚 | Kuala Lumpur | Kuala Lumpur |
| Hospital Raja Perempuan Zainab II | Wan Mohamad Noor, Wan Mohd Ruzaimie | 马来西亚 | Kelantan | Kota Bharu |
| Schneider Children's Medical Center of Israel | Waisbourd-Zinman, Orith | 以色列 | Central | Petach Tikva |
| Seoul National University Childrens Hospital | Kim, Hyun-Young | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Samsung Medical Center | Choe, Yon Ho | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Hospital Universitario Vall d'Hebron | Quintero, Jesus | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| National Taiwan University Hospital | Chen, Huey-Ling | 中国台湾 | 台湾省 | 台北市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2022-12-20 |
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2023-06-05 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 32 ；
国际: 143 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
