登记号
CTR20202587
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
适应症
I型戈谢病成年患者的长期治疗
试验通俗题目
依利格鲁司他胶囊在健康人体的餐后生物等效性研究
试验专业题目
依利格鲁司他胶囊在中国成年健康志愿者中的一项随机、开放、餐后单次给药、两制剂、两周期、双交叉的生物等效性研究
试验方案编号
ICP-I-2020-01 V1.0
方案最近版本号
ICP-I-2020-01 V1.0
版本日期
2020-03-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李轩轩
联系人座机
010-61259574
联系人手机号
联系人Email
lixuanxuan@kailaitc.onaliyun.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-大兴区生物医药基地永旺西路26号院16号楼
联系人邮编
102609
临床试验信息
试验分类
生物等效性试验/生物利用度试验
试验分期
I期
试验目的
主要目的：研究餐后单次口服依利格鲁司他胶囊受试制剂（84mg，北京凯莱天成医药科技有限公司研制）和参比制剂（商品名：Cerdelga，84mg，Genzyme Ireland Ltd.）在中国健康人体的药代动力学，评价两种制剂间的生物等效性。 次要目的：观察中国健康志愿者单次服用84 mg受试制剂依利格鲁司他胶囊和84 mg参比制剂依利格鲁司他胶囊的安全性。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
交叉设计
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
有
入选标准
- 18 周岁以上健康志愿者（包括18 周岁），男女均有，且性别比例适当；
- 女性志愿者体重≥45.0 kg，男性志愿者体重≥50.0 kg，身体质量指数（BMI）在18.5～26.0 kg/m2 之间（包括边界值）（BMI=体重kg/身高m2）；
- 根据志愿者筛选期体格检查、生命体征、心电图和临床实验室检查结果，结合既往病史，研究者判断其全部检查结果正常或异常无临床意义；
- 志愿者试验期间及试验结束后6 个月内无生育或捐献精子/卵子计划且自愿采取有效物理避孕措施；
- 试验前已经详细了解试验性质、意义、可能的获益，可能带来的不便和潜在的风险与不适，并自愿参加本项临床试验，能与研究者良好沟通，遵从整个研究的要求，且签署了书面知情同意书。关于受试者入选情况见10.1.1 受试者入选、排除情况项下内容。
排除标准
- 已知对研究药物（包括本研究药物辅料）或同类药物过敏者，或生物制剂过敏者，或过敏体质者（如对两种或以上的药物、食物或花粉过敏）；
- 具有下列任何一种：临床显著的冠状动脉疾病史，包括心肌梗死或伴随有心肌缺血或心脏衰竭表现一致的体征、症状；临床显著心律失常或传导缺陷，如第二或第三度房室传导阻滞，完全性束支传导阻滞，QTc 间隔延长（例如Bazzett's校正的QTc 间期≥450 毫秒），或持续性室速；
- 有临床严重疾病史且未治愈者，或现患可能显著影响研究药物体内吸收、分布、代谢、排泄过程或安全性评价的疾病，包括：心血管，肾，肝，胃肠，肺，神经，内分泌，代谢或精神疾病或其他医学病况，以及严重的并发疾病或较轻并发症者；
- 首次给药前3 个月（90 天）内接受过重大手术者，或接受了可能显著影响研究药物体内吸收、分布、代谢、排泄过程或安全性评价的手术者；
- 首次给药前4 周内接受过疫苗接种；
- 首次给药前1 个月（30 天）内使用过或正在使用任何对本研究药物体内过程或安全性评价可能有显著影响的药物（如CYP2D6 和CYP3A4 酶抑制剂或诱导剂）或中草药者；
- 首次给药前3 个月（90 天）内使用过临床试验药物者，或计划在本研究期间参加其他临床试验者；
- 首次给药前3 个月（90 天）内经常饮酒（每周饮酒≥3 次，且平均每次饮用相当于50°白酒≥200 mL）或酒精呼气测试阳性；
- 首次给药前2 周内有吸烟史者；
- 首次给药前3 个月（90 天）内失血/献血超过300 mL（女性生理性失血除外）、接受输血或使用血制品者，或计划在试验期间或试验结束后1 个月（30天）内献血者；
- 首次给药前1 个月（30 天）内每天饮用过量茶、咖啡或含咖啡因的饮料（平均每天5 杯以上，每杯200 mL）者；
- 首次给药前2 周内，摄入含有明显影响CYP2D6 和CYP3A4 酶代谢物质（如红酒、葡萄/葡萄柚、西柚、柑橘、杨桃、大豆、甘蓝、蜂蜜、乌龙茶等）的饮料或食物者；
- 首次给药前48 h 内，摄入酒精类或咖啡因（咖啡、茶、可乐、巧克力等）的饮料或食物者；
- 有物质滥用史或物质滥用筛查呈阳性者；
- 筛选期HIV 检查初筛呈阳性者；
- 筛选期乙型肝炎表面抗原、丙型肝炎病毒抗体或梅毒螺旋体抗体阳性者；
- 筛选期体格检查、生命体征、实验室检查（血常规、尿常规、电解质、肝功能、肾功能、空腹血糖和血脂等）或12 导联心电图结果经临床医生判断为异常有临床意义者；
- 乳糖不耐受、半乳糖血症或葡萄糖/半乳糖吸收障碍者；
- 妊娠期或哺乳期女性，或妊娠试验呈阳性者；
- 有晕针史、晕血史或不能耐受静脉穿刺者；
- 对饮食有特殊要求（如素食主义者），或不能遵守统一饮食者；
- 志愿者可能因其他原因不能完成研究或研究者认为不应纳入者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:依利格鲁司他胶囊
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:依利格鲁司他胶囊
|
剂型:胶囊
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药代动力学参数：包括Cmax、AUC0-t、AUC0-∞ | 给药后48小时 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 所有志愿者在临床研究期间发生的任何不良事件，包括临床症状、体格检查、生命体征、实验室检查及12导联心电图中出现的异常。 | 临床试验研究期间 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 贺建昌 | 药学硕士 | 主任药师 | 0871-63636852 | kmhejc@163.com | 云南省-昆明市-云南省昆明市西山区华晨路1号 | 650228 | 云南省中医医院（云南中医学院第一附属医院） |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 云南省中医医院（云南中医学院第一附属医院） | 贺建昌 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 云南省中医医院医学伦理委员会 | 同意 | 2020-04-28 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 20 ；
已入组例数
国内: 20 ；
实际入组总例数
国内: 20 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-08-11；
第一例受试者入组日期
国内：2020-09-05；
试验终止日期
国内：2020-09-29；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
