登记号
CTR20251216
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
试验通俗题目
评价氯苯唑酸葡胺软胶囊治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的临床研究
试验专业题目
评价氯苯唑酸葡胺软胶囊治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病有效性和安全性的单臂、多中心、开放性IV期临床研究
试验方案编号
QLG1046-401
方案最近版本号
1.0
版本日期
2025-02-19
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李承荣
联系人座机
0531-55821177
联系人手机号
联系人Email
chengrong.li@qilu-pharma.com
联系人邮政地址
山东省-济南市-历城区旅游路8888号
联系人邮编
250100
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要研究目的：评价氯苯唑酸葡胺软胶囊治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
80岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18~80周岁（含两端值）男性或女性受试者
- 经活检（入组前5年内进行的）证实组织内有淀粉样物质沉积者
- 携带与ATTR-PN相关的转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变者
- 筛选时存在周围神经病变表现者
- Karnofsky功能状态评分≥50者
- 根据症状严重程度确定疾病分期为1期者
- 从签署知情同意书（ICF）至末次给药后30天内，育龄期女性或男性愿意采取至少一种被认可的避孕措施，且不捐献卵子（女性）或精子（男性）者
- 能够理解并遵守研究程序和方法，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书者
排除标准
- 其他原因导致的淀粉样变性者，如轻链型淀粉样变性、AA型淀粉样变性
- 入组前2个月内使用过氯苯唑酸者
- 入组前30天内使用过或研究期间计划每月使用非方案允许的非甾体抗炎药
- 入组前14天内使用过或研究期间计划使用多西环素、牛磺熊去氧胆酸盐治疗者
- 存在其他原因引起的感觉运动性神经病者
- 对试验用药品或其辅料过敏者
- 筛选期存在检查异常者
- 接受过肝脏或其他任何器官移植者
- 行走时需要明显辅助或需要借助轮椅者
- 生存期预计在18个月以内者
- 妊娠或哺乳期或妊娠试验阳性者
- 患有严重心脏病（如NYHA心功能分级为III-Ⅳ级、心肌梗死、不稳定型心绞痛、严重心律失常等）、有自杀行为、或其他系统疾病经研究者评估认为可能干扰本临床试验结果或危及受试者安全者；
- 筛选前5年内有恶性肿瘤病史者，已治愈的皮肤癌、基底细胞癌等局限性恶性肿瘤除外
- 筛选前1年内有药物（非医疗目的使用麻醉药品或精神药品）滥用史、药物（镇静催眠药、镇痛药、麻醉药、兴奋药及拟精神病性药物等）依赖史或酗酒史者
- 入组前30天内使用过其他试验药物或医疗器械者或其他试验药物尚在5个半衰期以内者
- 研究者认为存在不适合参与本研究的其他因素者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:氯苯唑酸葡胺软胶囊
|
剂型:胶囊剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第72周时下肢神经病变损伤量表（NIS-LL）评分较基线的变化。 | 第72周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第24、48周时下肢神经病变损伤量表（NIS-LL）评分较基线的变化； | 第24、48周 | 有效性指标 |
| 第24、48、72周时诺福克生活质量-糖尿病神经病变总体生活质量评分、Norfolk QOL-DN的5个领域评分、36项调查表（SF-36）的生理健康总分和心理健康总分分别较基线的变化； | 第24、48周、72周 | 有效性指标 |
| 第4、8、12、24、36、48、72周时改良的体质指数（mBMI）较基线的变化 | 第4、8、12、24、36、48、72周 | 有效性指标 |
| 第1天、第8周、12周、24 周、48周、72周时的TTR浓度和TTR稳定化 | 第1天、第8周、12周、24 周、48周、72周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 焉传祝 | 医学博士 | 主任医师 | 18560082288 | chuanzhuyan@163.com | 山东省-济南市-历下区文化西路107号 | 250012 | 山东大学齐鲁医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 山东大学齐鲁医院 | 焉传祝 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 北京大学第一医院 | 袁云 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学附属天坛医院 | 张在强 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学宣武医院 | 笪宇威 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中国人民解放军总医院（301医院） | 吴士文 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中南大学湘雅三医院 | 张如旭 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 河南省人民医院 | 马明明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 中山大学附属第一医院 | 曾进胜 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 山西医科大学第一附属医院 | 郭军红 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 浙江大学医学院附属第二医院 | 吴志英 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 复旦大学华山医院 | 林洁 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 郭晓纲 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 洪道俊 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 山东大学齐鲁医院临床试验伦理审查委员会 | 同意 | 2025-03-20 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 15 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
