登记号
CTR20180606
相关登记号
CTR20180608
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
用于治疗肾移植前慢性肾脏疾病（CKD）引起的儿童生长障碍
试验通俗题目
重组人生长激素注射液治疗CKDⅢ期临床试验
试验专业题目
重组人生长激素注射液治疗肾移植前慢性肾脏疾病（CKD）引起的儿童生长障碍疗效和安全性的Ⅲ期临床试验
试验方案编号
GenSci 001L0203;2.0;20190520
方案最近版本号
2.0
版本日期
2019-05-20
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王洋
联系人座机
0431-85103664
联系人手机号
13504425442
联系人Email
wangyang01@gensci-china.com
联系人邮政地址
吉林省-长春市-高新区天河街72号
联系人邮编
130012
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价 rhGH 注射液对肾移植前 CKD 引起生长障碍儿童的身高标准 差积分(HT SDS)的改善，以及评价生长速率、骨成熟情况（BA/CA）、IGF-1SDS 的改变、IGF-1/IGFBP-3 摩尔比的改变等
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
2岁(最小年龄)至
14岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 提供由受试者和/或其监护人签署并注明签署日期的知情同意书
- 受试者及其监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查 等试验程序
- 诊断为CKD且未接受肾脏移植的患儿
- 根据Schwartz公式计算GFR，GFR <75ml/分钟/1.73m2
- 在治疗和纠正下列CKD并发症高血压、贫血、酸中毒、营养不良、肾性骨病、 甲状腺功能减退到以下水平方可入组
- 生理年龄：≥2周岁且≤14周岁；性别不限
- 绝对身高在同年龄、同性别正常儿童身高均值第三百分位以下
- 骨龄:女孩≤10岁，男孩≤11岁
- 青春发育期前儿童(Tanner I期)
- 既往未接受过生长激素治疗
排除标准
- 肝功能异常者（ALT>正常值上限的1.5倍）
- 乙型肝炎病毒检测HBcAb、HbsAg和HbeAg均为阳性者
- 经治疗纠正心功能，心脏B超评估左心室射血分数<50%
- 高度过敏体质或对蛋白质类过敏、或对本研究试验药物及赋形剂过敏者
- 患有严重呼吸系统、心血管、血液系统、免疫系统等慢性疾病或全身感染， 及精神病患者
- 糖尿病患者或空腹血糖异常者（两次空腹血糖≥6.1mmol/L）
- 肿瘤患者或既往肿瘤病史患者或潜在肿瘤患者（三代以内有两位或以上直系亲属有肿瘤患病史）
- 正在静脉或口服糖皮质激素或其他免疫抑制剂者，且连续治疗时间超过1个月（停止使用后可入组）
- 其他病因导致的生长发育异常
- 无法获得精确的高度测量（如严重的患者脊柱侧弯，脊髓脊膜膨出，或严重的骨性畸形）
- 3个月内参加过其他药物临床试验者
- 3个月内使用过其他可能影响生长激素治疗效果的药物治疗，包括但不限于试验药品之外其他任何类型的rhGH、影响生长激素分泌的药物（包括但不限于可乐定、胰岛素、生长抑素等）、芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑）、促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲谱瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林）、性激素(包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素、蛋白同化激素（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）；
- 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
|
用法用量:注射液：规格：30IU/10mg/3ml/瓶，rhGH 注射液(商品名:赛增) 0.05mg/kg/d, 皮下注射，每天 一次，根据每次访视的体重，计算和调整每天的试验用药总量，疗程52周
|
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
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用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 以受试者治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化(主要疗效指标） | 疗程52周 | 有效性指标 |
| 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果 | 疗程52周 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗前后年生长速率(GV)的变化 | 疗程52周 | 有效性指标 |
| 骨成熟情况(骨龄/实际年龄：BA/CA) | 疗程52周 | 有效性指标 |
| 治疗前后 IGF-1 SDS 的变化 | 疗程52周 | 有效性指标 |
| 治疗前后 IGF-1/IGFBP-3 摩尔比([IGF-1(ng/ml)/7.6]/[IGFBP-3 (ng/ml)/25.75])[49] 的变化 | 疗程52周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 徐虹 | 医学博士 | 主任医生 | 15900898998 | hxu@shmu.edu.cn | 上海市-上海市-上海市闵行区万源路399号 | 201102 | 复旦大学附属儿科医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院 | 徐虹 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中国人民解放军联勤保障部队第九〇〇医院 | 聂晓晶 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 盛京医院 | 吴玉斌 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 首都医科大学附属儿童医院 | 刘小荣 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学第一医院 | 肖慧捷 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都儿科研究所附属儿童医院 | 陈朝英 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 郑州大学第一医院 | 张建江 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 毛建华 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 王墨 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 交通大学附属新华医院 | 李玉峰 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海市儿童医院 | 黄文彦 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南京市儿童医院 | 张爱华 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 郑州儿童医院 | 刘翠华 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2018-04-03 |
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2019-06-13 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 68 ；
已入组例数
国内: 68 ；
实际入组总例数
国内: 68 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2018-08-21；
第一例受试者入组日期
国内：2018-08-21；
试验终止日期
国内：2021-09-29；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
