登记号
CTR20244014
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2200236
适应症
输血依赖型β-地中海贫血
试验通俗题目
BRL-101的长期随访研究
试验专业题目
BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的长期随访研究
试验方案编号
2022-LTF-BRL-101
方案最近版本号
1.1
版本日期
2023-11-10
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王小晨
联系人座机
021-64340008
联系人手机号
18616572030
联系人Email
xcwang@brlmed.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市闵行区元江路3699号2号楼5楼
联系人邮编
201109
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
继续关注受试者的疾病预后、肿瘤形成等迟发性安全风险，并观察产品在体内的疗效持续时间。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
5岁(最小年龄)至
37岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者本人和/或法定监护人/代理人已签署知情同意书
- 受试者已静脉输注 BRL-101
排除标准
- 无
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:BRL-101自体造血干祖细胞注射液
|
剂型:NA
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 新发可疑与 BRL-101 相关恶性肿瘤发生率 | BRL-101输注后2-15年 | 安全性指标 |
| 新发可疑与 BRL-101 相关血液学疾病发生率 | BRL-101输注后2-15年 | 安全性指标 |
| 总生存率 | BRL-101输注后2-15年 | 安全性指标 |
| SAE 的发生频率、级别及与 BRL-101 的相关性 | BRL-101 输注后 2-5 年内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 总血红蛋白（Hb）及胎儿血红蛋白（HbF）浓度随时间的变化情况 | BRL-101输注后2-15年 | 有效性指标 |
| TDT 相关输血发生的频次及红细胞回输量 | BRL-101输注后2-15年 | 有效性指标 |
| 血清铁蛋白浓度随时间的变化情况 | BRL-101输注后2-15年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 接受祛铁治疗受试者比例 | BRL-101输注后2-15年 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赖永榕 | 医学博士 | 主任医师 | 13517711828 | laiyongrong@263.net | 广西壮族自治区-南宁市-广西南宁市双拥路6号 | 530021 | 广西医科大学第一附属医院 |
| 方建培 | 医学博士 | 主任医师 | 13682290830 | jpfang2005@163.com | 广东省-广州市-海珠区盈丰路33号（南院区） | 510000 | 中山大学孙逸仙纪念医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 广西医科大学第一附属医院 | 赖永榕 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 中山大学孙逸仙纪念医院 | 方建培 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南方医科大学南方医院 | 冯晓勤/许重远 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 施均 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中南湘雅医院 | 付斌/徐雅靖 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 中国人员解放军联勤保障部队第九二三医院 | 张新华 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 深圳市儿童医院 | 刘四喜 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-09-01 |
| 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-08-21 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
