登记号
CTR20250141
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症
试验通俗题目
加那索龙口服混悬剂治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5缺乏症中国患者癫痫发作的安全性和有效性上市后研究
试验专业题目
一项关于加那索龙口服混悬剂治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）中国患者癫痫发作的安全性和有效性的多中心、前瞻性、观察性上市后研究
试验方案编号
TX101-CDD-401
方案最近版本号
V2.1
版本日期
2024-10-11
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
施莉平
联系人座机
021-22217888
联系人手机号
联系人Email
lily.shi@tenacia.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-静安区南京西路1717号会德丰国际广场3805室
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要目的
评价加那索龙口服混悬剂用于治疗中国CDD患者癫痫发作的安全性
次要目的
评价加那索龙口服混悬剂用于治疗中国CDD患者癫痫发作的有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
2岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者或他/她的法定监护人（如父母或法定监护人）有能力理解研究的目的和风险、提供已签署并注明日期的知情同意书，以及授权允许根据国家和当地受试者隐私相关的法规使用受保护的健康信息。
- 2岁及以上经分子诊断确诊为CDD的男性或女性患者，伴癫痫发作，且经受试者（或法定监护人）同意后，研究者决定为受试者开具加那索龙口服混悬剂处方治疗
排除标准
- 研究者判断无法遵循研究要求接受治疗、记录相关信息和定期随访
- 当前或既往通过商业途径或在临床研究中接受过加那索龙治疗
- 当前正在参与其他干预性的临床研究
- 处于妊娠期或哺乳期的女性
- 已知对加那索龙及其辅料，或黄体酮等类固醇成分过敏
- 其他未列在此处的，且研究者或申办方认为受试者不适合入组研究的原因
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:加那索龙口服混悬剂
|
剂型:混悬剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
剂型:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗期期间发生的不良事件（AE ） | 试验期间 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗期间每28天癫痫发作频率较基线的百分比变化 | 试验期间 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王艺 | 医学博士 | 主任医师 | 021-64931005 | yiwang@shmu.edu.cn | 上海市-上海市-万源路399号 | 200000 | 复旦大学附属儿科医院 |
| 吴晔 | 医学博士 | 主任医师 | 010-83572211 | dryewu@263.net | 北京市-北京市-西城区西什库大街8号 | 100034 | 北京大学第一医院 |
| 杨志仙 | 医学博士 | 主任医师 | 010-88324187 | zhixian.yang@163.com | 北京市-北京市-西城区西直门南大街11号 | 100044 | 北京大学人民医院 |
| 彭镜 | 医学博士 | 主任医师 | 0731-84327208 | pengjing4346@163.com | 湖南省-长沙市-开福区湘雅路85号 | 410000 | 中南大学湘雅医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院 | 王艺 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 北京大学第一医院 | 吴晔 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学人民医院 | 杨志仙 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中南大学湘雅医院 | 彭镜 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2024-11-15 |
| 北京大学第一医院生物医学伦理委员会 | 同意 | 2024-11-25 |
| 中南大学湘雅医院临床医学伦理委员会 | 同意 | 2024-12-03 |
| 北京大学人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-12-30 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 12 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
