登记号
CTR20150455
相关登记号
无
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
血友病A
试验通俗题目
未治疗过儿科血友病A患者中应用turoctocog alfa的安全性和有效性
试验专业题目
在先前未治疗过的儿科血友病A患者中应用turoctocog alfa预防和治疗出血的安全性和有效性
试验方案编号
NN7008-3809
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
临床试验发布组
联系人座机
010-59615789
联系人手机号
联系人Email
NNChinaDisclosure@novonordisk.com
联系人邮政地址
北京市朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层
联系人邮编
100102
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评估turoctocog alfa对于患血友病A的儿童中之前未治疗过的患者的安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
无岁(最小年龄)至
6岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 在进行任何试验相关操作之前，必须签署知情同意书（试验相关操作指任何在患者的常规治疗期间不会进行的操作）
- 男性，诊断为遗传性重型血友病A患者（FVIII水平小于等于1%）
- 年龄<6岁
- 之前没有使用过纯化的凝血因子FVIII产品（以下暴露可以接受：使用血液成分制品，例如冷沉淀物，新鲜的冰冻血浆小于等于5个暴露日）包括已经上市的NovoEight/Novoeight
排除标准
- 已知或可疑对仓鼠蛋白过敏或不能耐受试验药物或相关产品
- 之前参加过本试验，定义为在应用试验药物后退出
- 患有血友病A外的其它遗传性或获得性凝血功能异常
- 任何FVIII抑制物史
- 在试验过程中正在应用或计划应用免疫调节剂（例如静脉滴注免疫球蛋白（IVIG）、规律的全身性皮质类固醇治疗）
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Turoctocog alfa
|
用法用量:灭菌、冻干粉末；规格2000 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有500 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。
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中文通用名:Turoctocog alfa
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用法用量:灭菌、冻干粉末；规格250 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有62.5 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。
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中文通用名:氯化钠
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用法用量:0.9％氯化钠，10mL；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）
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中文通用名:Turoctocog alfa
|
用法用量:灭菌、冻干粉末；规格2000 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有500 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。
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中文通用名:Turoctocog alfa
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用法用量:灭菌、冻干粉末；规格250 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有62.5 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。
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中文通用名:氯化钠
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用法用量:0.9％氯化钠，10mL；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）
|
|
中文通用名:Turoctocog alfa
|
用法用量:灭菌、冻干粉末；规格2000 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有500 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。
|
|
中文通用名:Turoctocog alfa
|
用法用量:灭菌、冻干粉末；规格250 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有62.5 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。
|
|
中文通用名:氯化钠
|
用法用量:0.9％氯化钠，10mL；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评估主试验期产生FVIII抑制物（≥0.6 BU）的发生率 | 主试验期，对于每个单独患者而言，主试验期大概会进行3-24个月，50-55个暴露日 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 基于预先定义的四点量表：极好、好、一般和无，评估turoctocog alfa对治疗出血的止血作用 | 主试验期，对于每个单独患者而言，主试验期大概会进行3-24个月，50-55个暴露日 | 有效性指标 |
| 基于预先定义的四点量表：极好、好、一般和无，评估turoctocog alfa对治疗出血的止血作用 | 试验扩展期，从主试验期结束至试验结束，预计3.5年 | 有效性指标 |
| 基于预先定义的四点量表：极好、好、一般和无，评估turoctocog alfa对治疗出血的止血作用 | 从开始给药到试验结束，包括主试验期和扩展期 | 有效性指标 |
| 年出血率 | 主试验期，对于每个单独患者而言，主试验期大概会进行3-24个月，50-55个暴露日 | 有效性指标 |
| 年出血率 | 试验扩展期，从主试验期结束至试验结束，预计3.5年 | 有效性指标 |
| 年出血率 | 从开始给药到试验结束，包括主试验期和扩展期 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 吴润晖 | 主任医师 | 010-59718709 | runhuiwu@hotmail.com | 中国北京西城区南礼士路56号 | 100045 | 北京儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津 | 天津 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东 | 广州 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 赵永强 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江 | 杭州 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 于洁 | 中国 | 重庆 | 重庆 |
| UH of Beni Messous | NA | 阿尔及利亚 | NA | Algiers |
| Landes-Frauen und Kinderklinik Linz | NA | 奥地利 | NA | Linz |
| AKH Wien | NA | 奥地利 | NA | Wien |
| Rigshospitalet | NA | 丹麦 | NA | Kobenhavn O |
| 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki | NA | 希腊 | NA | Thessaloniki |
| Aghia Sophia Childrens' Hospital | NA | 希腊 | NA | Athens |
| Prince of Wales Hospital | NA | 中国 | 香港 | Shatin, New Territories |
| Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont | NA | 匈牙利 | NA | Debrecen |
| Shizuoka Children's Hospital | NA | 日本 | NA | Shizuoka |
| Nagoya University Hospital | NA | 日本 | NA | Aichi |
| Children‘s Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos | NA | 立陶宛 | NA | Vilnius |
| Szpital Uniwersytecki nr 1 | NA | 波兰 | NA | Bydgoszcz |
| Uniwersytecki Szpital Dzieciecy | NA | 波兰 | NA | Lublin |
| Moscow Izmailovskaya Municipal Children Clinical Hospital | NA | 俄罗斯 | NA | Moscow |
| Children Regional Clinical Hospital | NA | 俄罗斯 | NA | Krasnodar |
| Institute for mother and child healthcare of Serbia | NA | 塞尔维亚 | NA | Belgrade |
| Hospital Universitario La Paz | NA | 西班牙 | NA | Madrid |
| Hospital Universitario Vall D’Hebrón | NA | 西班牙 | NA | Barcelona |
| Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca | NA | 西班牙 | NA | El Palmar |
| Ege University Medical Faculty | NA | 土耳其 | NA | Izmir |
| Cukurova University Medical Faculty | NA | 土耳其 | NA | Adana |
| Ondokuz Mayis University Medical Faculty | NA | 土耳其 | NA | Samsun |
| Arizona Hemo & Throm Center At Phoenix Childrens Hospital | NA | 美国 | Arizona | Phoenix |
| Tampa General Hospital Center of Research Excellence | NA | 美国 | Florida | Tampa |
| Childrens National Medical Center | NA | 美国 | District of Columbia | Washington |
| Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School | NA | 美国 | New Jersey | New Brunswick |
| University of Virginia, Health System Pediatric/Haematology/Oncology Clinic | NA | 美国 | Virginia | Charlottesville |
| Nemours Children’s Clinic Orlando Hematology/Oncology | NA | 美国 | Florida | Orlando |
| Novant Health Presbyterian Blume Pediatric Hem/Onc Clinic | NA | 美国 | North Carolina | Charlotte |
| University of Utah Primary Children's Medical Center | NA | 美国 | Utah | Salt Lake City |
| Pediatric Haemophilia Program University | NA | 美国 | Puerto Rico | San Juan |
| Medical University Of SC | NA | 美国 | South Carolina | Charleston |
| Dayton Children’s Hospital | NA | 美国 | Ohio | Dayton |
| The Children’s Hospital at Memorial Health University Medical Center | NA | 美国 | Georgia | Savannah |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2015-05-13 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 7 人；
国际: 60 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 7 人 ；
国际: 60 人；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2015-07-28；
国际：2012-09-17；
试验终止日期
国内：2018-06-07；
国际：2018-12-05；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
