登记号
CTR20253152
相关登记号
CTR20251226
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
试验通俗题目
一项评价XH-S003胶囊在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的长期安全性和有效性的多中心、开放研究
试验专业题目
一项评价XH-S003胶囊在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的长期安全性和有效性的多中心、开放研究
试验方案编号
XH-S003-II-102
方案最近版本号
1.0
版本日期
2025-07-04
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
吕静
联系人座机
021-33987000
联系人手机号
13844017143
联系人Email
lvjing2@fosunpharma.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区康南路222号综合楼205室
联系人邮编
201210
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
评估XH-S003在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者中的长期安全性和耐受性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 既往接受且完成XH-S003胶囊研究治疗，经研究者综合评估治疗获益大于风险，并可能会从XH-S003胶囊的持续治疗中获益者
- 已按照既往研究要求接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗（若疫苗保护期不能覆盖本研究治疗时限，需根据疫苗接种指南及当地接种机构要求及时强接种）
- 具有生育能力的受试者，承诺自签署知情同意书至最后一次给药后1个月内（女性）或3个月内（男性）无生育、捐献精子或卵子计划且自愿采取有效物理避孕措施（包括伴侣）
- 经详细了解试验性质、意义、可能的获益，可能带来的不便和潜在的危险，并自愿参加本次临床试验，能与研究者良好沟通，遵从整个研究的要求，且签署了书面的知情同意书
排除标准
- 筛选前5 年内有任何器官或系统的恶性肿瘤史（皮肤局部基底细胞癌或原位宫颈癌除外）
- 有骨髓/造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）
- 有脾切除术史
- 合并系统性重大疾病者，且研究者判断不适合参加研究
- 已知或由研究者评估疑似合并免疫缺陷性疾病、遗传性补体缺乏者
- 既往有脑膜炎奈瑟氏球菌感染史
- 妊娠、哺乳期女性或妊娠试验呈阳性者
- 怀疑或明确对试验药物相似成分或试验药物中的任何成分过敏者
- 经研究者评估存在可能干扰研究开展、额外增加受试者的风险，或者经研究者评估不适宜参加研究的其他情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:XH-S003胶囊
|
剂型:胶囊剂
|
|
中文通用名:XH-S003胶囊
|
剂型:胶囊剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件的发生率及严重程度 | 整个试验周期 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 在无红细胞输注的情况下，各访视点Hb≥120g/L 的受试者比例 | 整个试验周期 | 有效性指标 |
| 在无红细胞输注的情况下，各访视点Hb较接受XH-S003治疗前的变化 | 整个试验周期 | 有效性指标 |
| 研究期间无红细胞输注的受试者比例 | 整个试验周期 | 有效性指标 |
| 研究期间突破性溶血的发生率 | 整个试验周期 | 安全性指标 |
| 研究期间发生重大血管不良事件的发生率 | 整个试验周期 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 付蓉 | 医学博士 | 主任医师 | 02260362288 | florai@sina.com | 天津市-天津市-和平区鞍山道154号 | 300000 | 天津医科大学总医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 天津医科大学总医院 | 付蓉 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中国医学科学院血液病医院 | 施均 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 佟红艳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 广东省人民医院 | 翁建宇 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 王小钦 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南通大学附属医院 | 林赠华 | 中国 | 江苏省 | 南通市 |
| 四川大学华西医院 | 何川 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 林艳娟 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 北京高博博仁医院 | 井丽萍 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 天津医科大学总医院药物伦理委员会 | 同意 | 2025-01-31 |
| 天津医科大学总医院药物及医疗器械临床试验伦理委员会 | 同意 | 2025-07-31 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 24 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
