登记号
CTR20140075
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
戈谢病
试验通俗题目
比较Genz-112638每日服药次数对I型戈谢病治疗的影响
试验专业题目
比较每日两次和一次口服Genz-112638治疗对已接受每日两次治疗达到临床稳定的I型戈谢病患者影响的III期临床研究
试验方案编号
GZGD03109 修正案6
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
021-22266622
联系人手机号
联系人Email
Contact-US.CN@sanofi.com
联系人邮政地址
上海市静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
在使用Genz-112638每日两次口服治疗达到临床稳定的I型戈谢病患者中，比较每日一次给药相对于每日两次给药的疗效和安全性，评价药物游离碱基Genz-99067的药代动力学。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
NA岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 任何研究相关程序前患者愿意且能够提供签名的知情同意书。
- 经酶检测有确凿的酸性β-葡萄糖苷酶活性缺乏，确诊为I型戈谢病。
- 育龄期女性患者在本研究中首次使用Genz-112638之前，必须有确凿的妊娠检查阴性。此外，所有育龄期女性患者必须在研究中使用医学上认可的避孕措施，即用屏障法或使用有炔诺酮及炔雌醇或类似活性组分的激素避孕。
排除标准
- 患者在随机分组之前3年内做过部分或完全脾切除。
- 患者在本研究中首次使用Genz-112638之前6个月内使用过药物分子伴侣或麦格司他。
- 除戈谢病外，患者患有具有临床意义的任何疾病，包括心血管、肾脏、肝脏、胃肠道、肺部、神经系统、内分泌、代谢性疾病（包括低钾血症或低镁血症）、精神疾病或研究者认为可排除参加研究的其他疾病或严重的间发疾病。
- 已知患者人类免疫缺陷病毒抗体、丙肝抗体或乙肝表面抗原检测阳性。
- 患者在本研究中首次使用Genz-112638之前30天内使用过研究药物（除外Genz-112638）。
- 患者已怀孕或正处在哺乳期。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Genz112638胶囊
|
用法用量:胶囊；规格50mg；口服；一天两次，每次50mg。导入期最多给药78周。
|
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中文通用名:Genz112638胶囊
|
用法用量:胶囊；规格100mg；口服；一天两次，每次100mg。导入期最多给药78周。
|
|
中文通用名:Genz112638胶囊
|
用法用量:胶囊；规格50mg；口服；一天两次，每次50mg；
规格100mg；口服一天一次，每次100mg。随机期给药52周，两种给药方法任选一个。
|
|
中文通用名:Genz112638胶囊
|
用法用量:胶囊；规格100mg；口服；一天两次，每次100mg；
规格200mg；口服一天一次,每次200mg。随机期给药52周，两种给药方法任选一个。
|
|
中文通用名:Genz112638胶囊
|
用法用量:胶囊；规格100mg；口服；一天一次，每次100mg。随访期最多2年。
|
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中文通用名:Genz112638胶囊
|
用法用量:胶囊；规格200mg；口服；一天一次，每次200mg。随访期最多2年。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NA
|
用法用量:NA
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Genz 112638治疗后保持临床稳定的随机化患者百分比，比较每日两次全剂量及每日一次全剂量给药方案的差异。 | 随机化后52周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血红蛋白水平 | 随机化后52周 | 有效性指标 |
| 血小板计数 | 随机化后52周 | 有效性指标 |
| 脾脏体积 | 随机化后52周 | 有效性指标 |
| 肝脏体积 | 随机化后52周 | 有效性指标 |
| 生物标记物 | 随机化后52周 | 有效性指标 |
| 骨病评估 | 随机化后52周 | 有效性指标 |
| 戈谢病评估（活动能力、骨危象和骨痛） | 随机化后52周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 顾学范 | 主任医师，教授 | +86-21-65011012 | gu_xuefan@163.com | 上海市杨浦区控江路1665号 | 200092 | 上海交通大学医学院附属新华医院 | |
| 张凤奎 | 主任医师，教授 | 022-23909229 | zhfk@hotmail.com | 天津市和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所） | |
| 宋红梅 | 主任医师，教授 | 010-69155727 | songhm1021@hotmail.com | 北京市东城区帅府园1号协和医院老楼 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 | |
| 赖悦云 | 主任医师 | 010-88325229 | laiyueyun1008@sina.com | 北京市西城区西直门南大街11号 | 100044 | 北京大学人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 顾学范 | 中国 | 上海 | 上海市 |
| 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所） | 张凤奎 | 中国 | 天津 | 天津市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 宋红梅 | 中国 | 北京 | 北京市 |
| 北京大学人民医院 | 赖悦云 | 中国 | 北京 | 北京市 |
| Monash Medical Centre | Stephen Samuel Opat | 澳大利亚 | 维多利亚州 | Clayton |
| Royal Prince Alfred Hospital | Stephan Robert Larsen | 澳大利亚 | 新南威尔斯州 | Camperdown |
| Fiona Stanley Hospital | Paul Kenneth Cannell | 澳大利亚 | 西澳州 | Murdoch |
| Medizinische Universitat Wien Abtl. Fur Endokrinologie und Stoffwechsel Klinik fur Innere Medicine | Thomas Stulnig | 奥地利 | 维也纳 | Wien |
| Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia (CETTRO) | Alexandre Nonino | 巴西 | 巴西利亚联邦特区 | Asa Norte |
| Fundacao Hemocentro de Ribeirao Preto Nucleo de Hemoterapia de Franca | Marco Antonio Benedetti Filho | 巴西 | 圣保罗 | Franca |
| Instituto de Genetica e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM) | Ana Maria Martins | 巴西 | 圣保罗 | Sao Paulo |
| Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana | Maria Lucia Alves Pedroso | 巴西 | 巴拉那 | Curitiba |
| Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO) | Renata de Souza Cravo | 巴西 | 里约热内卢 | Rio de Janeiro |
| Instituto Tropical Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO | Carla marques Rondon Campos | 巴西 | 杜克卡西亚斯 | Cuiaba |
| Mount Sinai Hospital | Dominick Amato | 加拿大 | 安大略 | Toronto |
| Klinicki Bolnicki Centar Zagreb | Mirando Mrsic | 克罗地亚 | 萨格勒步 | Zagreb |
| Klinicki Bolnicki Centar Zagreb | Nadira Durakovic | 克罗地亚 | 萨格勒步 | Zagreb |
| Hopital Haut Leveque | Fabrice Camou | 法国 | NA | Pessac Cedex |
| Hopital Femmes Meres Enfants | Nathalie Guffon | 法国 | NA | Bron |
| General Hospital of Athens | Theodoros Marinakis | 希腊 | 阿提卡 | Athens |
| Bhatia Hospital | Mamta Muranjan | 印度 | 马哈拉施特拉邦 | Mumbai |
| Jikei University Hospital | Hiroyuki Ida | 日本 | 东京都 | 东京 |
| Juntendo University Hospital | Kazunori Mitsuhashi | 日本 | 东京都 | 东京 |
| Mie Chuo Medical Center | Shigeki Tanaka | 日本 | 三重县 | 津市 |
| Osaka University Hospital | Norio Sakai | 日本 | 大阪府 | 大阪 |
| Hiroshima University Hospital | Go Tajima | 日本 | 广岛县 | 广岛 |
| Hiroshima University Hospital | Takuya Ikuta | 日本 | 广岛县 | 广岛 |
| Hiroshima University Hospital | Shigeyuki Kushihata | 日本 | 广岛县 | 广岛 |
| Hiroshima University Hospital | Keishi Kanno | 日本 | 广岛县 | 广岛 |
| Academisch Medisch Centrum | Carla Hollak | 荷兰 | 北荷兰省 | Amsterdam |
| Hospital Divino Espirito Santo | Cristina Fraga | 葡萄牙 | 亚速尔群岛 | Sao Miguel |
| Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital Santa Maria | Conceicao Lopes | 葡萄牙 | 里斯本 | Lisboa |
| Spitalul Clinic de Urgenta | Paula-Julieta Grigorescu-Sido | 罗马尼亚 | 克卢日县 | Cluj-Napoca |
| Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences | Elena A Lukina | 俄罗斯 | NA | Moscow |
| State Budget Educational Institution of Higher Professional Education | Galina Nikolaevna Salogub | 俄罗斯 | NA | St.Petersburg |
| State Budget Healthcare Institution Chelyabinsk Regional Clinical Hospital | Alexander V Korobkin | 俄罗斯 | NA | Chelyabinsk |
| Clinical centre of Serbia Clinic of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases | Milan Petakov | 塞尔维亚 | 贝尔格莱德 | Belgrade |
| Hematologimottagningen Skanes Universitetssjukhus Lund | Johan Richter | 瑞典 | 斯科纳省 | Lund |
| NYU School of Medicine, Neurogenetics Unit | Gregory M. Pastores | 美国 | 纽约州 | 纽约 |
| NYU Neurogenetics Unit | Heather Lau | 美国 | 纽约州 | 纽约 |
| Emory Clinic | Paul M. Fernhoff | 美国 | 佐治亚州 | Atlanta |
| Emory Division of Medical Genetics | Suma Shankar | 美国 | 佐治亚州 | Decatur |
| O&O Alpan LLC | Ozlem Goker-Alpan | 美国 | 弗吉尼亚州 | Fairfax |
| Yale University School of Medicine | Pramod Mistry | 美国 | 康涅狄格州 | New Haven |
| Ann & Robert H.Lurie Children's Hospital of Chicago | Joel Charrow | 美国 | 伊利诺伊州 | Chicago |
| University of California, San Diego Center for Clinical Reaseach, CTRI | Bruce A. Barshop | 美国 | 加利福尼亚州 | La Jolla |
| UPMC Montefiore | David Fineglod | 美国 | 宾夕法尼亚州 | Pittsburgh |
| UPMC Montefiore | Georgianne Arnold | 美国 | 宾夕法尼亚州 | Pittsburgh |
| University of Utah Hospital | Nicola Longo | 美国 | 犹他州 | Salt Lake City |
| Mount Sinai School of Medicine Department of Genetic and Genomic Sciences | Manisha Balwani | 美国 | 纽约州 | 纽约 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2010-08-10 |
| 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2010-08-11 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2010-11-10 |
| 北京大学人民医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2011-02-15 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 26 人；
国际: 171 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 25 人 ；
国际: 170 人；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2010-12-28；
国际：2010-06-28；
试验终止日期
国内：2015-08-20；
国际：2015-08-20；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
