登记号
CTR20221202
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
法布雷病
试验通俗题目
AL01211 口服给药 随机、双盲、安慰剂对照、单次和多次给药的1期临床研究
试验专业题目
一项在健康志愿者中评估AL01211 口服给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 I 期、随机、双盲、安慰剂对照、单次和多次给药剂量递增研究
试验方案编号
AL01211-101CN
方案最近版本号
4.0
版本日期
2022-03-17
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
艾司林科
联系人座机
021-54302251
联系人手机号
15821372802
联系人Email
info@acelinktherapeutics.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市闵行区申滨南路1156号A栋9楼938室
联系人邮编
201106
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：
评估单剂量和多剂量给药AL01211在中国健康成年受试者中的安全性和耐受性。
次要目的：
评估AL01211在中国健康成年受试者中的药代动力学（pharmacokinetics, PK）特征；
评估AL01211在中国健康成年受试者中的药效动力学（pharmacodynamics, PD）特征，即葡萄糖神经酰胺（glucosylceramide, GL-1）水平变化。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
55岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
有
入选标准
- 受试者研究前签署知情同意书（ICF）、并对研究内容、过程及可能出现的不良反应充分了解；自愿参加且能够按照方案要求完成研究
- 签署知情同意书时年龄在18~55岁（包含临界值）之间的健康男性或女性志愿者。
- 体重指数（BMI）在19.0~26.0 kg/m2（包含临界值）范围内。男性体重≥50.0 kg，女性体重≥45.0 kg
- 体格检查、生命体征、心电图（ECG）和临床实验室检查结果正常或异常经研究者判定无临床意义
- 受试者及其女性伴侣愿意自筛选前2周至研究药物最后一次给药后6个月内无生育计划且自愿采取有效的避孕措施且无捐精、捐卵计划，并保证筛选前2周至研究药物最后一次给药后1个月内的性生活中采用一种或一种以上非药物性避孕措施
排除标准
- 在筛选前发生或正在发生有临床表现异常需排除的疾病，包括但不限于神经/精神、呼吸系统、心脑血管系统、消化道系统（任何影响药物吸收的胃肠道疾病史）、血液及淋巴系统、泌尿系统、内分泌系统、免疫系统疾病者。
- 有活动性或疑似癌症的证据或至少持续5年的恶性肿瘤史，但不包括：已治愈的非黑色素瘤皮肤癌、经过根治性治疗的局部前列腺癌或其他原位癌
- 筛选时存在有症状的病毒或细菌感染者。
- 在筛选前有白内障病史或筛选期眼科检查诊断白内障者。
- 筛选时出现以下任何ECG结果异常者： ？ PR间期>200 ms或<120 ms； ？ QRS间期>120 ms； ？ QTcF间期>450 ms； ？ 研究者认为具有临床意义的ST段升高或降低。
- 肝功能指标异常且经研究者判定异常有临床意义者，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）> 1.5倍的ULN、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）> 1.5的倍ULN、碱性磷酸酶（ALP）> 1.5倍的ULN 。
- 血肌酐>ULN。
- 筛选前3个月进行过手术，或研究期间计划手术者。
- 对任何药物、食物、毒素或其他暴露物质有速发严重过敏反应或其他重度过敏史者。
- 已知对AL01211或药物制剂中所含辅料过敏或有超敏反应者。
- 目前正在接受或在过去1个月内使用过潜在致白内障药物者，包括经任何途径给药的皮质类固醇（限于中效和高效局部类固醇；不包括鼻内类固醇）的长期治疗方案（频率超过每2周一次）或任何可能导致白内障的药物者（如吩噻嗪类药物、缩瞳剂、胺碘酮、别嘌醇和苯妥英）。
- 在给药前2周内使用任何处方药者（下述激素避孕药除外：OCP、长效植入激素避孕药、注射激素避孕药、阴道避孕环或IUD）、非处方药、草药或补充剂，或在给药前7天使用维生素者。
- 给药前1个月内接种过疫苗或计划在试验期间接种疫苗者。
- 过去5年内有药物滥用或依赖史者。
- 过去5年内有吸毒史者。
- 筛选前3个月献血超过400 mL者，或者4 周内献血超过200 mL, 或临床试验期间计划献血者。
- 筛选前3个月入组过任何药品或医疗器械临床试验者，或计划在试验期间参加临床试验者。
- 筛选前3个月内每天吸烟量大于5支，或试验期间不能停止使用任何烟草类产品者。
- 筛选前3个月内每周饮酒量大于14单位（1单位= 17.7mL乙醇，即1单位= 357mL酒精量为5%的啤酒或43mL酒精量为40%的白酒或147mL酒精量为12%的葡萄酒），或试验期间不能停止饮用任何含酒精的制品者。
- 筛选前3个月内每天饮用过量茶、咖啡或含咖啡因的饮料（8杯以上，1杯=250mL）者，或试验期间不能停止饮用者。
- 在给药前28天内至试验结束使用任何肝脏代谢酶的诱导剂或抑制剂者。
- 在给药前7天内服用过含有可诱导或抑制肝脏代谢酶的食物或饮料（如西柚等）者。
- 给药前48小时及试验期间有剧烈运动者。
- 对饮食有特殊要求，不能接受统一饮食者。
- 女性受试者试验期间处于妊娠期或哺乳期者。
- 不能耐受静脉穿刺采血或晕血晕针者。
- 吞咽困难者。
- 研究者认为具有其他任何不宜参加此试验因素的受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NA
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:胶囊
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件（adverse events, AEs）； | 首次给药至试验结束 | 安全性指标 |
| 实验室检查（血常规、血生化、凝血功能、尿常规）； | 筛选基线至试验结束 | 安全性指标 |
| 体格检查； | 筛选基线至试验结束 | 安全性指标 |
| 生命体征 | 筛选基线至试验结束 | 安全性指标 |
| 12导联心电图； | 筛选基线至试验结束 | 安全性指标 |
| 眼科检查。 | 筛选基线至试验结束 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PK血样 | 从筛选基线至试验结束 | 有效性指标 |
| PK尿样 | 从筛选基线至试验结束 | 有效性指标 |
| PD血样 | 从筛选基线至试验结束 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 胡伟 | 博士 | 主任医师 | 13856086475 | hwgcp@ayefy.com | 安徽省-合肥市-合肥市经济技术开发区芙蓉路678号 | 230601 | 安徽医科大学第二附属医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 安徽医科大学第二附属医院 | 胡伟 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 安徽医科大学第二附属医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2022-04-25 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 30 ；
已入组例数
国内: 20 ；
实际入组总例数
国内: 20 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-06-11；
第一例受试者入组日期
国内：2022-06-14；
试验终止日期
国内：2023-01-12；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
