登记号
CTR20230035
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
局灶性节段性肾小球硬化症
试验通俗题目
一项在局灶性节段性肾小球硬化症患者中评估BI 764198每日一次口服给药12周的有效性、安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征的多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照研究。
试验专业题目
一项在局灶性节段性肾小球硬化症患者中评估BI 764198每日一次口服给药12周的有效性、安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征的多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照研究
试验方案编号
1434-0004
方案最近版本号
5.0
版本日期
2024-01-08
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
勃林格殷格翰临床试验信息公示组
联系人座机
021-52883966
联系人手机号
联系人Email
MEDCTIDgroup.CN@boehringer-ingelheim.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-南京西路1601号越洋广场29楼
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
本研究的主要目的是探索3种剂量的BI 764198在降低蛋白尿方面的有效性
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 入选本研究前，签署符合ICH-GCP和当地法律的知情同意书并注明日期
- 签署知情同意书当天年龄为18-75岁（含）的男性和女性患者
- 患者在筛选访视前诊断为经活检证实的原发性FSGS或记录显示为TRPC6基因突变导致的FSGS
- 基于筛选期间采集的一份首次晨尿样本，UPCR≥1000 mg/g
- 接受皮质类固醇治疗的患者必须在筛选访视前至少4周服用稳定剂量，在试验治疗结束前不计划改变剂量
- 接受ACE抑制剂、ARB、finerenone、醛固酮抑制剂或SGLT2抑制剂治疗的患者应在筛选访视前接受稳定剂量治疗至少4周，且在试验治疗结束前不计划改变剂量
- 筛选访视时体重指数（BMI）≤40 kg/m2
- 有生育能力的女性（WOCBP1）必须愿意并能够根据ICH M3（R2）使用高效的避孕方法，即坚持正确使用情况下年失败率低于1%的避孕方法。符合这些标准的避孕方法列表参见知情同意书（ICF）和第4.2.2.3节。如果其伴侣是WOCBP，男性必须愿意并能够使用避孕套（第4.2.2.3节）
排除标准
- 已知存在继发性FSGS的单基因（TRPC6基因突变除外）或临床或组织学证据
- 已记录的Alport综合征、甲髌综合症、糖尿病性肾病、 IgA肾病、狼疮性肾炎或单克隆丙种球蛋白病（例如，多发性骨髓瘤）
- 泌尿生殖系统畸形伴膀胱输尿管反流或肾发育不良
- 有器官移植或计划在研究过程中进行移植
- 未得到控制的高血压，定义为平均静息收缩压> 160 mmHg（根据筛选访视时三次坐位血压测量值中的最后两次计算）。有白大衣高血压病史记录的患者可入选
- 筛选访视前5个半衰期内合并使用钙调磷酸酶抑制剂
- 筛选访视前5个半衰期内接受过细胞毒性药物（环磷酰胺、苯丁酸氮芥）或CD20单克隆抗体（如利妥昔单抗）合并治疗。注：只要患者在整个研究期间保持剂量稳定，则允许使用视为标准治疗的其他免疫抑制治疗
- 筛选访视前5个半衰期内接受过二甲双胍或多非利特（MATE1或OCT2底物）、达比加群或地高辛（治疗窗较窄的P-gp底物）治疗
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:BI 764198
|
剂型:胶囊
|
|
中文通用名:BI 764198
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:胶囊
|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:胶囊
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 主要终点是第12周时24小时尿蛋白-肌酐比值（UPCR）相对于基线达到至少降低25%的患者。 | 第12周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第12周时24小时UPCR相对于访视3的变化 | 第12周 | 有效性指标 |
| 第13周时24小时UPCR相对于基线时的变化 | 第13周 | 有效性指标 |
| 第12周时24小时尿蛋白排泄量相对于基线时的变化 | 第12周 | 有效性指标 |
| 在可行的情况下，确定BI 764198的以下药代动力学参数： 第4周和第12周的稳态谷浓度Cpre,ss | 第4周和第12周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 余学清 | 医学博士 | 教授 | 15920140321 | yuxueqing@gdph.org.cn | 广东省-广州市-越秀区中山二路106号 | 510080 | 广东省人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 广东省人民医院 | 余学清 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 广东省人民医院 | 叶智明 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 浙江省人民医院 | 李一文 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 中山大学附属第一医院 | 陈崴 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南宁市第一人民医院 | 廖兵 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 阜阳市人民医院 | 李小伟 | 中国 | 安徽省 | 阜阳市 |
| 上海市同仁医院 | 王筱霞 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 陈钦开 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| Westmead Hospital | Lee, Vincent | 澳大利亚 | New South Wales | Westmead |
| Liverpool Hospital | Makris, Angela | 澳大利亚 | New South Wales | Liverpool |
| Griffith Health | Parnham, Alan | 澳大利亚 | Queensland | Southport |
| Royal Brisbane and Women's Hospital | Ranganathan, Dwarakanathan | 澳大利亚 | Queensland | Herston |
| Melbourne Renal Research Group | Packham, David | 澳大利亚 | Victoria | 73 Pine Street |
| UZ Leuven | Meijers, Bjorn | 比利时 | NA | Leuven |
| HOP Michallon | Zaoui, Philippe | 法国 | NA | La Tronche |
| HOP Hotel-Dieu | Dantal, Jacques | 法国 | NA | Nantes |
| HOP la Conception | Burtey, Stephane | 法国 | NA | Marseille |
| HOP Pellegrin | Rigothier, Claire | 法国 | NA | Bordeaux |
| HOP Bicetre | Snanoudj, Renaud | 法国 | NA | Le Kremlin-Bicetre |
| Universitatsklinikum Koln (AoR) | Brinkkotter, Paul | 德国 | NA | Koln |
| Klinikum der Universitat Munchen - Campus Innenstadt | Vielhauer, Volker | 德国 | NA | Munchen |
| Medizinische Hochschule Hannover | Kaufeld, Jessica | 德国 | NA | Hannover |
| Universitatsklinikum Essen AoR | Gackler, Anja | 德国 | NA | Essen |
| Universitatsklinikum Heidelberg | Blank, Antje | 德国 | NA | Heidelberg |
| Beaumont Hospital | Conlon, Peter | 爱尔兰 | NA | Dublin |
| Fondazione Salvatore Maugeri | Esposito, Ciro | 意大利 | Lombardia | Pavia |
| POLICLINICO S. ORSOLA MALPIGHI | La Manna, Gaetano | 意大利 | Emilia-Romagna | Bologna |
| A.O. Policlinico Giovanni XXIII di Bari | Gesualdo, Loreto | 意大利 | Puglia | BARI |
| New Zealand Clinical Research (ChristChurch) | Cross, Nick | 新西兰 | NA | Christchurch |
| Dunedin Hospital | Heenan-Vos, Frederiek | 新西兰 | NA | Dunedin |
| Hospital Vall d'Hebron | Soler, Maria Jose | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital del Mar | Rodriguez, Eva | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Germans Trias i Pujol | Lopez Baez, Victor | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Universitario 12 de Octubre | Gutierrez, Eduardo | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Fundacio Puigvert | Diaz Encarnacion, Montserrat | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Clinic de Barcelona | Quintana, Luis | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Clinico San Carlos | Garcia Carro, Clara | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Leicester General Hospital | Cheung, Chee Kay | 英国 | NA | Leicester |
| Salford Royal Hospital | Sinha, Smeeta | 英国 | NA | Salford |
| St Luke's Hospital | Bansal, Tarun | 英国 | NA | Bradford |
| University of Michigan Health System | Gipson, Debbie | 美国 | Michigan | Ann Arbor |
| Duke University Medical Center | Gbadegesin, Rasheed | 美国 | North Carolina | Durham |
| Valiance Clinical Research | Yan, Malvin | 美国 | California | South Gate |
| Prolato Clinical Research Center | Workeneh, Biruh | 美国 | Texas | Houston |
| Elixia Fort Lauderdale, LLC | Yablon, Zachary | 美国 | Florida | Fort Lauderdale |
| Elixia Tampa, LLC | Ruiz-Ramon, Pablo | 美国 | Florida | Temple Terrace |
| Total Research Group, LLC | Fernandez, Juan | 美国 | Florida | Miami |
| Valiance Clinical Research | Patel, Kalpesh | 美国 | California | Tarzana |
| Akron Children's Hospital | Raina, Rupesh | 美国 | Ohio | Akron |
| Children's Mercy Hospitals and Clinics | Srivastava, Tarak | 美国 | Missouri | Kansas City |
| University of Pennsylvania | Coppock, Gaia | 美国 | Pennsylvania | Philadelphia |
| St. Clair Nephrology Research, LLC | Bellovich, Keith | 美国 | Michigan | Roseville |
| Nephrology Consultants, LLC | Clark, John | 美国 | Alabama | Huntsville |
| Seattle Children's Hospital | Hingorani, Sangeeta | 美国 | Washington | Seattle |
| University of California San Francisco | Vincenti, Flavio | 美国 | California | San Francisco |
| The Ohio State University Wexner Medical Center | Ayoub, Isabelle | 美国 | Ohio | Columbus |
| Jacobi Medical Center | Acharya, Anjali | 美国 | New York | Bronx |
| Renal Research Institute | Shetty, Anupkumar | 美国 | Texas | Desoto |
| The MetroHealth System | Sedor, John | 美国 | Ohio | Cleveland |
| Marshfield Medical Center | Kattamanchi, Siddhartha | 美国 | Wisconsin | Marshfield |
| The University of North Carolina at Chapel Hill | Derebail, Vimal | 美国 | North Carolina | Chapel Hill |
| University of Minnesota | Nachman, Patrick | 美国 | Minnesota | Minneapolis |
| University of California Los Angeles | Adler, Sharon | 美国 | California | Torrance |
| Access research Institute | Muddassir, Salman | 美国 | Florida | Brooksville |
| NANI Research, LLC | Udani, Suneel | 美国 | Illinois | Oak Brook |
| Washington University School of Medicine | Li, TingTing | 美国 | Missouri | St. Louis |
| Texas Tech University Health Sciences Center | Vasylyeva, Tetyana | 美国 | Texas | Amarillo |
| Emory Children's Center | Wang, Chia-Shi | 美国 | Georgia | Atlanta |
| MedResearch, Inc. | Hernandez, German | 美国 | Texas | El Paso |
| South Florida Research Institute | Martin, Edouard | 美国 | Florida | Lauderdale Lakes |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广东省人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2022-07-21 |
| 广东省人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2022-12-08 |
| 广东省人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2023-07-14 |
| 广东省人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-01-08 |
| 广东省人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-03-21 |
| 广东省人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-06-04 |
| 广东省人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-07-11 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 5 ；
国际: 60 ；
已入组例数
国内: 8 ；
国际: 66 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2023-04-11；
国际：2022-06-15；
第一例受试者入组日期
国内：2023-07-27；
国际：2022-11-16；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
