登记号
CTR20212556
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
黏多糖贮积症I型（MPS I）
试验通俗题目
艾而赞®在中国的上市后监测（PMS）研究
试验专业题目
一项评价艾而赞®（拉罗尼酶）作为酶替代疗法在中国黏多糖贮积症I型（MPS I）受试者中的安全性和疗效的IV期、单臂、开放标签研究
试验方案编号
LPS16578
方案最近版本号
临床试验方案01
版本日期
2021-06-03
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
021-22266666
联系人手机号
联系人Email
Contact-US.CN@sanofi.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要目的：评价艾而赞在中国MPS I受试者中的安全性和耐受性；评价艾而赞在中国MPS I受试者中治疗26周后对于尿糖胺聚糖（uGAG）的疗效。次要目的：评价在中国MPS I受试者中对于uGAG水平的作用；评价中国MPS I受试者接受艾而赞治疗后的肝脏体积（肝肿大）情况。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
5岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 中国受试者通过可测量的 MPS I临床体征和症状以及成纤维细胞或白细胞 IDUA 活性 < 正常值的10% 证实了 MPS I 诊断。
- 受试者必须能够独立站立并在6分钟内步行至少5米。
- 如果女性参与者没有怀孕或哺乳，并且至少符合以下条件之一，则她有资格参加： 不是有生育潜力的女人（WOCBP） 或者 是 WOCBP 并同意在干预期间使用可接受的避孕方法，至少在最后一剂研究干预后 7 天内。 WOCBP 必须在第一剂研究干预之前的筛选期内具有阴性的高敏妊娠试验（当地法规要求的尿液或血清）。 如果尿检不能确认为阴性（例如，结果不明确），则需要进行血清妊娠试验。 在这种情况下，如果血清妊娠结果为阳性，受试者必须被排除。 避孕/屏障方法不适用于男性受试者。
排除标准
- 既往接受过气管切开术或骨髓移植或造血干细胞移植。
- 有计划在入组后半年内接受骨髓移植或造血干细胞移植。
- 在研究入组前 30 天内接受过 Aldurazyme 以外的研究药物或设备治疗。
- 既往接受过研究性基因治疗。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:拉罗尼酶
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 有不良事件 (AE) 的受试者 | 基线到27周 | 安全性指标 |
| TE 期间心电图 (ECG)、临床实验室参数（血液学和生物化学）和生命体征的变化 | 基线到27周 | 安全性指标 |
| uGAGs的百分比变化 | 基线到26周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| uGAGs的百分比变化 | 基线到第2周，第4周，第8周，第12周和第20周 | 有效性指标 |
| uGAGs的绝对值变化 | 基线到第2周，第4周，第8周，第12周，第20周和第26周 | 有效性指标 |
| 肝脏体积百分比变化（腹部B超检查） | 基线到26周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平 | 医学博士 | 教授 | 13387522645 | xpluo@tjh.tjmu.edu.cn | 湖北省-武汉市-解放大道1095号 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 北京协和医院 | 邱正庆 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学第一医院 | 杨艳玲 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 刘丽 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 邹朝春 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 河南省儿童医院 | 陈永兴 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2021-06-30 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 12 ；
已入组例数
国内: 12 ；
实际入组总例数
国内: 12 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-10-28；
第一例受试者入组日期
国内：2021-11-10；
试验终止日期
国内：2023-07-26；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
