登记号
CTR20253080
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化
试验通俗题目
Tofersen上市后监测研究
试验专业题目
一项关于将Tofersen（BIIB067）用于与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的中国多中心、开放标签、上市后监测研究
试验方案编号
233AS402
方案最近版本号
2.0
版本日期
2025-05-29
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
褚青平
联系人座机
021-24156213
联系人手机号
联系人Email
qingping.chu1@biogen.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市徐汇区陕西南路288号上海环贸广场办公楼二期20层
联系人邮编
200031
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要目的：在中国上市后背景下评价Tofersen在SOD1-ALS受试者中的安全性。次要目的：在中国上市后背景下评价Tofersen在SOD1-ALS受试者中的PK。探索性目的：在中国上市后背景下评价Tofersen在SOD1-ALS受试者中的治疗反应生物标志物，有效性，免疫原性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者和/或其合法授权代表（例如，父母、配偶或法定监护人）（如合适且适用于当地法规）能够理解研究的目的和风险、提供知情同意并根据国家和当地隐私法规授权使用机密健康信息。
- 签署知情同意书时年龄≥18岁。
- 必须诊断为SOD1-ALS。
- 如果使用利鲁唑，受试者必须在第1天前接受稳定剂量的利鲁唑达≥30天，并预期维持该剂量直至最终研究访视。
- 如果使用依达拉奉，受试者必须在第1天前≥60天（2个治疗周期）开始使用依达拉奉，并预期维持该剂量直至最终研究访视，除非研究者确定因医学原因而应停用依达拉奉，在这种情况下，研究期间不得重新开始给药。
- 所有有生育能力的女性在研究期间必须采取有效的避孕措施。
- 经研究者判定，在医学上能够接受研究程序，并在入组研究时能够遵守访视时间表。
排除标准
- 对Tofersen注射液的活性物质或任何辅料过敏。
- 无法遵守研究要求
- 当前或既往在商业或临床研究背景下接受过Tofersen注射液给药。
- 既往或当前接受过小干扰RNA、干细胞治疗或基因治疗。
- 在基线访视前1个月内或研究药物的5个半衰期内（以较长者为准）接受过另一种试验药物、生物制剂或器械治疗。
- 妊娠期或哺乳期受试者，以及计划在研究期间妊娠的受试者。
- 研究者或申办者认为存在导致受试者不适合入组的其他未说明原因。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:托夫生注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗期间AE和SAE的发生率 | 整个研究周期 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第1天的血浆Tofersen浓度 ？ 血浆中的实测峰浓度（Cmax） ？ 血浆浓度达峰时间（Tmax） ？ 血浆浓度-时间曲线下面积（AUC） | 治疗第1天后 | 有效性指标 |
| 治疗期间的CSF Tofersen浓度 | 治疗第309天后 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 樊东升 | 医学博士 | 教授 | 13701023871 | dsfan@sina.com | 北京市-北京市-海淀区花园北路49号 | 100083 | 北京大学第三医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第三医院 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中山大学附属第一医院 | 曾进胜 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 四川大学华西医院 | 商慧芳 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 同意 | 2025-07-10 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 12 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
