登记号
CTR20150543
相关登记号
CTR20131861;CTR20140392;
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
免疫性血小板减少症
试验通俗题目
海曲泊帕乙醇胺在ITP患者中Ie期临床试验
试验专业题目
海曲泊帕乙醇胺片在慢性原发免疫性血小板减少症患者的安全性、药代动力学和药效学研究
试验方案编号
HR-TPO-Ie-ITP；V2.0
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
项安波
联系人座机
18036618657
联系人手机号
联系人Email
xiangab@shhrp.com
联系人邮政地址
上海市浦东新区东方路778号12楼C3
联系人邮编
200122
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
I期
试验目的
在慢性免疫性血小板减少症患者中评价海曲泊帕乙醇胺连续给药6周的安全性、药代动力学和药效学
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者年龄≥18周岁，且≦65周岁，性别不限；
- 在筛查前，临床诊断为慢性免疫性血小板减少症（cITP）。在筛查时及给药前访视（第0天）血小板计数均<30×109/L；
- 在筛选期内做骨髓检查确诊为ITP，排除为骨髓增生异常综合征（MDS），免疫性疾病如系统性红斑狼疮（SLE），再生障碍性贫血（AA）早期，不典型再障、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、假性血小板减少症等和其他各种原因所导致的继发性血小板减少（STP）；
- 患者对至少一种ITP治疗方法疗效欠佳或治疗后复发。既往慢性ITP治疗包括但不限于皮质激素、免疫调节剂（静脉用丙种球蛋白或抗D免疫球蛋白）、硫唑嘌呤、达那唑、环磷酰胺和免疫调节剂，以及脾切除术；
- 既往ITP的抢救性治疗（包括但不限于皮质激素、免疫球蛋白、免疫调节剂和环磷酰胺）必须在给药前至少2周已结束（参照入选标准4）；
- 接受免疫抑制剂（包括但不限于皮质激素、硫唑嘌呤、达那唑、环孢菌素A、霉酚酸酯）维持治疗的患者，必须在试验前至少4周已稳定剂量；
- 凝血酶原时间(PT) 不超出正常值范围的±3s，活化的部分凝血活酶时间 (APTT)不超出正常值范围的±10s；除ITP外无其他凝血异常病史；
- 全血细胞计数在参考值范围内（超出参考值范围时，经研究者判断为“异常但无临床意义”者可入组。例如：使用皮质激素治疗引起的异常），但以下情况特殊： 血小板计数<30×109/L符合入组标准。血红蛋白：女性和男性≥10g/dl符合入组标准。中性粒细胞计数（ANC）≥1500/μL (1.5×109/L)可入组。
- 具有潜在生育能力的患者（即除外：子宫切除术、双侧输卵管切除术、双侧输卵管结扎术或绝经后超过1年的女性；双侧输精管切除术的男性），在首次服用试验药物前至少2周、整个试验周期和试验结束（或提前中止试验）后28天内，必须使用有效的避孕措施；
- 具有潜在生育能力的女性必须在筛选期和试验第0天妊娠试验检查阴性；
- 理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。
排除标准
- 患者发生过任何动脉或静脉血栓（中风、短暂性脑缺血发作、心肌梗死、深静脉血栓或肺栓塞），或临床症状及病史提示易栓症；
- 恶性肿瘤病史；
- 在最近的3个月内发生心脏疾病，包括NHYA分级III/IV级的充血性心力衰竭、需要药物治疗的心律失常。或者有以下任何一项：已知可增加血栓事件风险的心律失常（如房颤），或患者的校正QT间距（QTc）>450msec （束支传导阻滞者的QTc >480 msec）；
- 妊娠或哺乳期妇女；
- 在首次试验药物给药前30天或5个半衰期内（以更长的时间为准）参加过其他试验药物的治疗；
- 在首次试验药物给药前30天或5个半衰期内（以更长的时间为准）接受或现在正接受艾曲泊帕或其他任何促血小板生成素受体激动剂的治疗；
- 在首次试验药物给药前6个月内接受过利妥昔单抗及脾切除术治疗的患者；
- 8) 受试者在试验开始前2周内，受试者连续使用了对血小板功能有影响的药物治疗（包括但不限于阿司匹林、含阿司匹林成分的复合物、氯吡格雷、水杨酸盐类、和/或非甾体类抗炎药物NSAIDs）或抗凝剂治疗>3天
- 所有实验室或临床的HIV感染、既往丙肝感染的临床病史，慢性乙肝感染或筛查期发现有活动性肝炎证据。筛查期实验室检查提示丙肝感染或乙肝感染。
- 以下血生化指标：ALT、AST大于正常值上限的1.5倍，总胆红素、血肌酐和碱性磷酸酶大于正常值上限的1.2倍，血清白蛋白小于正常值下限10%；
- 筛查阶段临床发现除ITP外的异常情况或研究者认为不适合参加本研究的任何病史或状况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片
|
用法用量:片剂：规格2.5mg,5mg口服，一天一次。起始剂量为5mg，每日一次口服，在服药2周后可根据受试者的血小板计数和安全性的具体情况上调或下调给药剂量，维持剂量范围为：2.5mg~7.5mg。总计给药6周。
|
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中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片
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用法用量:片剂；规格2.5mg；口服，一天一次或遵医嘱，总计给药6周
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中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片
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用法用量:口服，规格3.75mg，口服，一天一次或遵医嘱，总计给药6周
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件、临床实验室评估、生命体征、心电图、体格检查、眼科检查等. | 每次访视时。 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 海曲泊帕乙醇胺血浆浓度，并进行血药浓度和血小板计数的相关分析。 | 第8天、43天 | 有效性指标+安全性指标 |
| 受试者服药6周后血小板计数≥50×109/L的受试者百分比 | 给药后6周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 胡豫，医学博士 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院副院长、血液科主任 | 13986183871 | dr_huyu@126.com | 湖北省武汉市江汉区解放大道1277号 | 430022 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 胡豫 | 中国 | 湖北 | 武汉 |
| 第四军医大学第一附属医院 | 文爱东、陈协群 | 中国 | 陕西 | 西安 |
| 河北医科大学第二医院 | 罗建明 | 中国 | 河北 | 石家庄 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 周剑锋 | 中国 | 湖北 | 武汉 |
| 南昌大学第一附属医院 | 陈国安 | 中国 | 江西 | 南昌 |
| 南昌大学第二附属医院 | 石庆之 | 中国 | 江西 | 南昌 |
| 南京医科大学第一附属医院 | 陆化 | 中国 | 江苏 | 南京 |
| 苏州大学附属第一医院 | 吴德沛 | 中国 | 江苏 | 苏州 |
| 中南大学湘雅三医院 | 刘竞 | 中国 | 湖南 | 长沙 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2015-05-28 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2015-06-25 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2015-11-25 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2016-04-27 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 29 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 37 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2015-08-12；
试验终止日期
国内：2016-11-11；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
