Fitusiran注射液 |进行中-尚未招募

登记号
CTR20230417
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
血友病
试验通俗题目
一项皮下注射药物(fitusiran)预防重度血友病男性青少年或成人受试者出血事件的研究
试验专业题目
一项在有或无凝血因子 VIII 或IX 抑制性抗体的≥12 岁重度 A 型或 B 型血友病男性受试者中评估fitusiran 预防治疗疗效和安全性的 III 期、单臂、多中心、多国、开放性、单向交叉的研究
试验方案编号
EFC17574
方案最近版本号
修订版临床试验方案01
版本日期
2022-08-22
方案是否为联合用药

申请人信息

申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
65634716
联系人手机号
联系人Email
Contact-US.CN@sanofi.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路112号
联系人邮编
100022

临床试验信息

试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的:描述接受 fitusiran 预防治疗时治疗出血事件的频率。次要目的:评估 fitusiran 预防治疗与预防性标准治疗(SOC)相比的疗效;评估 fitusiran 预防治疗与按需 SOC 相比的疗效;描述接受 fitusiran 预防治疗时相对于接受 SOC 的以下特征:1)治疗自发性出血事件的频率2)治疗关节出血事件的频率3)年龄 ≥ 17 岁受试者的健康相关生活质量(HRQOL);描述接受 fitusiran 治疗的受试者在 18 个月疗效期和 36 个月治疗期间的出血发作频率;描述 CFC/BPA 经体重校正的年化消耗量;描述 fitusiran 的安全性和耐受性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
交叉设计
年龄
12岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别
健康受试者
入选标准
  • 经筛选时的中心实验室测量值或记录在案的病历证据诊断为重度先天性 A 型或 B 型血友病(凝血因子 FVIII < 1% 或 FIX 水平 ≤ 2%)
  • 对于目前未接受预防治疗(按需使用 CFC 或 BPA)的受试者:筛选前 6 个月内至少发生 4 次需要 BPA(有抑制物的受试者)或 CFC(无抑制物的受试者)治疗的出血事件。
  • 愿意并能够遵守研究要求,并且根据当地和国家要求,在受试者年龄低于法定同意年龄的情况下提供书面知情同意和同意
  • 签署知情同意书和/或同意书(如适用)时年龄≥ 12 岁的男性(成人和青少年)
排除标准
  • 除先天性 A 型血友病或B 型血友病外,已知并存的出血性疾病,即血管性血友病、其他凝血因子缺乏症、获得性血友病或血小板疾病。
  • 动脉或静脉血栓栓塞、房颤、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或卒中病史。出现过与静脉留置通路相关的血栓形成的受试者可以入组
  • 对 SC 注射不耐受的病史。
  • 存在具有临床意义的肝脏疾病
  • 目前参与免疫耐受诱导治疗(ITI)
  • 既往基因治疗
  • 目前或既往参与 fitusiran 试验
  • 目前或既往参与基因治疗试验
  • 在筛选访视前 30 天内或筛选访视前研究药物(或含 IMP 的装置)的 5 个半衰期内(以时间较长者为准)接受研究药物或装置
  • 筛选时的 AT 活性 < 60%,由中心实验室检测确定
  • 共存的血栓性疾病
  • 丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性
  • 存在急性肝炎,即甲型肝炎、戊型肝炎。
  • 存在急性或慢性乙型肝炎感染(IgM 抗-HBc 抗体阳性或 HBs Ag 阳性)。
  • 已知 HIV 阳性,CD4 计数 < 200 个细胞/μL。
  • 肾功能下降

试验分组

试验药
名称 用法
中文通用名:NA
剂型:注射剂
对照药
名称 用法

终点指标

主要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
接受 fitusiran 预防治疗时的年化出血率(ABR) 自 fitusiran 首次给药后第 169 天至第 505 天 有效性指标
次要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
在 fitusiran 主要疗效期接受 fitusiran 预防治疗时的 ABR 和在 SOC(standard of care) 期接受预防性 SOC 时的 ABR fitusiran 主要疗效期(第 169 天至第 505 天); SOC 期(第 -168 天至第 -1 天) 有效性指标
在 fitusiran 主要疗效期(第 169 天至第 505 天)接受 fitusiran 预防治疗时的 ABR 和在 SOC 期(第 -168 天至第 -1 天)接受按需 SOC 时的 ABR fitusiran 主要疗效期(第 169 天至第 505 天); SOC 期(第 -168 天至第 -1 天) 有效性指标
fitusiran 主要疗效期(第 169 天至第 505 天)和 SOC 期(第 -168 天至第 -1 天)的年化自发性出血率 fitusiran 主要疗效期(第 169 天至第 505 天); SOC 期(第 -168 天至第 -1 天) 有效性指标
fitusiran 主要疗效期(第 169 天至第 505 天)和 SOC 期(第 -168 天至第 -1 天)的年化关节出血率 fitusiran 主要疗效期(第 169 天至第 505 天); SOC 期(第 -168 天至第 -1 天) 有效性指标
fitusiran 预防治疗期第1天 (D1) 至第505天、第1天至第1009天以及 SOC 期第-168天至第-1天 Haem-A-QOL 身体健康评分和总评分的变化 fitusiran 预防治疗期第1天 (D1) 至第505天、第1天至第1009天以及 SOC 期第-168天至第-1天 有效性指标
fitusiran 18 个月疗效期的 ABR 第 1 天至第 505 天 有效性指标
fitusiran 36 个月治疗期的 ABR 第 1 天至第 1009 天 有效性指标
CFC/BPA 经体重校正的年化消耗量 第 -168 天至第 1009 天 有效性指标
不良事件(AE)的发生率、严重程度、严重性和相关性 从签署知情同意书(第 -228天至 第 -169天)直到最后一次访问(大约签署知情同意书后50个月) 安全性指标
数据安全监察委员会(DMC)
为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名 学位 职称 电话 Email 邮政地址 邮编 单位名称
孙竞 医学硕士学位 主任医师 13316202696 jsun_cn@hotmail.com 广东省-广州市-广州市白云区广州大道北1838号 510515 南方医科大学南方医院

各参加机构信息

机构名称 (主要)研究者 国家 地区 城市
南方医科大学南方医院 孙竞 中国 广东省 广州市
济南市中心医院 陈昀 中国 山东省 济南市
首都医科大学附属北京儿童医院 吴润晖 中国 北京市 北京市
University Of Alberta Hospital Sun, Linda(Doctor) CANADA Edmonton Edmonton
McMaster University Hospital Matino, Davide(Doctor) CANADA Hamilton Hamilton
McMaster Children's Hospital Chan, Anthony(Dr.) CANADA Hamilton Hamilton
Hopital Necker Enfants Malades Frenzel, Laurent FRANCE Paris Paris
CHRU Lille - Institut Coeur Poumon SUSEN, Sophie(Professor) FRANCE LILLE LILLE
AP-HP - Hopital Bicetre d'Oiron, Roseline(Doctor) FRANCE Kremlin Bicetre Kremlin Bicetre
Vivantes Klinikum Im Friedrichshain Klamroth, Robert(Doctor) GERMANY Berlin Berlin
Aghia Sophia Children's Hospital Pergantou, Helen(Doctor) GREECE ATHENS ATHENS
General Hospital of Athens Katsarou-Fasouli, Olga(Doctor) GREECE ATHENS ATHENS
General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio Economou, Marina - Kelly(Doctor) GREECE Thessaloniki Thessaloniki
Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont NAGY, Agnes(dr.) HUNGARY Pecs Pecs
All India Institute of Medical Sacience (AIIMS) Panigrahi, Ashutosh(Doctor) INDIA Bhubaneswar Bhubaneswar
St John's Medical College & Hospital Ross, Cecil R.(Doctor) INDIA Bangalore Bangalore
Christian Medical College Srivastava, Alok(Doctor) INDIA Vellore Vellore
K. J. Somaiya Hospital and Research Centre Rangarajan, Savita(M) INDIA Mumbai Mumbai
Sahyadri Speciality Hospital Apte, Shashikant Janardhan(Doctor) INDIA Pune Pune
Christian Medical College Hospital John, Joseph M (Doctor) INDIA Punjab Punjab
Seth GS Medical College and KEM Hospital Shanmukhaiah, Chandrakala(Professor) INDIA Mumbai Mumbai
Fondazione IRCCS CaGranda Ospedale Maggiore Policlinico Peyvandi, Flora(Doctor) ITALY Milano Milano
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS De Cristofaro, Raimondo(Professor) ITALY Roma Roma
Nagoya University Hospital Matsushita, Tadashi(Professor) JAPAN Nagoya Nagoya
Local Incorporated Administrative Institution Saitama prefectural hospital organization Saitama prefectural Children's Medical Center Koh, Katsuyoshi (M) JAPAN Saitama-shi Saitama-shi
Nara Medical University Hospital Nogami, Keiji(Prof. Doctor) JAPAN Kashihara-shi Kashihara-shi
Tokyo Medical University Hospital Amano, Kagehiro JAPAN Shinjuku-ku Shinjuku-ku
Hyogo College of Medicine Higasa, Satoshi JAPAN Nishinomiya Nishinomiya
Ogikubo Hospital Fukutake, Katsuyuki(Doctor) JAPAN Suginami Suginami
Inha University Hospital Park, Jeong A(Doctor) KOREA, REPUBLIC OF Incheon Incheon
Yonsei University Health System, Severance Hospital Hahn, Seung Min(Doctor) KOREA, REPUBLIC OF Seoul Seoul
KyungHee University Hospital at Gangdong Park, Young Shil KOREA, REPUBLIC OF Seoul Seoul
Hospital Universitario Villareal Martinez, Laura(Doctor) MEXICO Monterrey Monterrey
Arke SMO SA de CV Reyes Perez, Elba Nydia(Doctor) MEXICO Veracruz Veracruz
ICARO Investigaciones en Medicina S.A. de C.V. Rivera Olivas, Jesus Jose(Doctor) MEXICO Chihuahua Chihuahua
Hospital Star Medica Aguilar Escobar, Dinora Virginia(Doctor) MEXICO San Pablo San Pablo
Instytut Hematologii i Transfuzjologii Windyga, Jerzy(Professor) POLAND Warszawa Warszawa
Szpital Uniwersytecki w Krakowie Zdziarska, Joanna(Doctor) POLAND KRAKOW KRAKOW
SP CSK WUM Laguna, Pawel(Professor) POLAND Warszawa Warszawa
Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumat Trelinski, Jacek(Dr.) POLAND Lodz Lodz
King Abdulaziz Medical City Warsi, Ashraf(Doctor) SAUDI ARABIA Jeddah Jeddah
King Faisal Specialist Hospital & Research Center Alzahrani, Hazzaa(Doctor) SAUDI ARABIA Riyadh Riyadh
Haemophilia Comprehensive Care Centre Mahlangu, Johnny SOUTH AFRICA Parktown Parktown
Worthwhile Clinical Trials Mitha, Ismail haroon(Dr.) SOUTH AFRICA Benoni Benoni
Complexo Hospitalario Universitario A Coruna. Lopez Fernandez, Maria Fernanda(Doctor) SPAIN La Coruna La Coruna
Hospital Universitario La Paz Jimenez-Yuste, Victor(Doctor) SPAIN Madrid Madrid
Chung Shan Medical University Hospital Weng, Tefu(Doctor) 中国台湾 Taichung Taichung
National Taiwan University Hospital Chou, Sheng-Chieh(Dr.) 中国台湾 Taipei Taipei
Taipei Medical University Hospital Chang, Chia-Yau(Doctor) 中国台湾 Taipei Taipei
Akdeniz University Medical Faculty Kupesiz, Alphan(Doctor) TURKEY Akdeniz Akdeniz
Acibadem Adana Hospital Antmen, Bulent(Doctor) TURKEY Adana Adana
Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Kavakli, Kaan(M) TURKEY Izmir Izmir
Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Zulfikar, Bulent TURKEY Capa Capa
University Hospitals of Cleveland Ahuja, Sanjay(M) UNITED STATES Cleveland Cleveland
Hackensack University rifkin-zenenberg, stacey(Dr.) UNITED STATES Hackensack Hackensack
University Of Utah Health Sciences Center Lim, Ming(Doctor) UNITED STATES Salt Lake City Salt Lake City
Medical College of Wisconsin Malec, Lynn(Doctor) UNITED STATES Milwaukee Milwaukee
The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center Escobar, Miguel A(Dr.) UNITED STATES Houston Houston
University of California San Diego Von Drygalski, Annette(Doctor) UNITED STATES San Diego San Diego
Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Salinas, Vanessa(Doctor) UNITED STATES Orange Orange
Massachusetts General Hospital Bornikova, Larissa(M) UNITED STATES Boston Boston
Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center Acharya, Suchitra(Doctor) UNITED STATES New Hyde Park New Hyde Park
University of Minnesota Reding, Mark(Doctor) UNITED STATES Minneapolis Minneapolis
UPMC Children's Hospital of Pittsburgh Xavier, Frederico(Doctor) UNITED STATES Pittsburgh Pittsburgh
Children's Medical Center of Dallas Garcia, Jessica(Doctor) UNITED STATES Dallas Dallas

伦理委员会信息

名称 审查结论 审查日期
南方医科大学南方医院医学伦理委员会 修改后同意 2023-01-06

试验状态信息

试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 9 ; 国际: 75 ;
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息; 国际: 登记人暂未填写该信息;
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息; 国际: 登记人暂未填写该信息;
第一例受试者签署知情同意书日期
国内:登记人暂未填写该信息;     国际:登记人暂未填写该信息;
第一例受试者入组日期
国内:登记人暂未填写该信息;     国际:登记人暂未填写该信息;
试验终止日期
国内:登记人暂未填写该信息;     国际:登记人暂未填写该信息;

临床试验结果摘要

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