登记号
CTR20140124
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CYSS0600090
适应症
乙型血友病
试验通俗题目
人凝血酶原复合物（PCC）Ⅲ期临床研究
试验专业题目
人凝血酶原复合物（PCC）治疗乙型血友病患者的安全性及疗效的多中心、开放性临床研究
试验方案编号
TG1306PCC
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
刘全
联系人座机
13983131192
联系人手机号
联系人Email
lq13808028935@163.com
联系人邮政地址
哈尔滨市利民开发区生物医药园区四平路77号（沈阳大街与四平路交叉口）
联系人邮编
150025
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
观察人凝血酶原复合物（PCC）治疗乙型血友病患者的安全性和疗效
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
6岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- (1) 签署知情同意书
- (2) 年龄≥6岁，且≤65岁
- (3) 临床确诊为乙型血友病的患者，伴有临床出血症状
- (4) 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施。
排除标准
- (1) 对人凝血酶原复合物制剂任何成分和其它蛋白类血液制品过敏者；
- (2) 体内已经出现或曾经出现IX因子抑制物（定义为大于实验室正常值上限）；
- (3) 肝功能（ALT、AST）超过正常值上限2.5倍以上或肾功能（BUN、Cr）超过正常值上限1.5倍以上者；
- (4) 各种原因导致需要输血者；
- (5) 严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级以上者；
- (6) 需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者；
- (7) 已明确有血栓形成风险者；
- (8) 酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
- (9) 其他严重的疾病，研究者认为受试者不能从中受益或不合适入组的患者；
- (10) 妊娠或其他任何研究者或申办方认定的可能影响受试者依从性和/或完成试验相关操作的情况，或者与试验相关的临床禁忌症。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血酶原复合物（PCC）
|
用法用量:注射剂，300IU/瓶，
用量：所需单位（IU）=体重（Kg）×期望的IX因子增加值（IX因子活性占正常值的百分比）；
用法：静脉滴注，用带有滤网装置的输血器进行静脉滴注，注意控制滴注速度与时间。
首次用药时滴注速度开始要缓慢，15分钟后稍加快滴注速度，一般每瓶300单位（IU FIX）在30-60分钟左右滴完。
试验期90天内按需用药。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 因子IX活性输注效率值。根据患者状况不同，受试者输注的因子量不尽相同，以输注后30分钟提升的因子IX活性值/预计提升的因子IX活性值×100%，得出输注效率值，以此得出药物的输注效果。 | 首次输注后30分钟 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 观察输注后24小时出血症状和体征改善评分。具体分级标准如下： ⑴“优良”：首次输注约24小时内疼痛迅速减轻和/或出血的体征明显改善。 ⑵“改善”：疼痛和出血体征改善，但是完全消失可能需要一次以上的输注。 ⑶“无效”：症状没有改善或加重。 ⑷“无法评估”：按照现有结果无法进行评估。 | 首次输注约24小时 | 有效性指标 |
| 生命体征、不良事件，过敏反应及输液反应，临床实验室数据，体格检查等 | 试验期90天内 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 吴德沛 | 主任 | 13951102021 | wudepei@medmail.com.cn | 江苏苏州十梓街188号 | 215006 | 苏州大学附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 苏州大学附属第一医院 | 吴德沛 | 中国 | 江苏 | 苏州 |
| 温州医学院附属第一医院 | 俞康 | 中国 | 浙江 | 温州 |
| 广西医科大学第一附属医院 | 赖永榕 | 中国 | 广西 | 南宁 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 杨凤娥 | 中国 | 福建 | 福州 |
| 济南市中心医院 | 郭农建 | 中国 | 山东 | 济南 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江 | 杭州 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 苏州大学附属第一医院 | 同意 | 2013-11-12 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 50 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2014-01-09；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
