登记号
CTR20253030
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
原发性免疫缺陷病（PID），如X连锁无丙种球蛋白血症，常见变异性免疫缺陷病，免疫球蛋白G亚类缺陷病等
试验通俗题目
评价皮下注射人免疫球蛋白治疗原发性免疫缺陷病（PID）的有效性、安全性及药代动力学的临床研究
试验专业题目
评价皮下注射人免疫球蛋白在原发性免疫缺陷病（PID）患者中的有效性、安全性及药
代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验
试验方案编号
HRBY-SCIG-III01
方案最近版本号
1.1
版本日期
2025-07-01
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张猛
联系人座机
0794-8730206
联系人手机号
18296491708
联系人Email
zhangmeng431@china-boya.com
联系人邮政地址
江西省-抚州市-抚州高新技术产业开发区惠泉路 333 号
联系人邮编
344000
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
III期
试验目的
药代动力学研究：主要目的：通过建立 IVIG 和 SCIG 的群体药代动力学（popPK）模型，获得药物代谢动力学特征及剂量调整因子（Dose adjustment factor，DAF）。次要目的：分析试验期间 IVIG 和 SCIG 治疗期间的总 IgG 谷浓度水平。
临床疗效研究：主要目的：评价皮下注射人免疫球蛋白治疗原发性免疫缺陷病（PID）的有效性。次要目的：1) 采用临床次要疗效指标，进一步观察和评价 SCIG 治疗期间的临床疗效。2) 观察和评价 SCIG 治疗期间的安全性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
2岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时，年龄≥2 周岁，性别不限；
- 依据《国际免疫学会联盟专家委员会 2019 年最新分类》，临床诊断为抗体免疫缺陷型的 PID 患者，包括但不限于经基因检测证实 BTK 基因突变的 XLA（X连锁无丙种球蛋白血症），或临床确诊的 CVID（常见变异性免疫缺陷病）等，可提供相应的诊疗记录，且经研究者评估需接受人免疫球蛋白进行长期替代治疗者；
- 试验期间，要求育龄期女性受试者没有妊娠计划（或男性受试者的配偶无怀孕计划），且受试者同意在试验期间和末次给药结束后 90 天内采取有效的避孕措施；
- 受试者或法定监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测；
- 能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人或监护人签署知情同意书（＜8 岁的儿童应由其一位监护人进行知情同意并签署知情同意书；≥8 岁且＜18 岁的青少年及儿童由本人及其一位监护人共同进行知情同意并签署知情同意书）。
排除标准
- 体重＜10kg 或 BMI 指数≥30kg/m2；
- 已知对人类免疫球蛋白或其他血浆蛋白和/或血液制品过敏，特别是有抗 IgA抗体的选择性 IgA 缺乏者，包括对本试验药物的辅料成份过敏、有激素过敏史者；
- 反复发作的严重慢性支气管扩张或慢性阻塞性肺病；签署知情同意书前 3 个月内或在筛选期出现活动性严重细菌感染（定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/化脓性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿）的证据；
- 合 并 药 物 控 制 不 佳 的 癫 痫 、 偏 头 痛 或 高 血 压 （SBP≥160mmHg 和/或DBP≥100mmHg）；
- 实验室检验结果符合以下任意一项者： 血红蛋白＜80g/L； 血小板计数＜75×109/L； 中性粒细胞计数＜1.0×109/L； ALT 或 AST＞正常值上限的 3 倍； 总胆红素＞正常值上限的 1.5 倍； 血肌酐＞正常值上限的 2 倍，或肌酐清除率＜30mL/min，且合并有肾功能损害的相关疾病者；
- HbsAg、HCV 抗体、HIV 抗体或梅毒螺旋体抗体检测结果阳性者；
- 经研究者评估合并出血高风险的血液系统疾病，例如溶血性贫血、DIC 或自身免疫性血小板减少症等；
- 经研究者评估合并严重威胁生命的其它系统疾病，如恶性肿瘤、心力衰竭等；
- 经研究者评估合并导致蛋白质丢失的疾病，如低白蛋白血症，或患有肥厚性胃炎、局限性肠炎以及小肠原发性或继发性淋巴管扩展等；
- 合并糖尿病或高脂血症且经研究者评估有相关严重并发症者；
- 既往有血栓栓塞或深静脉血栓形成的病史或体征；
- 皮肤存在广泛湿疹，或经研究者评估存在影响给药和安全性的局部皮肤异常或皮肤病；
- 筛选前 1 个月内接受过抗凝药物治疗，或合并基础疾病需接受长期抗凝药物治疗且试验期间不能停药者；抗凝药物治疗包括但不限于维生素K拮抗剂、非维生素 K 拮抗剂口服抗凝剂（例如，靶向 IIa 因子的达比加群酯、利伐沙班、艾多沙班和靶向 Xa 因子的阿哌沙班）、肠胃外抗凝剂（如磺达肝等）；
- 合并基础疾病需接受长期免疫调节剂治疗者；免疫调节剂包括免疫抑制剂、免疫增强剂、免疫调节剂等全身性糖皮质激素药物等（入组前持续应用≥4 周小剂量糖皮质激素者除外，如醋酸泼尼松片≤10mg/天，体重低于 30kg 的未成年人醋酸泼尼松片≤0.3mg/kg/天；其他糖皮质激素药物可进行等量换算；局部给药者剂量不受限）；
- 试验期间计划进行大手术（定义为危及生命、需要全麻、导致严重出血的手术，包括肘、肩、臀、膝、脚踝、脊椎部位的骨关节手术），或手术期间需要使用免疫球蛋白或血液制品者；
- 有吸毒史、药物滥用史、或酗酒史者；
- 签署知情同意书前不满 3 个月的流产或妊娠终止；孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满 1 年）；
- 患有精神疾病、有明显的精神障碍；其它疾病原因导致的无行为能力或无认知能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或不大可能完成预期的疗程和随访者；
- 签署知情同意书之前 1 个月内接受过其它临床试验药物或医疗器械治疗。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:皮下注射人免疫球蛋白
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:静注人免疫球蛋白
|
剂型:注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| SCIG 治疗期间严重细菌感染事件（Serious bacterial infection，SBI）的年化发生率 | 皮下给药治疗期间 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 总 IgG 平均谷浓度 | 静脉注射和皮下给药治疗期间 | 有效性指标 |
| SCIG 治疗期间，感染事件的年化发生率； | 皮下给药治疗期间 | 有效性指标 |
| SCIG 治疗期间，每年每例受试者因感染和治疗而缺勤（包括缺课/误工/日常活动）的天数； | 皮下给药治疗期间 | 有效性指标 |
| SCIG 治疗期间，每年每例受试者因感染事件使用抗生素治疗的天数； | 皮下给药治疗期间 | 有效性指标 |
| SCIG 治疗期间，每年每例受试者因感染事件住院治疗的天数； | 皮下给药治疗期间 | 有效性指标 |
| SCIG 治疗期间，每年每例受试者因感染事件看病就诊的次数； | 皮下给药治疗期间 | 有效性指标 |
| SCIG 治疗期间，稳态总 IgG 谷浓度≥5g/L 的受试者比例 | 皮下给药治疗期间 | 有效性指标 |
| 不良事件的类型、严重程度、发生率、持续时间及与试验药物的相关性；受试者试验期间明确诊断的疾病、症状、体征，以及生命体征；直接抗人球蛋白检查（Coombs 试验）、实验室检查指标及其他检查指标等。 | 首次接受试验用药品后开始收集，直至受试者完成试验出组访视或提前退出试验。 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张志勇 | 医学博士 | 主任医师 | 13098782027 | zzy510214@126.com | 重庆市-重庆市-重庆市渝中区中山二路136号 | 400014 | 重庆医科大学附属儿童医院 |
| 何菁 | 医学博士 | 主任医师 | 18611707347 | hejing1105@126.com | 北京市-北京市-北京市西城区西直门南大街11号，西城区阜内大街133号 | 100032 | 北京大学人民医院 |
| 唐琳 | 医学博士 | 主任医师 | 13896018063 | hopetang@163.com | 重庆市-重庆市-重庆市渝中区临江路76号 | 400014 | 重庆医科大学附属第二医院 |
| 文锐 | 医学博士 | 主任医师 | 13212639288 | wenruirui2002@163.com | 湖南省-长沙市-湖南省长沙市韶山南路161号 | 410000 | 长沙市中心医院 |
| 吴晓莉、郭惠芳 | 医学博士 | 主任医师 | 15803210965 | guohfch@126.com | 河北省-石家庄市-河北省石家庄市和平西路215号 | 050000 | 河北医科大学第二医院 |
| 黄佼、蒋春明 | 医学博士 | 主任医师 | 13606610578 | cun.jiang@126.com | 浙江省-杭州市-浙江省杭州市上城区浣纱路261号 | 310000 | 杭州市第一人民医院 |
| 王迎雪、郭庆辉 | 医学博士 | 主任医师 | 13573153555 | wyxmd@163.com | 山东省-济南市-山东省济南市北园大街247号 | 250000 | 山东大学齐鲁第二医院 |
| 毛华伟 | 医学博士 | 主任医师 | 13928459556 | maohwei@qq.com | 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号 | 100032 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
| 叶霜、扶琼 | 医学博士 | 主任医师 | 15801706421 | Yeshuang@renji.com | 上海市-上海市-上海市东方路1630号 | 200120 | 上海交通大学医学院附属仁济医院 |
| 陈运转、刘平 | 本科 | 主任医师 | 13733866026 | 382746090@qq.com | 河南省-郑州市-河南省郑州市黄河路33号 | 450000 | 郑州人民医院 |
| 俞海国 | 医学博士 | 主任医师 | 13770757631 | yuhaiguo73@126.com | 江苏省-南京市-江苏省南京市广州路72号 | 210000 | 南京儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 张志勇 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 北京大学人民医院 | 何菁 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 重庆医科大学附属第二医院 | 唐琳 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 长沙市中心医院 | 文锐 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 河北医科大学第二医院 | 吴晓莉、郭惠芳 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 杭州市第一人民医院 | 黄佼、蒋春明 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 山东大学齐鲁第二医院 | 王迎雪、郭庆辉 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 毛华伟 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 叶霜、扶琼 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 郑州人民医院 | 陈运转、刘平 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 南京儿童医院 | 俞海国 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会 | 同意 | 2025-07-15 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 48 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-08-27；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
