登记号
CTR20252461
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
杜氏肌营养不良
试验通俗题目
评价BBM-D101注射液治疗杜氏肌营养不良的安全性、耐受性和有效性的临床研究
试验专业题目
一项I/II期、开放性、评估BBM-D101注射液治疗杜氏肌营养不良的安全性、耐受性和有效性的临床研究
试验方案编号
BBM041-CLN1001
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2025-04-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
胡晗阳
联系人座机
021-33588288
联系人手机号
联系人Email
huhanyang@beliefbiomed.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-闵行区景联路389号4号楼5楼
联系人邮编
201100
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
主研究期的主要研究目的：评价受试者单次静脉输注BBM-D101注射液的安全性和耐受性，并确认后续关键研究的推荐剂量。
长期随访期的主要研究目的：评价受试者单次静脉输注BBM-D101注射液的长期安全性（从输注后第52周至第5年）。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
4岁(最小年龄)至
9岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 受试者和/或其法定监护人应充分了解研究目的、性质、方法以及可能的风险，并签署书面知情同意书
- 4岁及以上、9岁以下（4岁≤年龄＜9岁）的可行走男性受试者
- 通过基因检测证实的DMD基因发生的任何突变
- 筛选期血清肌酸激酶（CK）符合研究要求
- 筛选前接受稳定、标准剂量的糖皮质激素
- 受试者的AAV衣壳抗体符合临床试验要求
- 能够按照研究要求配合进行运动功能评估、MRI和肌肉活检
- 筛选期和基线，实验室检查结果符合标准
- 受试者和/或其法定监护人必须充分了解研究流程，愿意积极配合，承诺高度依从方案，且能够保证受试者参加所有计划访视
排除标准
- 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性、乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）≥1000 U/mL、丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）阳性、人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性
- 目前正在接受针对乙型肝炎、丙型肝炎、HIV等的抗病毒治疗
- 研究者认为受试者存在可能妨碍其参加本研究的严重行为或认知障碍
- 哮喘控制不佳，或DMD导致肺功能明显下降，或存在研究者认为可能影响呼吸功能的复发性感染性肺炎
- 左心室射血分数（LVEF）＜50%或美国纽约心脏病学会（NYHA）心功能分级≥III级
- 重度或持续性心律失常（如房颤、频发性室早、室早二联律、室早三联律、重度束支阻滞等）以及先天性心脏病经研究者评估不适合参加本研究者
- 研究治疗药物输注前1个月内预防/心肌病治疗的任何变化（治疗开始、药物变化、给药方案变化、治疗中断、终止或重新开始）
- 有门静脉高压症、脾肿大、肝性脑病、肝纤维化≥3期等肝病史，或筛选期超声发现肝结节/囊肿，或甲胎蛋白升高，且研究者认为有临床意义
- 治疗访视前4周内有重度感染（如肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎）（可推迟入组）
- 有基因治疗、细胞治疗（如干细胞移植）史
- 有自身免疫性疾病、重度肾脏、胃肠道、神经或凝血障碍、恶性肿瘤或其他疾病史或目前患有前述疾病
- 研究者认为不适合参加本研究的其他疾病
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:BBM-D101注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| DLT发生率 | DLT观察期 | 安全性指标 |
| AE和SAE发生率 | DLT观察期 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 肌肉组织目的蛋白表达水平较基线的变化 | 52周内 | 有效性指标 |
| 血清肌酸激酶（CK）较基线的变化 | 52周内 | 有效性指标 |
| 无帮助下从地上站起（TTR ）时间较基线的变化 | 52周内 | 有效性指标 |
| 无帮助下10米步行/跑步测试（10MWR）较基线的变化 | 52周内 | 有效性指标 |
| 无帮助下上四级阶梯（4-SC）时间较基线的变化 | 52周内 | 有效性指标 |
| 北极星移动评价量表（NSAA）评分较基线的变化 | 52周内 | 有效性指标 |
| 无帮助下的TTR、无帮助下的10MWR、无帮助下的4-SC，以及NSAA较基线的变化 | 52周-5年 | 有效性指标 |
| AE和SAE发生率 | 5年内 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 戴毅 | 医学博士 | 主任医师 | 13811177531 | pumchdy@sina.com | 北京市-北京市-东城区帅府园1号 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 戴毅 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-05-29 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 9 ；
已入组例数
国内: 1 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-07-31；
第一例受试者入组日期
国内：2025-07-31；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
