登记号
CTR20220763
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
血友病B
试验通俗题目
一项研究nonacog beta pegol（N9-GP）在中国血友病B患者中治疗和预防出血事件的试验（paradigm9）
试验专业题目
一项在血友病B中国患者中评估nonacog beta pegol治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放标签试验
试验方案编号
NN7999-4670
方案最近版本号
2.0
版本日期
2021-09-22
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
临床试验发布组
联系人座机
010-59615202
联系人手机号
联系人Email
NNChinaDisclosure@novonordisk.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层
联系人邮编
100102
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
本研究旨在评估nonacog beta pegol（N9-GP）在中国血友病B患者中所起的作用。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
12岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 在开展任何试验相关活动之前获得知情同意书。试验相关活动是指作为试验的一部分而进行的任何程序，包括确定是否适合参加本试验的活动。
- 根据病历，FIX 活性≤2%的中间型至重型先天性血友病 B 的男性中国患者。
- 签署知情同意时年龄为 12-70 岁（含两端值）。
- 既往使用含 FIX 的产品至少有 100 ED。
- 目前正在接受预防治疗或目前接受按需治疗且在过去 12 个月内至少发生 6 起出血事件或在过去 6 个月内至少发生 3 起出血事件的患者。
- 患者、法定授权代表（LAR）和/或看护者能够评估出血事件、记录日记，能对出血进行家庭治疗并且在其他方面也能够遵守试验程序的要求。
排除标准
- 已知或疑似对试验药物或相关产品过敏。
- 既往参加过本试验。参加是指签署了知情同意书。
- 在筛选前试验药物的5个半衰期或30天内（以较长者为准），参加过任何已批准或未批准试验药物的临床试验。
- 基于现有病历、实验室报告回顾以及患者和LAR面谈获知的FIX抑制物史。
- 当前FIX抑制物≥0.6 BU。
- 根据病历，在筛选前6个月内CD4+淋巴细胞计数≤200/μL，且病毒载量>200粒/μL或>400000拷贝/mL的HIV阳性患者。如果筛选前6个月内的病历无法获得这些数据，则必须在筛选访视时进行检查。
- 有血友病B以外的先天性或获得性凝血障碍。
- 既往动脉血栓形成事件（如心肌梗死和颅内血栓形成）或既往深静脉血栓形成或肺栓塞（根据现有病历定义）。
- 肝功能不全，定义为筛选时天冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3倍正常值上限合并总胆红素>1.5正常值上限。
- 肾功能损害，定义为筛选时测量的血清肌酐肾小球滤过率估算值（eGFR）≤30 mL/min/1.73 m^2。
- 研究者认为可能会危及患者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病B相关疾病除外）。
- 筛选时血小板计数<50×10^9/L。
- 免疫调节剂或化疗药。
- 心智不全、不愿配合或存在语言障碍而影响充分理解或合作。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NA
|
剂型:注射用粉针剂
|
|
中文通用名:组氨酸溶液（溶剂）
|
剂型:注射用溶剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Nonacog beta pegol在按需治疗和PPX治疗期间治疗出血事件的止血疗效 | 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周） | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PPX治疗期间经治疗的出血事件数（仅B组） | 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周） | 有效性指标 |
| Nonacog beta pegol治疗出血事件的用量 | 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周） | 有效性指标 |
| PPX治疗期间的nonacog beta pegol用量（仅B组） | 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周） | 有效性指标 |
| PPX治疗期间的FIX谷值（仅B组） | 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周） | 有效性指标 |
| 具有FIX抑制性抗体（定义为滴度≥0.6 Bethesda单位（BU））的患者数量 | 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周） | 安全性指标 |
| 不良事件（AE）数量 | 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周） | 安全性指标 |
| 严重不良事件（SAE）数量 | 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周） | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 杨仁池 | 医学博士 | 教授 | 13512078851 | rcyang65@163.com | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中南大学湘雅医院 | 彭捷 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 杨凤娥 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 胡群 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 苏州大学附属第一医院 | 余自强 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 贵州医科大学附属医院 | 曾小菁 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 青岛大学附属医院 | 孙立荣 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 青岛大学附属医院 | 崔中光 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 北京协和医院 | 王书杰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-05-10 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2021-08-02 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2021-10-22 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-09-29 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-11-14 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 30 ；
已入组例数
国内: 7 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-05-18；
第一例受试者入组日期
国内：2022-05-18；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
