CTR20230237|VGR-R01 - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20230237

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

李敏

联系人座机

021-60630501

联系人手机号

18822167237

联系人Email

m.li@vitalgen.com

联系人邮政地址

上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区伽利略路11号2幢

联系人邮编

201210

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

I期

试验目的

主要目的：评估 VGR-R01治疗结晶样视网膜变性（BCD）的安全性和耐受性。次要目的： 1) 探索 VGR-R01治疗BCD的有效性； 2) 评估 VGR-R01的免疫原性； 3) 评估 VGR-R01的载体脱落情况。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

18岁(最小年龄)至 69岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书；
≥18岁，＜70岁，性别不限；
临床确诊为BCD疾病，且分子诊断证实CYP4V2突变；
目标眼的最佳矫正视力≤logMAR 0.5；
-8.00D <屈光度<+8.00D，21mm<眼轴≤28mm；

排除标准

不愿意考虑或可能无法参加后续长期随访研究（持续到给药后5年）；
经过综合分析影像学与视觉电生理结果后，判断患眼存活的视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞不足，提示严重不可逆的视力下降；
现患眼部或眼周感染，或活动性眼内炎；
无法完成视野检查；
患有除BCD之外的其他眼科疾病；
目标眼除白内障手术外的其他内眼手术史；
筛选前曾使用过可能影响试验观察的药物；
正在使用或试验期间需要使用可能导致眼损伤的系统性治疗；
入组前6周内发生新型冠状病毒（COVID-19）感染；
合并严重的全身性疾病；
合并无法使用免疫抑制剂的疾病；
肝功能或肾功能异常；
凝血功能异常；
既往5年内有恶性肿瘤病史者；
任何免疫缺陷；
在筛选前4周内或预计研究期间，需要使用活疫苗或减毒活疫苗；
最近3个月使用过全身性糖皮质激素或其他免疫抑制药物；
既往参加过基因治疗的临床试验或入组前3个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验；
已知对临床试验药物及伴随用药（麻醉剂、荧光造影剂、免疫抑制剂等）的任何成分过敏或有过敏史（有两种或两种以上药物或食品过敏史）；
孕期或哺乳期女性，或在用药后至少1年不同意采取有效的避孕措施；
有酗酒或违禁药物成瘾史；
经研究者评估，受试者可能依从性差，难以完成研究，或可能存在增加受试者危险性或干扰临床试验的任何情况。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:VGR-R01	剂型:注射剂

对照药

名称	用法

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性事件（DLE）。	签署知情同意书-52周	安全性指标
异常有临床意义的生命体征、实验室检查结果和眼科检查结果（视力检查、裂隙灯检查、眼压测定、眼底检查等）等。	签署知情同意书-52周	安全性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

有

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
魏文斌	医学博士	主任医师	13701255115	tr_weiwenbin@163.com	北京市-北京市-东城区东交民巷1号	100730	首都医科大学附属北京同仁医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
首都医科大学附属北京同仁医院	魏文斌	中国	北京市	北京市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会	同意	2023-01-06

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 12 ；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2023-03-07；

第一例受试者入组日期

国内：登记人暂未填写该信息；

试验终止日期