登记号
CTR20252959
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
早发型帕金森病
试验通俗题目
XS411细胞注射液治疗早发型帕金森病安全性、耐受性和有效性的I/II期临床研究
试验专业题目
评价人异体诱导性多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411细胞注射液）治疗早发型帕金森病安全性、耐受性和有效性的I/II期临床研究
试验方案编号
XS411-Allo-EOPD-CN1/2-P01
方案最近版本号
V3.0
版本日期
2025-06-25
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
胡斌
联系人座机
021-64027719
联系人手机号
18217048235
联系人Email
hubin@xellsmart.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-闵行区碧溪路55号9号楼
联系人邮编
201111
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：评价XS411细胞注射液治疗EOPD的安全性和耐受性
次要目的：评价XS411细胞注射液治疗EOPD的初步有效性；评价XS411细胞注射液治疗EOPD后黑质纹状体多巴胺递质系统的改善
探索性目标：探索XS411细胞注射液给药后临床自杀风险的变化；探索XS411细胞注射液给药后免疫学相关指标的变化；探索分析EOPD的致病相关基因型及其与预后的可能关系
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 18周岁≤发病年龄≤50周岁，诊断为EOPD（符合MDS 2015帕金森病临床诊断标准）
- 18周岁≤入组年龄≤70周岁，男性/女性
- 病程≥5年
- 筛选时关期改良Hoehn-Yahr分级为3-4，开期改良Hoehn-Yahr分级≤3
- 关期MDS-UPDRS-III评分>30
- L-dopa负荷试验阳性
- 使用《中国帕金森病治疗指南（第四版）》推荐药物稳定剂量下治疗仍不能充分控制运动波动
- 给药前接受稳定剂量的抗PD药物至少4周，且每日L-dopa用药量≥300mg
- 能接受手术麻醉，适合麻醉状态下行神经外科手术，能够进行脑部计算机断层扫描（CT）／MRI检查
- 参与者同意推迟任何其它可择期的神经外科手术
- 参与者同意在给药后不参与任何其他临床研究
- 参与者或法定代理人理解并遵守研究流程，自愿参加并签署ICF
排除标准
- 非原发性PD
- 患者处于PD晚期
- 既往接受过脑部手术；以及接受过经研究者判定会影响参与本研究的其他外科手术者；或有手术禁忌症者或其他神经外科手术禁忌症者
- 正在接受L-dopa肠灌注、阿扑吗啡注射或抗PD药物连续每日输注治疗的患者
- 给药前使用过肉毒杆菌毒素、苯酚、蛛网膜下腔注射巴氯芬或采用了治疗肌张力障碍或痉挛状态的介入治疗者
- 筛选访视前长期、大量使用过糖皮质激素或免疫抑制药物者
- 既往接受过细胞治疗者
- 给药前接受了电休克治疗者
- 筛选前接种过或计划在试验期间接种疫苗者
- 有精神疾病史者，且经研究者判断不适合参与研究；或当前或筛选前一年内有严重的自杀意念，或有任何自杀尝试史
- 患有活动性癫痫或正在使用抗癫痫药物者
- 有痴呆或重度认知功能障碍病史
- 筛选时有严重抑郁者，有严重焦虑者
- 既往头部CT/MRI检查显示有脑损伤，或脑影像异常的患者
- 存在自身免疫性疾病且病情未控制者
- 既往患有严重心脑血管疾病史者或其他严重的全身性疾病者
- 筛选期存在严重的关节炎、跛行、卒中导致的严重后遗症、严重骨质疏松症、严重外伤史等经研究者评估影响研究评价者
- 患有恶性肿瘤或既往有恶性肿瘤疾病史者
- 签署ICF前有活动性弥漫性血管内凝血和明显出血倾向者，或术前不能暂停使用抗血小板药物或其他抗凝药物者
- 既往有凝血功能异常史，经研究者判断影响细胞植入操作
- 筛选时有免疫学检查异常、血压控制不理想、血糖控制不佳的患者、实验室检查结果不符合研究要求
- 研究者认为的可能影响参与者参加研究或影响研究结局的活动性感染
- 对研究过程中用到的药物或其任意组分有药物禁忌或过敏史者，或对同类药物或其他大环内酯类药物过敏者，或有过敏体质
- 处于妊娠期或哺乳期，或计划在研究期间怀孕
- 有生育能力的女性给药前妊娠试验结果为阳性；有生育能力的女性、未绝育且伴侣具有生育能力的男性参与者，从签署ICF开始至给药后至少24个月不能采取有效的避孕措施；女性参与者不同意从签署ICF开始至给药后至少24个月不捐赠卵子，男性参与者不同意从签署ICF开始至给药后至少24个月不捐赠精子
- 正在参加其它临床试验者，或在给药前参加过其它临床研究且接受过干预治疗的参与者
- 研究者认为依从性差者
- 研究者认为任何危及参与者安全或影响研究评估的其他情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:XS411细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| AE/SAE的发生率和严重程度 | 给药后28天 | 安全性指标 |
| DLT的发生率 | 给药后28天 | 安全性指标 |
| 生命体征、体格检查、12导联ECG、临床实验室检查、头部MRI检查 | 给药后28天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| MDS-UPDRS第I、II、III、IV部分评分相对于基线的变化 | 给药后第28天、3、6、9、12个月 | 有效性指标 |
| 帕金森病Hoehn-Yahr（改良）分级量表评分相对于基线的变化 | 给药后第28天、3、6、9、12个月 | 有效性指标 |
| 口服药物LED相对于基线的变化 | 给药后第28天、3、6、9、12个月 | 有效性指标 |
| 基于帕金森病日记记录的 “开”“关”期时间较基线的变化 | 给药后第28天、3、6、9、12个月 | 有效性指标 |
| CGI-C、CGI-S、MoCA、HAMA、HAMD-17、PDSS-2、PDQ-39评分相对于基线的变化 | 给药后第28天、3、6、9、12个月 | 有效性指标 |
| 脑PET显示的纹状体18F-DOPA摄取量较基线的变化 | 给药后第6、12个月 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王坚 | 医学博士 | 教授 | 021-52889999 | wangiian336@hotmail.com | 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
| 陈亮 | 医学博士 | 教授 | 021-52889999 | chenlianghs@126.com | 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
| 张菁 | 医学博士 | 主任医师 | 021-52887926 | Zhangj_fudan@163.com | 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院 | 王坚 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 陈亮 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 张菁 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2025-07-22 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 6 ；
已入组例数
国内: 1 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-09-03；
第一例受试者入组日期
国内：2025-10-22；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
