登记号
CTR20212025
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
胆管闭锁
试验通俗题目
评价Odevixibat 在Kasai 肝门肠吻合术后胆管闭锁儿童中的疗效。
试验专业题目
一项在接受Kasai 肝门肠吻合术的胆管闭锁儿童中评价Odevixibat（A4250）的疗效和安全性的双盲、随机、安慰剂对照研究（BOLD）
试验方案编号
A4250-011
方案最近版本号
修订案02
版本日期
2020-11-09
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
季惠锋
联系人座机
010-85646468
联系人手机号
18502180916
联系人Email
season.ji@syneoshealth.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国门外大街2号院3号楼5层
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的是根据104 周研究治疗后的自体肝存活率，评价与安慰剂相比odevixibat 每日一次重复给药在Kasai 肝门肠吻合术（HPE）后胆管闭锁（BA）儿童中的疗效。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
0天(最小年龄)至
90天(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 临床诊断为BA 的男性或女性患者
- Kasai HPE 时年龄≤90 日龄
- Kasai HPE 后3 周内有资格开始研究治疗
排除标准
- 难治性腹水患者
- 回肠切除手术
- 筛选时ALT≥10×正常值上限（ULN）（可重新采样，如果重新采样时ALT＜10×ULN，患者可接受随机化）
- 随机化时，患者仅依赖全胃肠外营养，或无法口服研究药物
- 急性上行性胆管炎（急性上行性胆管炎消退后患者可接受随机分配）
- 胆总管囊性疾病
- 有已知可干扰胆汁酸吸收、分布、代谢或肠道药物排泄的任何其他疾病（包括但不限于炎症性肠病）病史
- 患者有需要静脉输液或营养干预治疗腹泻和/或其后遗症的慢性腹泻（即＞1 个月）病史
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史
- INR＞1.6（患者可接受维生素K 静脉给药治疗；可以重新采集样本，并且如果重新采样时INR≤1.6，患者可接受随机化）
- 患者在随机化前30 天内或研究药物的10 个半衰期内（以较长者为准）暴露于试验用药物或生物制剂
- 研究者或医学监查员认为可能损害患者安全、研究结果完整性或患者对研究要求依从性的任何其他疾病或异常，包括先天性异常、心脏大手术、肝胆或GI 疾病
- 随机化时体重＜3.5 kg
- 已知对odevixibat 或药物制剂的任何组分过敏
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Odevixibat 胶囊
|
剂型:胶囊
|
|
中文通用名:Odevixibat 胶囊
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Odevixibat 胶囊
|
剂型:胶囊
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 主要疗效终点是104 周研究治疗后存活且未接受肝脏移植的患者比例。 | 持续104周。 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 至任何前哨事件发生的时间。 | 持续104周。 | 安全性指标 |
| 至儿科终末期肝病（PELD）评分≥15 的时间 | 持续104周。 | 安全性指标 |
| 13、26、52 和104 周研究治疗后的总胆红素水平 | 持续104周。 | 安全性指标 |
| 13、26、52 和104 周研究治疗后的血清胆汁酸水平 | 持续104周。 | 安全性指标 |
| 安全性参数，包括AE、严重不良事件（SAE）、体格检查结果、实验室评估和腹部超声 | 持续104周。 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 黄瑛 | 博士 | 主任医师 | 18017591159 | yhuang815@163.com | 上海市-上海市-闵行区 万源路399号 | 201102 | 复旦大学附属儿科医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院 | 黄瑛 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| Childrens Mercy Hospitals and Clinics University of Missouri | Fischer, Ryan | 美国 | Missouri/MO | Kansas City |
| Boston Children's Hospital | Wehrman, Andrew | 美国 | MA | Boston |
| Montefiore Medical Center | Ovchinsky, Nadia | 美国 | NY | Bronx |
| Icahn School of Medicine at Mount Sinai | Chu, Jaime | 美国 | NY | New York |
| New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Children's Hospital | Vitorio, Jennifer | 美国 | NY | New York |
| Miami Transplant Institute | Miloh, Tamir | 美国 | Florida | Miami |
| UPMC Children's Hospital of Pittsburgh | McKiernan, Patrick | 美国 | PA | Pittsburgh |
| University of California - San Francisco | Rosenthal, Phil | 美国 | CA | San Francisco |
| UT Southwestern Medical Center | Aqul, Amal | 美国 | TX | Dallas |
| Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine | Karpen, Saul | 美国 | GA | Atlanta |
| Riley Hospital for Children at IU Health | Molleston, Jean | 美国 | IN | Indianapolis |
| Johns Hopkins IDS | Karnsakul, Wikrom | 美国 | MD | Baltimore |
| Oregon Health Science University School of Medicine | Lin, Henry | 美国 | Oregon | Portland |
| Seattle Children's | Horslen, Simon | 美国 | WA | Seattle |
| Rady Children's Hospital | Schwarz, Kathleen | 美国 | CA | San Diego |
| Stanford Children’s Health | Narang, Amrita | 美国 | CA | Palo Alto |
| Children's Hospital of Philadelphia | Loomes, Kathleen | 美国 | PA | Philadelphia |
| University of Utah | Jensen, Kyle | 美国 | UT | Salt Lake City |
| Medical College of Wisconsin | Vitola, Bernadette | 美国 | WI | Milwaukee |
| Children's Hospital of Colorado | Mack, Cara | 美国 | CO | Aurora |
| Nemours Alfred duPont Hospital for Children, Thomas Jefferson University | Adeyemi, Adebowale | 美国 | DE | Wilmington |
| Cleveland Clinic | Hupertz, Vera | 美国 | OH | Cleveland |
| University of Michigan Childrens Hospital | Lopez, Maclovio | 美国 | MI | Ann Arbor |
| Children's National Medical Center / George Washington University | Khan, Muhammad | 美国 | DC | Washington |
| Ann Robert H Lurie children’s Hospital of Chicago | Mohammad, Saeed | 美国 | IL | Chicago |
| Childrens Hospital Los Angeles | Chuan-Hao, Lin | 美国 | CA | Los Angeles |
| Cincinnati Children's Hospital Medical Center | Bezerra, Jorge | 美国 | OH | Cincinatti |
| Washington University School of Medicine | Stoll, Janis | 美国 | MO | St. Louis |
| Duke Children’s | Mavis, Alisha | 美国 | NC | Durham |
| Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka | Czubkowski, Piotr | 波兰 | Warsaw | Warsaw |
| Medizinische Hochschule Hannover | Baumann, Ulrich | 德国 | Lower Saxony | Hannover |
| Universitatsklinik fur Kinder- und Jugendmedizin Tuebingen | Sturm, Ekkehard | 德国 | Baden-Württemberg | Tuebingen |
| Charité - University Medicine Berlin | Bufler, Philip | 德国 | Berlin | Berlin |
| Dr. V. Haunersche Children's Clinic LMU Muenchen | Lurz, Eberhard | 德国 | Bavaria | Munich |
| Universit atsklinikum Hamburg-Eppendorf | Reinshagen, Konrad | 德国 | Hamburg | Hamburg |
| ASST Papa Giovanni XXIII | D’Antiga, Lorenzo | 意大利 | Bergamo | Bergamo |
| Azienda Ospedale Università Padova | Cananzi, Mara | 意大利 | Padova | Padova |
| Ospedale Infantile Regina Margherita | Calvo, Pier Luigi | 意大利 | Torino | Torino |
| Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer | Indolfi, Giuseppe | 意大利 | Florence | Florence |
| Ospedale Pediatrico Bambino Gesù | Maggiore, Giuseppe | 意大利 | Roma | Roma |
| Istituto Mediterraneo peri Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione | Riva, Silvia | 意大利 | Palermo | Palermo |
| Kings College Hospital | Thompson, Richard | 英国 | London | London |
| Birmingham Children’s Hospital | Kelgeri, Chayarani | 英国 | West Midlands | Birmingham |
| Leeds General Infirmary | Alizai, Naved | 英国 | West Yorkshire | Leeds |
| Hopital Necker-Enfants Malades | Lacaille, Florence | 法国 | ile-de-France | Paris |
| Hospice Civils de Lyon | Ruiz, Mathias | 法国 | Lyonnais | Lyon |
| Hopital Jeanne de Flandre | Aumar, Madeleine | 法国 | Flanders and Hainaut | Lillei |
| Hopital Bicetre | Gonzales, Emmanuel | 法国 | ile-de-France | Parisi |
| Hacettepe Universitesi - Ihsan Dogramaci Cocuk Hastanesi Ihsan | Ozen, Hasan | 土耳其 | Ankara | Ankara |
| Istanbul University Medical Faculty Hospital | Durmaz, Ozlem | 土耳其 | Istambul | Istambul |
| Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi | Artan, Reha | 土耳其 | Antalya | Antalya |
| University Medical Centre Groningen | Verkade, Hendrik Jan | 荷兰 | Groningen | Groningen |
| Cliniques Universitaires Saint-Luc | Sokal, Etienne | 比利时 | Brussels | Brussels |
| UZ Gent | De Bruyne, Ruth | 比利时 | East Flanders | Gent |
| The Childrens Hospital at Westmead | Stormon, Michael | 澳大利亚 | NSW | Westmead |
| Women's and Children's Hospital | Couper, Richard | 澳大利亚 | SA | North Adelaide |
| Melbourne Children's Trial Centre Royal Childrens Hospital Melbourne | Hardikar, Winita | 澳大利亚 | Victoria | Parkville (Victoria) |
| Starship Child Health | Evans, Helen | 新西兰 | Auckland | Auckland |
| Sainte-Justine University Hospital Center Universite de Montreal | Alvarez, Fernando | 加拿大 | Quebec | Montreal |
| Hospital for Sick Children | Ng, Vicky Lee | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| BC Childrens Hospital | Schreiber, Richard | 加拿大 | British Columbia | Vancouver |
| Gasztroenterológiai és Hepatológiai Osztály | Dezsofi, Antal | 匈牙利 | Budapest | Budapest |
| University of Malaya Medical Centre | Lee, Way Seah | 马来西亚 | Kuala Lumpur | Kuala Lumpur |
| Hospital Raja Perempuan Zainab II | Wan Mohamad Noor, Wan Mohd Ruzaimie | 马来西亚 | Kelantan | Kota Bharu |
| Shaare Zedek Medical Center | Shteyer, Eyal | 以色列 | Jerusalem | Jerusalem |
| Schneider Children's Medical Center of Israel | Waisbourd-Zinman, Orith | 以色列 | Central | Petach Tikva |
| Seoul National University Childrens Hospital | Joong Kee Youn | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Samsung Medical Center | Choe, Yon Ho | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Hospital Universitario Vall d'Hebron | Quintero, Jesus | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Taipei Veterans General Hospital | Huang, Ching-Feng | 中国台湾 | Taipei | Taipei |
| National Taiwan University Hospital | Chen, Huey-Ling | 中国台湾 | Taipei | Taipei |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 余家康 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2021-06-23 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 同意 | 2021-09-30 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 20 ；
国际: 200 ；
已入组例数
国内: 1 ；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-02-15；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2022-02-21；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
