登记号
CTR20244864
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）
试验通俗题目
健康人单剂皮下注射BPR-30221616注射液后的安全性、耐受性的I期临床研究
试验专业题目
一项评估BPR-30221616注射液单剂皮下注射在健康人中的安全性、耐受性的单中心、双盲、安慰剂对照、剂量递增I期临床研究
试验方案编号
BPR-30221616-Ⅰ-001
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-09-26
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
姚科
联系人座机
028-85142721
联系人手机号
联系人Email
ke.yao@btyy.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-高新区和祥三街263号
联系人邮编
610200
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：
>评估BPR-30221616注射液在健康受试者中单次给药的安全性和耐受性。
次要目的：
>评估BPR-30221616注射液在健康受试者中单次给药的药代动力学（PK）特征。
>评估BPR-30221616注射液在健康受试者中单次给药的血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平。
>评估BPR-30221616注射液在健康受试者中单次给药的免疫原性。
探索性目的：
>评估BPR-30221616注射液在健康受试者中单次给药的血清维生素A和视黄醇结合蛋白水平。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
有
入选标准
- 男性和女性健康受试者；
- 年龄在18-65岁间（包含边界值）；
- 男性受试者不应低于50.0kg，女性受试者不应低于45.0kg，身体质量指数【BMI=体重（kg）/身高2（m2）】在18.0kg/m2~30.0kg/m2范围内（包括边界值）；
- 非妊娠期和哺乳期女性受试者；
- 受试者必须在试验前对本研究知情同意，并自愿签署书面的知情同意书；
- 受试者能够与研究者进行良好的沟通并能够依照研究规定完成研究。
排除标准
- 既往患有神经系统、呼吸系统、消化系统、心血管系统、血液系统、免疫系统、泌尿生殖系统、肝脏、肾脏、肌肉骨骼严重疾病或现患上述疾病，或给药前7天内新发疾病且经研究者评估不适宜参加本试验者；
- 有严重精神疾病史者；
- 筛选时体格检查、生命体征、心电图、临床实验室检查、胸部正位片、腹部超声经研究者判断异常且具有临床意义者；
- 筛选时丙氨酸氨基转移酶（ALT）>1.5×正常上限值（ULN），或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）>1.5×ULN，或总胆红素>1.5×ULN者；
- 筛选时肾小球滤过率（eGFR）<90mL/min/1.73m2者；
- 筛选时维生素A水平＜正常值下限（LLN）者；
- 对2种及以上药物或对N-乙酰化半乳糖胺（GalNAc）或寡核苷酸有过敏反应史者；
- 筛选前6个月内接受过重大外科手术者，或者计划在研究期间进行手术者，及既往接受过将影响药物吸收、分布、代谢、排泄手术（阑尾炎手术除外）的受试者；
- 酗酒者或随机前6个月内经常饮酒者或基线酒精呼气测试阳性者；
- 筛选前12个月内有药物滥用史或基线药物筛查结果阳性者；
- 每日吸烟多于5支者；
- 筛选时血清病毒学检测人类免疫缺陷病毒（HIV）、梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）、乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）任一阳性者；
- 筛选前3个月内献血或失血≥400mL，或计划在研究期间或研究结束后6个月内献血或血液成分者；
- 从签署知情同意书开始，在整个研究过程中直至给药后12个月，不愿意使用适当有效的避孕方法者；
- 筛选前3个月内参加过其他临床试验者；
- 随机前4周内使用过处方药的受试者；
- 随机前7天内使用过非处方药物（除非研究者认为无临床相关性）的受试者；
- 既往使用过任何小核酸药物[包括小干扰核糖核酸（siRNA）和反义寡核苷酸]者；
- 皮下注射不耐受者；
- 未控制的室性心律失常，或患有可能导致QT间期延长的合并疾病；
- 试验用药品给药前48小时内食用过特殊饮食[如葡萄柚及含葡萄柚成分的产品、巧克力、任何含咖啡因、或富含黄嘌呤食物（如动物肝脏）]或有剧烈运动，或其他影响药物吸收、分布、代谢、排泄因素者；
- 经研究医生判定，任何有可能加大试验风险、影响受试者对方案依从性或影响受试者完成试验的生理或者心理疾病或状况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:BPR-30221616注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:0.9%氯化钠注射液
|
剂型:注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 安全性及耐受性：不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、实验室检查、心电图（ECG）、体格检查、生命体征 | D360 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药代动力学评估 | 给药后48h | 有效性指标+安全性指标 |
| 药效学评估 | D540 | 有效性指标+安全性指标 |
| 免疫原性评估 | D120 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 韩晓红 | 医学博士 | 研究员 | 010-69154796 | hanxiaohong@pumch.cn | 北京市-北京市-东城区帅府园一号 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 韩晓红 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-10-31 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-11-13 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 48 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
