登记号
CTR20181474
相关登记号
CTR20131676,CTR20131658,CTR20150051,CTR20170798
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
儿童心力衰竭
试验通俗题目
LCZ696在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至 < 18岁儿童中进行的药代动力学（PK）、药效学（PD）、安全性和有效性研究
试验专业题目
在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至 < 18岁儿童患者中，评估LCZ696安全性、耐受性、药代动力学和药效学的多中心、开放标签研究，及后续一项评估LCZ696相比依那普利的有效性和安全性的为期52周的随机、双盲、平行组、活性对照研究
试验方案编号
LCZ696B2319；V04
方案最近版本号
V07
版本日期
2021-11-15
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
诺华医学热线（临床登记）
联系人座机
400-6213132
联系人手机号
联系人Email
clinicaltrial.cn@novartis.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区针织路23号楼5层
联系人邮编
100004
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
主要目的： 第1部分：确定LCZ696治疗儿童HF患者的药代动力学（PK）和药效学（PD）。第2部分：采用整体评级终点来确定LCZ696治疗儿童HF患者是否优于依那普利。次要目的：第1部分：评估LCZ696治疗儿童HF患者的安全性和耐受性。第2部分：确定LCZ696在延迟至类别1或类别2复合事件（例如，死亡、HF恶化）首次发生的时间方面是否优于依那普利。第2部分：确定LCZ696在改善NYHA（纽约心脏病协会）/Ross功能分级方面是否优于依那普利。第2部分：确定LCZ696在改善患者病情严重程度总体印象量表（PGIS）评分方面是否优于依那普利。第2部分：描述儿童HF患者中LCZ696暴露的群体PK特征，包括评估组2患者亚组中的稳态稀疏采样PK数据。第2部分：评估LCZ696相比依那普利治疗儿童HF患者的安全性和耐受性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
1月(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在开展任何研究规定的评估之前必须获得儿童患者的父母/法定监护人的书面知情同意。*根据患者年龄和地方法规要求，部分患者可能也需要提供知情同意或允许。
- 男性或女性患者，门诊或住院患者，1月龄（对于早产婴儿，则为 ≥ 44周胎龄）至 < 18岁的患者。
- 左心室收缩功能障碍导致的慢性心力衰竭，且正在接受慢性HF治疗（如果不是新诊HF）
- 筛选前任意时间NYHA分级II-IV级（大龄儿童：6至 < 18岁），或Ross HF分级II-IV级（幼龄儿童：< 6岁）。[注：年龄组1患者筛选时NYHA可为I级，如果有NYHA II-IV级的既往病史。年龄组2患者在随机分组时必须为Ross II级或以上]
- 体循环的左心室射血分数（EF）≤ 45%或缩短分数 ≤ 22.5%（患者开始第2部分前1个月内采用超声心动图、MRI、MUGA或左心室血管造影评估的结果）。[注：仅第2部分的研究目标入组量为大约80%的体循环左心室射血分数（EF）≤ 40%或缩短分数 ≤ 20%的患者]。
- 生理上为双心室且以左心室进行体循环供血。
- 参与第1部分PK/PD研究的患者在筛选前必须在接受ACEI或ARB治疗。参与第1部分PK/PD研究的组1和组2患者在接受LCZ696 3.1 mg/kg单剂量给药评估之前必须正在接受至少与每日依那普利0.2 mg/kg等效的剂量治疗（表3-1）。参与第1部分PK/PD研究的组3患者在接受LCZ696 1.6 mg/kg单剂量给药评估之前必须正在接受至少与每日依那普利0.1 mg/kg等效的剂量治疗（表3-1）
- HF的病因包括：先天性心脏畸形伴进行体循环供血的心室收缩功能障碍；特发性心肌病；家族性/遗传性和/或基因遗传性心肌病；心肌炎病史；神经肌肉疾病；先天性代谢紊乱；线粒体疾病；获得性疾病（化疗、医源性、感染、风湿性、营养性）；缺血性疾病（例如，川崎氏病、术后缺血性疾病）；左室心肌致密化不全
排除标准
- 单心室或右心室进行体循环供血的患者
- 进入研究时，列于器官共享联合网络（UNOS）1A级心脏移植名单的患者，或住院等待移植且同时在接受正性肌力药物治疗的患者，或安装了心室辅助装置的患者
- 药物或器械治疗未控制的持续性或有症状的心律失常
- 仅在第2部分，筛选访视前3个月内接受心血管手术或经皮介入治疗来改善或矫治先天性心血管畸形的患者。进入第2部分后12个月期间计划行心脏矫治手术的患者
- 患有梗阻性或重度反流的瓣膜疾病（主动脉瓣、肺动脉瓣或三尖瓣）但未经手术的患者，或患有明显的体循环心室流出道梗阻或主动脉弓梗阻的患者
- 限制型或肥厚型心肌病患者
- 仅在第2部分，活动性心肌炎（入组前3个月内诊断为疑似心肌炎或急性心肌炎）
- 筛选访视时发现症状性低血压或血压（BP）低于对应年龄的收缩压（SBP）第五百分位计算值（见附录4）
- 肾血管性高血压（包括肾动脉狭窄）
- 重度肺动脉高压 [定义为肺循环血管阻力（PVR）指数 > 6个伍兹单位 -m2]且对血管扩张剂（例如，氧气、硝普盐类或一氧化氮）无效。注：研究入组资格评估并不要求测量PVR。
- 中重度阻塞性肺部疾病或气道反应性疾病（例如，哮喘）病史或现有临床证据证明患有此类疾病
- 访视1或访视301时血清钾 > 5.3 mmol/L
- 存在明显肾功能不全（采用改良Schwartz公式计算的eGFR < 对应年龄的平均GFR的30%，附录10，表22-1）、肝功能异常（天冬氨酸氨基转移酶或丙氨酸氨基转移酶 > 3倍正常值上限）、胃肠或胆道疾病（可能影响口服药物的吸收、代谢或排泄）的患者
- 同时患有终末期疾病或其他严重疾病（例如，急性淋巴细胞白血病），或实验室检查存在其他显著异常值且经研究者判断会阻碍患者参与研究或影响其生存期
- 有血管性水肿病史的患者
- 对ACEI或ARB过敏或有超敏反应的患者
- 患者父母或法定监护人不签署同意或不允许患者同意，或者患者本人或其父母/法定监护人无法遵照指示或依从随访程序
- 妊娠期或哺乳期妇女
- 有生育能力的女性指的是所有生理上有能力怀孕的女性，除非在试验药物给药期间和研究药物停药后7天内使用高效的避孕措施。高效的避孕措施包括： 完全禁欲（如果符合受试者的喜好和常规生活方式并且被当地法规接受）。周期性禁欲（例如，根据日历、排卵时间、症状体温法、排卵后方法）和体外射精均是不可接受的避孕方法; 女性在服用试验药物前至少六周接受绝育手术（已行双侧卵巢切除术，子宫切除与否均可）、子宫全切术或输卵管结扎。仅进行卵巢切除的情况只有通过随访评估激素水平并确认生殖状态后才可接受; 男性绝育（筛选前至少六个月）。对于参与研究的女性受试者，输精管切除的这名男性应当是该受试者的唯一伴侣; 使用口服药（雌激素和黄体酮）、注射剂或植入剂激素避孕法、置入宫内节育器（IUD）或宫内节育系统（IUS）或效果类似（失败率 < 1%）的其他形式的激素避孕法；例如，激素阴道环或经皮避孕药; 如果是女性服用口服避孕药的情况，则应在服用试验药物前已稳定服用同一药物至少三个月;
- 停用其他试验药物的时间不到该药的5个半衰期或入组前30天内使用了其他试验药物，以时间较短者为准
- 有对任一研究药物或其辅料的过敏史或有对同一化学分类药物的过敏史
- 任一重要实体器官的移植受体
- 过去一年内任一器官系统恶性肿瘤史（无论是否治疗），剩余寿命不足1年
- 任一可干扰主要或次要研究指标评估或使患者处于特别风险的重度或不稳定晚期疾病
- 研究者认为会使患者存在风险或影响研究结果，或者研究者认为不适合参与研究的其他任何医学状况
- 服用ACEI的母亲哺乳的患儿
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:LCZ696片
|
用法用量:片剂；规格：50mg；
目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
|
|
中文通用名:LCZ696片
|
用法用量:片剂；规格：100mg；
目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
|
|
中文通用名:LCZ696片
|
用法用量:片剂；规格：200mg；
目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
|
|
中文通用名:LCZ696片
|
用法用量:片剂；规格：100mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
|
|
中文通用名:LCZ696片
|
用法用量:片剂；规格：200mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
|
|
中文通用名:LCZ696颗粒
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用法用量:颗粒剂；规格：12.5mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
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中文通用名:LCZ696颗粒
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用法用量:颗粒剂；规格：31.25mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液
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中文通用名:LCZ696片
|
剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
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剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
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剂型:片剂
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|
中文通用名:LCZ696片
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剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
|
剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
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剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
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剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
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剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
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剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
|
剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
|
剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
|
剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
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剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696片
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剂型:片剂
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中文通用名:LCZ696胶囊
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剂型:颗粒剂
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中文通用名:LCZ696胶囊
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剂型:颗粒剂
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中文通用名:LCZ696胶囊
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剂型:颗粒剂
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:依那普利片
|
用法用量:片剂；规格：2.5mg;
目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
|
|
中文通用名:依那普利片
|
用法用量:片剂；规格：5mg;
目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
|
|
中文通用名:依那普利片
|
用法用量:片剂；规格：10mg;
目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
|
|
中文通用名:依那普利片
|
用法用量:片剂；规格：2.5mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
|
|
中文通用名:依那普利片
|
用法用量:片剂；规格：5mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
|
|
中文通用名:依那普利片
|
用法用量:片剂；规格：10mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
|
|
中文通用名:依那普利片
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剂型:片剂
|
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中文通用名:依那普利片
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剂型:片剂
|
|
中文通用名:依那普利片
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剂型:片剂
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|
中文通用名:依那普利片
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剂型:片剂
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|
中文通用名:依那普利片
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剂型:片剂
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|
中文通用名:依那普利片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:依那普利片
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剂型:片剂
|
|
中文通用名:依那普利片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:依那普利片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:依那普利片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:依那普利片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:依那普利片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:依那普利片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:依那普利片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:依那普利片
|
剂型:片剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第1部分评估LCZ696在儿童HF患者中的药代动力学（PK）和药效学（PD） | 1年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 第2部分：52周治疗的整体评级终点，将患者按最差至最佳评级。根据临床事件，例如死亡、列入等待紧急心脏移植名单、研究结束时需器械维持生命、HF恶化、NYHA/Ross、PGIS、PedsQL身体机能域进行评级。 | 1年 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 52周治疗至首次发生类别1或类别2中的事件的时间 | 1年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 52周治疗NYHA/Ross功能分级相较于基线的变化 | 1年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 52周治疗PGIS评分相较于基线的变化 | 1年 | 有效性指标+安全性指标 |
| LCZ696群体PK | 1年 | 有效性指标+安全性指标 |
| LCZ696在第1部分的安全性和耐受性 | 1年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 治疗52周的安全性和耐受性 | 1年 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 徐卓明 | 医学博士 | 主任医师 | 18930830783 | zmxyfb@163.com | 上海市-上海市-中国上海市浦东新区 东方路1678号 | 200127 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 |
| 崔彦芹 | 硕士研究生 | 副主任医师 | 18902268662 | 2968037903@qq.com | 广东省-广州市-中国广东省广州市天河区金穗路9号 | 510623 | 广州市妇女儿童医疗中心 |
| 王旭 | 医学博士 | 主任医师 | 13701061512 | fwpicu@163.com | 北京市-北京市-北京市西城区北礼士路167号 | 100037 | 中国医学科学院阜外医院 |
| 肖婷婷 | 医学博士 | 主任医师 | 18930329967 | ttxiao2017@163.com | 上海市-上海市-上海市普陀区泸定路355号 | 200062 | 上海市儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 徐卓明 | 中国 | 上海 | 上海 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 崔彦芹 | 中国 | 广东 | 广州 |
| 中国医学科学院阜外医院 | 王旭 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 上海市儿童医院 | 肖婷婷 | 中国 | 上海 | 上海 |
| University of Alberta - Women & Children Health Research Ins | Jennifer Conway | 加拿大 | Alberta | Edmonton |
| Centro Cardiovascular Salta | Hernan Velez | 阿根廷 | Salta | Salta |
| DIM Clinica Privada Ramos Mejia | Maria Bosaleh | 阿根廷 | Buenos Aires | Buenos Aires |
| Universitatsklinik fur Padiatrie III | Irena Odri Komazec | 奥地利 | Innsbruck | Innsbruck |
| National Heart Hospital | Anna Kaneva Nencheva | 保加利亚 | Sofia | Sofia |
| The Hospital for Sick Children | Aamir Jeewa | 加拿大 | Toronto | Toronto |
| University Hospital Centre Zagreb | Daniel Dilber | 克罗地亚 | Zagreb | Zagreb |
| Detske kardiocentrum | Vaclav Chaloupecky | 捷克 | Praha | Praha |
| Childrens Hospital, University of Helsinki | Eero Jokinen | 芬兰 | Helsinki | Helsinki |
| Hopital Necker Enfants Malades | Damien Bonnet | 法国 | Paris | Paris |
| CHU Arnaud de Villeneuve | Pascal Amedro | 法国 | Montpellier | Montpellier |
| Hosp Haut Leveque CHU Bordeaux | Jean-Benoit Thambo | 法国 | Pessac | Pessac |
| Deutsches Herzzentrum Berlin | Felix Berger | 德国 | Berlin | Berlin |
| Universitaetsklinikum Freiburg_Klinik für Angeborene | Brigitte Stiller | 德国 | Freiburg | Freiburg |
| Universitaetsklinikum Erlangen | Sven Dittrich | 德国 | Erlangen | Erlangen |
| Universitaetsklinikum Heidelberg-Klinik für Kinderkardiologie und angeborene Herzfehler | Matthias Gorenflo | 德国 | Heidelberg | Heidelberg |
| Herzzentrum Leipzig | Ingo Daehnert | 德国 | Leipzig | Leipzig |
| Klinikum Stuttgart-P？diatrische Kardiologie und Intensivmedizin | Ulrich Schweigmann | 德国 | Stuttgart | Stuttgart |
| Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet | Laszlo Ablonczy | 匈牙利 | Budapest | Budapest |
| Sir Ganga Ram Hospital, Old Rajinder Nagar | Neeraj Aggarwal | 印度 | New Delhi | New Delhi |
| Indraprastha Apollo Hospital | Manisha Chakrabarti | 印度 | New Delhi | New Delhi |
| All India Institute of Medical Sciences | Sivasubramanian Ramakrishnan | 印度 | New Delhi | New Delhi |
| Care Institute of Medical Sciences | Milan Chag | 印度 | Gujarat | Gujarat |
| Amrita Institute of Medical Sciences | Shine Kumar | 印度 | Kerala | Kerala |
| Soroka Medical Center | Aviva Levitas | 以色列 | Be'er-Sheva | Be'er-Sheva |
| A.S.S.T. Papa Giovanni XXIII | Michele Senni | 意大利 | Bergamo | Bergamo |
| Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova | Biagio Castaldi | 意大利 | Padova | Padova |
| Azienda Osp di Bologna Policlinico S Orsola Malpighi | Andrea Donti | 意大利 | Bologna | Bologna |
| A O R N Azienda Ospedaliera dei Colli P O Vincenzo Monaldi | Giuseppe Pacileo | 意大利 | Napoli | Napoli |
| IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu | Giorgia Grutter | 意大利 | Roma | Roma |
| Ospedale Regina Margherita | Chiara Riggi | 意大利 | Torino | Torino |
| A.O.U. Anna Meyer | Silvia Favilli | 意大利 | Firenze | Firenze |
| ASST Grande Osp Metropolitano | Gabriele Vignati | 意大利 | Milano | Milano |
| Saitama Children s Medical Center | Kenji Hoshino | 日本 | Saitama | Saitama |
| Toyama University Hospital | Keiichi Hirono | 日本 | Toyama | Toyama |
| National Center for Child Health and Development | Hiroshi Ono | 日本 | Tokyo | Tokyo |
| National Hospital Organization Nagasaki Medical Center | Hideki Motomura | 日本 | Nagasaki | Nagasaki |
| The University of Tokyo Hospital | Ryo Inuzuka | 日本 | Tokyo | Tokyo |
| Hokkaido University Hospital | Atsuhito Takeda | 日本 | Hokkaido | Hokkaido |
| Tokyo Women's Medical University Hospital | Hisashi Sugiyama | 日本 | Tokyo | Tokyo |
| Aichi Children s Health and Medical Center | Kazushi Yasuda | 日本 | Aichi | Aichi |
| Al Khalidi Hospital and Medical Center | Khaled Al-Salaymeh | 约旦 | Amman | Amman |
| Seoul National University Hospital | Gi Beom Kim | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Severance Hospital Yonsei University Health System YUCM | Jo Won Jung | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Samsung Medical Center | Jinyoung Song | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Pusan National University Yangsan Hosptal | Hyoung Doo Lee | 韩国 | Yangsan-si | Yangsan-si |
| Hotel Dieu de France Hospital | Linda Daou | 黎巴嫩 | Ashrafieh | Ashrafieh |
| Klinika Kardiologii Dzieciecej i Wad Wrodzonych Serca | Robert Sabiniewicz | 波兰 | Gdansk | Gdansk |
| Klinika Kardiologii Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka | Lidia Ziolkowska | 波兰 | Warszawa | Warszawa |
| Wojewodzki Szpital Specjalistyczny | Jacek Kusa | 波兰 | Wroclaw | Wroclaw |
| Centro Hospitalar de Lisboa Central Hospital de Santa Marta | Conceicao Trigo Pereira | 葡萄牙 | Lisboa | Lisboa |
| Centro Hosp Lisboa Ocidental EPE Hospital de Santa Cruz | Rui Anjos | 葡萄牙 | Lisboa | Lisboa |
| Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra | Antonio Marinho da Silva | 葡萄牙 | Coimbra | Coimbra |
| V A Almazov NMRC | Maria Yurievna Sitnikova | 俄罗斯 | Petersburg | Petersburg |
| Clinical Research Institute of Pediatrics | Irina Viktorovna Leontyeva | 俄罗斯 | Moscow | Moscow |
| King Faisal Specialist Hospital and Research Center Riyadh | Mohammed AlHabdan | 沙特阿拉伯 | Riyadh | Riyadh |
| KK Womens and Childrens Hospital | Ching Kit Chen | 新加坡 | Singapore | Singapore |
| National University Hospital | Ching Kit Chen | 新加坡 | Singapore | Singapore |
| Chris Hani Baragwaneth Clinical Johannesburg | Antoinette Cilliers | 南非 | Gauteng | Gauteng |
| Red Cross War Memorial Childrens Hospital | Liesl Zuhlke | 南非 | Cape Town | Cape Town |
| Hospital La Paz Madrid | Luis Garcia Guereta | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Gregorio Maranon | Constancio Medrano Lopez | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Reina Sofia | Elena Gomez Guzman | 西班牙 | Cordoba | Cordoba |
| Hospital Sant Joan de Deu | Joan Sanchez de Toledo | 西班牙 | Esplugues de Llobregat | Esplugues de Llobregat |
| Hospital Vall D Hebron | Ferran Gran | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| CHUV Centre Hospitalier Universitaire Vaudoise Centre de cardio Pediatrique | Stefano Di Bernardo | 新西兰 | Lausanne | Lausanne |
| National Taiwan University Hospital | Jou Kou Wang | 中国台湾 | Taipei | Taipei |
| National Cheng Kung University Hospital | Jieh Neng Wang | 中国台湾 | Tainan | Tainan |
| Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung | I-Chun Lin | 中国台湾 | Kaohsiung | Kaohsiung |
| Siriraj Hospital Bangkoknoi | Kritvikrom Durongpisitkul | 泰国 | Bangkok | Bangkok |
| Ramathibodi Hospital Mahidol University | Suthep Wanitkun | 泰国 | Bangkok | Bangkok |
| Baskent University Medical Faculty | Niyazi Kursat Tokel | 土耳其 | Ankara | Ankara |
| Ege University Medical Faculty | Eser Dogan | 土耳其 | Izmir | Izmir |
| Dr Behcet Uz Childrens Disease and Surgery | Timur Mese | 土耳其 | Izmir | Izmir |
| The Children's Hospital Aurora | Shelley Deanne Miyamoto | 美国 | CO | Aurora |
| Washington University School of Medicine | Charles Canter | 美国 | MO | St Louis |
| Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC | Brian Feingold | 美国 | PA | Pittsburgh |
| Children's Healthcare of Atlanta | Chad Mao | 美国 | GA | Atlanta |
| Stanford Clinical and Translational Research Unit | Beth Kaufman | 美国 | CA | Palo Alto |
| Ronald Reagan UCLA Medical Center | Nancy Halnon | 美国 | CA | Los Angeles |
| Primary Childrens Medical Center | Ashwin Lal | 美国 | UT | Salt Lake City |
| Boston Children's Hospita | Kevin Daly | 美国 | MA | Boston Children's Hospita |
| Mayo Clinic - Rochester | Jonathan Johnson | 美国 | MN | Rochester |
| Children's Hospital of Philadelphia | Joseph Rossano | 美国 | PA | Philadelphia |
| Cleveland Clinic Foundation | Gerald Boyle | 美国 | OH | Gerald Boyle |
| Loma Linda University | Matthew James Bock | 美国 | CA | Loma Linda |
| CS Mott Children's Hospita | Kurt Schumacher | 美国 | MI | Ann Arbor, |
| Rady Childrens Hospital | Gabrielle Vaughn | 美国 | CA | San Diego |
| Carolinas Healthcare Systems-Levines Children's Hospital | Gonzalo Wallis | 美国 | NC | Charlotte |
| Riley Hospital for Children | Ronald Mark Payne | 美国 | IN | Indianapolis |
| NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital | Warren Zuckerman | 美国 | New York | New York |
| Seattle Childrens Hospital | Yuk Law | 美国 | WA | Seattle Childrens Hospital |
| Childrens Hospital Los Angeles | Jon David Menteer | 美国 | CA | Los Angeles |
| Children's Medical Center | Mohammad Hussain | 美国 | TX | Dallas |
| University of Minnesota Cardiovascular Clinical Trials Ctr | Rebecca Ameduri | 美国 | MN | Minneapolis |
| Children's Hospital Medical Center | Jean Ballweg | 美国 | NE | Omaha |
| The Mount Sinai Hospital | Irene Lytrivi | 美国 | New York | New York |
| Johns Hopkins All Childrens Hospital | Alfred Asante-Korang | 美国 | FL | Saint Petersburg |
| Jackson Memorial Medical Center | Paolo Rusconi | 美国 | FL | Miami |
| University of Florida | Renata Shih | 美国 | FL | Gainesville |
| Rafic Hariri University Hospital | Ghassan Chehab | 黎巴嫩 | Beirut | Beirut |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会 | 同意 | 2018-08-03 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2018-09-10 |
| 上海市儿童医院伦理委员会 | 同意 | 2018-10-22 |
| 中国医学科学院阜外医院 | 同意 | 2018-10-23 |
| 广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会 | 同意 | 2019-01-29 |
| 广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会 | 同意 | 2019-05-09 |
| 广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会 | 同意 | 2020-12-23 |
| 广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会 | 同意 | 2022-02-23 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 30 ；
国际: 360 ；
已入组例数
国内: 27 ；
国际: 403 ；
实际入组总例数
国内: 27 ；
国际: 403 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2019-01-24；
国际：2016-11-03；
第一例受试者入组日期
国内：2019-02-14；
国际：2016-11-16；
试验终止日期
国内：2021-12-14；
国际：2022-01-03；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
