登记号
CTR20181091
相关登记号
CTR20140884;CTR20140546;
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病
试验通俗题目
人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的有效性和安全性
试验专业题目
单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的有效性和安全性
试验方案编号
LXC1802RSCFE;第1.1版
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
沈虎
联系人座机
18011432530
联系人手机号
联系人Email
shenhu333@outlook.com
联系人邮政地址
中国四川省成都市高新区科院南路7号成都蓉生药业有限责任公司
联系人邮编
610023
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
观察人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的有效性和安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
6岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
有
入选标准
- 年龄≥6岁且≤65岁
- 临床确诊为甲型血友病，伴有临床出血症状（包括但不限于疼痛、肿胀及关节受限等）
- 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施
- 成年受试者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书
排除标准
- 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者
- 筛选期病毒检测乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒抗体阳性
- 既往未接受过凝血因子Ⅷ制剂(人源或重组制剂)进行替代治疗的患者
- 有凝血因子Ⅷ抑制物家族史或曾经出现凝血因子Ⅷ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅷ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml）
- 受试者正在接受凝血因子Ⅷ预防性治疗（预防治疗是指规律性预防输注凝血因子制品, 使患者体内凝血因子(FⅧ：C) 水平长期维持在1% (0.01U/ mL) 以上，预防治疗方案采用欧洲方案： 25~ 40 U / ( kg×次) , 每周3 次）
- 入组前90天内接受过全血或成分输血或研究期间计划需要全血或成分输血的受试者
- 受试者入组前3天内使用过任何凝血因子Ⅷ制剂（包括但不限于：血源性凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅷ、冷沉淀等）
- 研究期间需要使用抗凝或抗血小板治疗的受试者
- 有严重的现病史，如严重的肝肾疾病，心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级以上、未受控制的恶性高血压等），以及研究者认为不适宜者
- 既往6个月内有脑卒中病史（脑出血、脑血栓）以及深静脉血栓
- 计划6个月内接受大型手术
- 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女
- 入组前30天内参加过其他药物临床试验的受试者
- 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
用法用量:专供静脉输注。用前应先以25～37℃灭菌注射用水按瓶签的标示量注入瓶内，轻轻摇动，使制品完全溶解（注意勿使产生泡沫），然后用带有滤网装置的输血器进行静脉滴注，滴注速度一般以每分钟60滴左右为宜。制品溶解后应立即使用，并在1小时内输完，不得放置。
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
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用法用量:专供静脉输注。用前应先以25～37℃灭菌注射用水按瓶签的标示量注入瓶内，轻轻摇动，使制品完全溶解（注意勿使产生泡沫），然后用带有滤网装置的输血器进行静脉滴注，滴注速度一般以每分钟60滴左右为宜。制品溶解后应立即使用，并在1小时内输完，不得放置。
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
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用法用量:专供静脉输注。用前应先以25～37℃灭菌注射用水按瓶签的标示量注入瓶内，轻轻摇动，使制品完全溶解（注意勿使产生泡沫），然后用带有滤网装置的输血器进行静脉滴注，滴注速度一般以每分钟60滴左右为宜。制品溶解后应立即使用，并在1小时内输完，不得放置。
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
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用法用量:专供静脉输注。用前应先以25～37℃灭菌注射用水按瓶签的标示量注入瓶内，轻轻摇动，使制品完全溶解（注意勿使产生泡沫），然后用带有滤网装置的输血器进行静脉滴注，滴注速度一般以每分钟60滴左右为宜。制品溶解后应立即使用，并在1小时内输完，不得放置
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
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用法用量:专供静脉输注。用前应先以25～37℃灭菌注射用水按瓶签的标示量注入瓶内，轻轻摇动，使制品完全溶解（注意勿使产生泡沫），然后用带有滤网装置的输血器进行静脉滴注，滴注速度一般以每分钟60滴左右为宜。制品溶解后应立即使用，并在1小时内输完，不得放置
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 凝血因子Ⅷ活性的回收率 | 首次输注结束后10分钟 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 出血症状和体征改善评分 | 输注结束后72小时内 | 有效性指标 |
| 凝血因子Ⅷ抑制物形成 | 随访180天内 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 陈 昀，医学博士 | 主任 | 13370582720 | chyun008@163.com | 中国山东省济南市历下区解放路105号 | 250013 | 济南市中心医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 济南市中心医院 | 陈 昀 | 中国 | 山东 | 济南 |
| 宝鸡市中心医院 | 姚亚洲 | 中国 | 陕西 | 宝鸡 |
| 兰州大学第一医院 | 席亚明 | 中国 | 甘肃 | 兰州 |
| 四川大学华西医院 | 潘 峻 | 中国 | 四川 | 成都 |
| 中国科学技术大学附属第一医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽 | 合肥 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 济南市中心医院医学伦理委员会 | 同意 | 2018-06-07 |
| 宝鸡市中心医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2018-08-02 |
| 兰州大学第一医院临床研究伦理委员会 | 同意 | 2018-08-28 |
| 安徽省立医院临床试验伦理委员会 | 同意 | 2018-09-06 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 30 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 35 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2018-07-24；
试验终止日期
国内：2019-11-20；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
