登记号
CTR20211795
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
JXHL2100077/JXHL2100078/JXHL2100076
适应症
无义突变型杜兴氏肌营养不良
试验通俗题目
一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究
试验专业题目
一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究
试验方案编号
PTC124-GD-049-DMD
方案最近版本号
2.0
版本日期
2020-11-17
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
Gang Lin
联系人座机
010-87706500-23438
联系人手机号
13520619757
联系人Email
g.lin@medpace.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-东长安街一号东方广场东三办公楼9层901
联系人邮编
100005
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
本 研 究 的 目 标 在 于 评 估 长 期 Ataluren 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg 给 药 在 完 成 III 期 研 究 (PTC124-GD-041-DMD )后 希 望 继 续 接 受 治 疗 的 nmDMD 受 试 者 中的 安 全 性 、 疗 效 和 耐 受 性 。将 根 据 所 有 不 良 事 件 (AE)、 实 验 室 检 查 异 常 、 生 命 体 征 、 心 电 图 (ECG)、 超 声 心 动 图 和 体 格 检 查 结 果 的 类 型 、 频 率 、 严 重 程 度 、 时 间 以 及 与 Ataluren 的 关 系 来 描 述 Ataluren 的 安 全 性 特 征 。Ataluren 的 疗 效 将 根 据 上 肢 功 能 (PUL)、DMD 上 肢 患 者 报 告 结 局 指 标 (PROM)、 肺 量 测 定 、 行 走 能 力 丧 失 (LoA)和 6 分 钟 步 行 试 验 (6MWT)较 基 线 的 变 化 来 评 估 。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
6岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 有 已 签 名 并注 明日 期的 知情 同 意书/赞 同文 件证 据表明 ， 已 将 试验 的所 有相 关方 面 告知 受试 者 （ 和/或 其父 母/法定 监护人 ） 。
- 被 诊 断为 nmDMD， 完成了 研 究 PTC124-GD-041-DMD 并 表示 有兴 趣继 续接受 Ataluren 的 受 试 者 。
- 在 Ataluren 给 药期 间以 及 30 天 随访 期性 活跃 、愿 意禁 欲 或采 用 屏 障或 医学 避孕 方 法的 受试 者 。
- 愿 意 并 能 够 遵 守 计 划 访 视 、 给 药 计 划 、 研 究 程 序 、 实 验 室 检 查 和 研 究 限 制 条 件 。
排除标准
- 研 究 治 疗 开 始 前 1 个 月 内 接 受 过 Ataluren 以 外 的 任 何 试 验 药 物 。
- 资 格 参 加 另 一 项 正 在 积 极 入 组 研 究 参 与 者 的 Ataluren 临 床 试 验 。
- 已 知 对 Ataluren 的 任 何 成 分 或 辅 料 （ 精 制 聚 葡 萄 糖 、 聚 乙 二 醇 3350 、 泊 咯 沙 姆 407 、 甘 露 醇 25C 、 交 联 聚 维 酮 XL10 、 羟 乙 基 纤 维 素 、 二 氧 化 硅 胶 体 、 硬 脂 酸 镁 ） 有 超 敏 反 应 。
- 正 在 接 受 静 脉 内 氨 基 糖 苷 类 药 物 或 静 脉 内 万 古 霉 素 治 疗 。
- 研 究 者 认 为 可 能 对 受 试 者 的 安 全 性 有 不 良 影 响 ， 或 使 受 试 者 不 太 可 能 完 成 随 访 的 持 续 不 受 控 内 科/ 外 科 病 症 、 心 电 图 (ECG)结 果 或 实 验 室 检 查 异 常 。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NA
|
剂型:颗粒剂
|
|
中文通用名:NA
|
剂型:颗粒剂
|
|
中文通用名:NA
|
剂型:颗粒剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 将根据所有不良事件(AE)、实验室检查异常、生命体征、心电图(ECG)、超声心动图和体格检查结果的类型、频 率、严重程度、时间以及与Ataluren的关系来描述Ataluren的安全性特征 。 | 在 基 线 进 行 研 究 评 估 ， 之 后 每 24 周 一 次 。 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 吴士文 | 医学博士 | 主任医师 | 13910238117 | wu_shiwen@yahoo.com | 北京市-北京市-海淀区永定路 69 号 | 100143 | 中国人民武装警察部队总医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国人民武装警察部队总医院 | 吴士文 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 周水珍 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 深圳市儿童医院 | 路新国 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 福建医科大学附属第一医院 | 王柠 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 尹飞 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国人民解放军总医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-01-26 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 81 ；
国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
