登记号
CTR20253341
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
成人免疫性血小板减少症
试验通俗题目
一项在免疫性血小板减少症成人患者中评价匹妥布替尼的安全性和有效性的研究。
试验专业题目
一项在免疫性血小板减少症成人患者中评价匹妥布替尼的安全性和有效性的 I/II期、 剂量探索研究。
试验方案编号
J2N-MC-JZNZ
方案最近版本号
修订案(a)
版本日期
2024-12-11
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王玲
联系人座机
021-24228770
联系人手机号
13755163584
联系人Email
ling.wang1@iqvia.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-徐汇区枫林路420号2楼B18室 艾昆纬医药科技（上海）有限公司
联系人邮编
200030
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
II期/Phase II:
主要目的/Primary objectives:
在ITP参与者中评价匹妥布替尼相比安慰剂的有效性.
次要目的/Secondary objectives:
在ITP参与者中评估匹妥布替尼相比安慰剂的额外有效性; 在ITP参与者中评价匹妥布替尼相比安慰剂的疾病控制程度; 在ITP参与者中描述匹妥布替尼与安慰剂补救药物的使用情况; 在ITP参与者中评估匹妥布替尼的安全性; 在ITP参与者中描述匹妥布替尼的药代动力学。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 诊断为原发性 ITP，定义为与其他已知疾病过程无关的 孤立性血小板减少症。
- 有记录的既往至少 1 种治疗应答史，定义为 2 次或 2 次以上血小板计数≥ 50,000/μL。脾切除术被视为一种治疗方法。
- 患有复发或难治性原发性 ITP，无已知可提供临床获益的治疗。
- 在随机前 15 天内，间隔超过 5 天测量的两次血小板计数< 30,000/μL。
- 肝脏、肾脏和血液学功能正常，如表中所示。
- 愿意遵守避孕要求。
排除标准
- 筛选前 12 个月内有任何血栓或栓塞事件史。
- 访视 1 前 14 天内（I 期）或 28 天内（II 期）接受过输血或血液制品输注或血 浆置换。
- 患有严重心血管疾病，定义如下： ？ 访视 1 前 3 个月内出现不稳定型心绞痛或心肌梗塞 ？ 记录的访视 1 前 12 个月内采用任何方法测量的左心室射血分数≤ 40%，除 非后续测量（≥ 2 种测量方法，间隔至少 3 周）记录左心室射血分数恢复 至 40%以上 ？ 纽约心脏协会心力衰竭功能分级≥3 级，或 ？ 不受控制或有症状的心律失常。
- 具有血液系统恶性肿瘤诊断结果或病史。 对于非血液系统恶性肿瘤，在访视 1 前 3 年内具有活动性恶性疾病诊断结果或病 史。 既往接受过治疗且完全缓解的局部疾病患者有资格参加研究。示例包括： ？ 非黑色素瘤皮肤癌或恶性雀斑样痣黑色素瘤 ？ 宫颈原位癌，以及 ？ 主动监测的局部前列腺癌。
- 存在 HBV，定义为 HBsAg 阳性或 HBV DNA PCR 阳性。 注：在筛选期间，需要对乙型肝炎核心抗体为阳性且 HBsAg 结果为阴性的个体进 行乙型肝炎 PCR 评价。
- 存在 HCV，定义为抗 HCV 抗体阳性和 HCV RNA PCR 阳性。 注：在筛选时，丙型肝炎抗体结果为阳性的个体需要具有丙型肝炎 RNA 阴性结果。 详细信息参见第 8.2.7 节。
- 已知存在 HIV 感染，而不考虑 CD4 计数。
- 经 CMV PCR 检测证实，已知存在活动性 CMV 感染。
- 患有具有临床意义的活动性吸收不良综合征或可能影响研究治疗口服给药胃肠 道吸收的其他疾病。
- 存在具有临床意义的≥1 级认知功能障碍或具有提示研究期间认知功能障碍风 险增加的病史。
- 存在急性感染证据或具有临床意义的未受控制的医学状况，研究者和医学监查 员认为可能对参与研究构成风险，包括但不限于： ？ 高血压 ？ 全身性病毒、细菌或真菌感染，或 ？ 其他活动性疾病过程。 无需对慢性疾病进行筛查。
- 具有实体器官移植或造血干细胞移植史。
- 计划在研究期间进行大手术。
- 访视 1 前 3 个月内具有需要住院的严重感染或手术史。
- 按心率校正的 QT 间期（QTcF）延长>470 msec。使用 Fridericia 公式计算 QTcF（QTcF）：QTcF=QT/（RR0.33）。 ？ 根据研究者的判断，可尝试校正疑似药物诱导的 QTcF 间期延长，仅在临 床安全的情况下，方可停用该疑似药物或换用为另一种已知不导致 QTcF 间期延长的药物。 ？ 允许校正潜在的束支传导阻滞。
- 访视 1 前 14 天内接受过除皮质类固醇或 TPO-RA 以外的 ITP 药物治疗。
- 访视 1 前 6 个月内接受过利妥昔单抗或脾切除术治疗。
- 访视 1 前 14 天内皮质类固醇或 TPO-RA 每日剂量变化±10%。
- 访视 1 前 14 天内接受过除皮质类固醇以外的免疫抑制药物治疗。
- 计划在研究期间使用任何抗凝剂和血小板聚集抑制药物，包括： ？ 阿司匹林 ？ 非甾体类抗炎药 ？ 访视 1 前 14 天内至研究参与结束期间接受噻吩并吡啶类药物治疗，以及 ？ 访视 1 前 30 天内至研究参与结束期间接受鱼油补充剂。
- 需要接受强效 CYP3A 抑制剂治疗，且在访视 1 前 14 天内不能停药。排除的药 物和建议的非强效 CYP3A 抑制剂替代药物示例参见第 10.8 节。
- 需要接受强效或中效 CYP3A 诱导剂治疗，且在访视 1 前 14 天内不能停药。排 除的药物示例参见第 10.8 节。
- 需要接受 P-gp、BCRP、CYP2C8 或 CYP2C19 底物治疗，且这些底物在与研究 药物联合使用时对最小浓度变化敏感。排除的药物示例参见第 10.8 节。
- 访视 1 前 28 天内接种过活疫苗或计划在研究期间接种。
- 在访视 1 前 30 天内接受过任何研究药物或处于该研究药物 5 个消除半衰期 内，以时间较长者为准。
- 正在使用试验用器械。
- 目前已入组任何其他涉及试验用药品的临床研究。
- 处于妊娠期或哺乳期，或计划在研究期间或研究治疗末次给药后 30 天内妊 娠。
- 为礼来公司员工。
- 为直接参与本研究的研究中心工作人员或其直系亲属。直系亲属是指生物学上 或法律上的配偶、父母、子女或兄弟姐妹。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:匹妥布替尼
|
剂型:片剂
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中文通用名:匹妥布替尼
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剂型:片剂
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中文通用名:匹妥布替尼
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剂型:片剂
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:片剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第14周至第24周中至少4次访视时的血小板计数≥ 50 k/μL的参与者比例 | 14周~24周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血小板反应率：连续≥2次计数≥50k/μL，且任一时点较基线升≥20k/μL，升高前4周未用影响疗效的补救或禁用药物者占比。 | 临床试验期间 | 有效性指标 |
| 血小板计数≥ 50 k/μL和≥ 100 k/μL的累积周数。 | 临床试验期间 | 有效性指标 |
| 需接受补救治疗的参与者比例。 | 临床试验期间 | 有效性指标 |
| 安全性数据 | 临床试验期间 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 侯明 | 博士 | 主任医师 | 18560087007 | shiyansjj@163.com | 山东省-济南市-文化西路107号 | 250012 | 山东大学齐鲁医院 |
| 张磊 | 博士 | 副院长 | 13502118379 | zhangleiJ@ihcams.ao.cn | 天津市-天津市-海区团泊大道28 号 | 301617 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） |
| 梅恒 | 博士 | 主任医师 | 13886160811 | mayheng@126.com | 湖北省-武汉市-解放大道1277号 | 430022 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 |
| 孙竞 | 博士 | 主任医师 | 13316202696 | Jsun-cn@qq.com | 广东省-广州市-广州大道北1838号 | 510515 | 南方医科大学南方医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 山东大学齐鲁医院 | 侯明 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 梅恒 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| MedStar Georgetown University Hospital | Broome, Catherine | United States | District of Columbia | Washington |
| Clinical Research Alliance | D Olimpio, James | United States | New York | Westbury |
| USC Norris Comprehensive Cancer Center | Piatek, Caroline | United States | Stanford, California | Los Angeles |
| Bleeding and Clotting Disorders Institute | Tarantino, Michael | United States | Illinois | Peoria |
| MD Anderson Cancer Center | Rojas Hernandez, Cristhiam | United States | Texas | Houston |
| Stanford University | Salmasi, Giselle | United States | California | Stanford |
| Mayo Clinic | Wolanskyj-Spinner, Alexandra | United States | Minnesota | Rochester |
| Texas Oncology-Central Austin | Melear, Jason | United States | Texas | Austin |
| Ochsner Medical Center - New Orleans | Finn, Laura | United States | Louisiana | New Orleans |
| Texas Oncology Gulf Coast | Jackson, Andrew | United States | Texas | Houston |
| St James's University Hospital | Hill, Quentin | United Kingdom | England | Leeds |
| Royal London Hospital | Chen, Fredrick | United Kingdom | England | London |
| Hammersmith Hospital | Cooper, Nichola | United Kingdom | England | London |
| Bristol Haematology and Oncology Centre | Bradbury, Charlotte | United Kingdom | England | Bristol |
| Leicester Royal Infirmary | Qureshi, Hafiz | United Kingdom | England | Leicester |
| Hospital General Universitario Morales Meseguer | Lozano Almela, Maria Luisa | Spain | Murcia | Murcia |
| Clinica Universidad de Navarra | Grande Garcia, Carlos | Spain | Navarra | Pamplona |
| Hospital Universitario de Burgos | Gonzalez-Lopez, Tomas Jose | Spain | Castile and León | Burgos |
| Hospital Clinic de Barcelona | Gaya Valls, Anna | Spain | Catalonia | Barcelona |
| Asan Medical Center | Lee, Je-Hwan | Korea, Republic of | Seoul | Seoul |
| Severance Hospital, Yonsei University Health System | Kim, Jin Seok | Korea, Republic of | Seoul | Seoul |
| Seoul National University Hospital | Shin, Dong-Yeop | Korea, Republic of | Seoul | Seoul |
| Pusan National University Hospital | Shin, Ho-Jin | Korea, Republic of | Busan | Busan |
| The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary’s Hospital | Yoon, Jae-ho | Korea, Republic of | Seoul | Seoul |
| Pratia Onkologia Katowice | Grosicki, Sebastian | Poland | Silesia | Katowice |
| Pratia MCM Krakow | Jurczak, Wojciech | Poland | Lesser Poland | Kraków |
| Aidport sp z o.o. | Kwiatek, Michal | Poland | Silesia | Katowice |
| MICS Centrum Medyczne Torun | Chraniuk, Dominik | Poland | Kuyavia-Pomerania | Toruń |
| Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico | Fattizzo, Bruno | Italy | Lombardy | Milan |
| Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) | Zaja, Francesco | Italy | Friuli-Venezia Giulia | Trieste |
| Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS | Rossi, Elena | Italy | Lazio | Rome |
| Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi IRCCS | Palandri, Francesca | Italy | Emilia-Romagna | Bologna |
| CHU Dijon - Hopital du Bocage | Audia, Sylvain | France | Bourgogne-Franche-Comté | Dijon |
| CHU Bordeaux - Hopital Haut-Lévêque | Viallard, Jean-Fran？ois | France | Nouvelle-Aquitaine | Bordeaux |
| Hopitall Henri Mondor | Michel, Marc | France | ？le-de-France | Créteil |
| Odense University Hospital | Frederiksen, Henrik | Denmark | Southern Denmark | Odense |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-06-03 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会 | 同意 | 2025-06-27 |
| 山东大学齐鲁医院药物临床试验伦理审查委员会 | 同意 | 2025-07-31 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 6 ；
国际: 58 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
