登记号
CTR20241092
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2300730
适应症
I型戈谢病
试验通俗题目
一项治疗I型戈谢病成人患者的I/II期临床研究
试验专业题目
一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究
试验方案编号
LY-M001-GD-101
方案最近版本号
2.1
版本日期
2024-02-23
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
何日红
联系人座机
021-50581597
联系人手机号
18757543319
联系人Email
rihong.he@lingyimed.com
联系人邮政地址
浙江省-杭州市-杭州市萧山区奔竞大道3300号钱湾生物港一期21幢
联系人邮编
312000
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
评价单次静脉输注LY-M001治疗GD1患者的安全性和耐受性,并确定II期研究的推荐剂量(RP2D)
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
60岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应,自愿作为受试者,自愿签署知情同意书(ICF)
- 由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因(GBA1)等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性(干血试纸法DBS)<1.19μmol/L/h,并满足GD临床诊断标准的GD1患者
- 经治的戈谢病I型患者,且由研究者综合判断患者病情稳定。若既往接受过GD的酶替代疗法(ERT)或底物清除疗法(SRT)的患者,需治疗6个月以上,在给药前洗脱5个药物半衰期
- 有生育能力的女性(WOCBP)受试者妊娠试验阴性
- 受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者(如禁欲、避孕套等);受试者无捐献精子或卵子计划
排除标准
- AAV8中和抗体阳性
- 临床上疑似II型或III型戈谢病(GD2或GD3)患者
- 预计在未来6个月内需要手术治疗的活动性和进展性骨病
- 经研究者判断,受试者患有与GD无关的特发性血小板减少性紫癜(ITP)、血栓性血小板减少性紫癜(TTP)、血小板减少、贫血、肝肿大、脾肿大和/或骨质疏松症
- 筛选前28天或5个半衰期(仅药物)内(以较长者为准)接受其它临床研究的研究药物或研究器械的治疗或处置
- 6. 具有临床意义的肝病、脆弱肝脏或肝毒素暴露史的证据,筛选时符合但不限于以下任一项: ? 进行性肝肿大且大于3倍正常体积。 ? 2期或以上肝纤维化病史。 ? AST、ALT或TBIL高于正常值上限(ULN)的1.5倍。 ? 既往2年内有酒精或药物滥用史(酒精滥用史定义为:每周饮酒量大于14标准单位酒精[1标准单位含14 g酒精,如360 mL啤酒、45 mL酒精量为40%及以上的烈酒或150 mL葡萄酒])。 ? 乙肝表面抗原(HBsAg)阳性,且乙肝病毒脱氧核糖核酸(HBV-DNA)阳性(HBV-DNA>103拷贝数/mL);或服用乙肝病毒药物(如干扰素、拉米夫定、阿德福韦和恩替卡韦);或丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性。
- 人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者
- 严重高脂血症(甘油三酯>1000 mg/dL)
- 未得到控制的伴随疾病或感染性疾病(需要研究者根据临床实际进行判断)
- 受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植,包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等
- 筛选前3个月,受试者接受过促红细胞生成素、输注全血或输注红细胞治疗;或筛选前1个月接受过血小板输注
- 临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病(如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3级)
- 既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗
- 在给药前3个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗(方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外)
- 筛选前5年内有癌症史,但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治疗的导管原位癌除外
- 筛选前4个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床试验期间接种减毒活疫苗
试验分组
试验药
名称 | 用法 |
---|---|
中文通用名:LY-M001注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
名称 | 用法 |
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终点指标
主要终点指标
指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
---|---|---|
LY-M001输注后至少28天内经数据安全审查委员会(SRC)判定为剂量限制性毒性(DLT)事件的发生率 | 输注后至D28 | 安全性指标 |
LY-M001输注后52周内不良事件(AE)和严重不良事件(SAE)的发生率 | 输注后至W52 | 安全性指标 |
次要终点指标
指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
---|
数据安全监察委员会(DMC)
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
---|---|---|---|---|---|---|---|
张凤奎 | 医学博士 | 主任医师 | 13821700281 | fkzhang@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300011 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
机构名称 | (主要)研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
---|---|---|---|---|
中国医学科学院血液病医院 | 张凤奎 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
郑州大学第一附属医院 | 刘玉峰 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
伦理委员会信息
名称 | 审查结论 | 审查日期 |
---|---|---|
中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-03-18 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 6 ;
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息;
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息;
第一例受试者签署知情同意书日期
国内:登记人暂未填写该信息;
第一例受试者入组日期
国内:登记人暂未填写该信息;
试验终止日期
国内:登记人暂未填写该信息;
临床试验结果摘要
版本号 | 版本日期 |
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