CTR20253153|注射用伏尼凝血素α - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20253153

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

刘艳爽

联系人座机

010-84147680

联系人手机号

联系人Email

yanshuang.liu@takeda.com

联系人邮政地址

北京市-北京市-朝阳区新源南路8号启皓北京西塔二层

联系人邮编

100027

临床试验信息

试验分类

其他

试验分期

III期

试验目的

主要目的：通过评估AE（包括血栓形成、超敏反应和免疫原性）评价维因止的安全性；次要目的：通过评估每起出血事件的维因止和百因止输注次数和经体重调整的用量以及至出血事件消退时间，评价维因止联合或不联合百因止用于出血事件按需治疗的止血有效性；表征维因止的PK和PD；评价维因止联合或不联合百因止用于接受择期手术/牙科手术（如果需要手术）的受试者围手术期出血管理的止血有效性

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

18岁(最小年龄)至无上限 (最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

在向受试者解释并讨论了本研究的所有相关方面后，受试者必须自愿签署机构审查委员会/独立伦理委员会批准的书面知情同意书。
受试者具有有记录的重度 VWD 诊断（基线 VWF:RCo < 20 IU/dL），根据以下推荐标准确认 VWD 类型诊断：？1 型（VWF:RCo < 20 IU/dL 并根据 VWF 活性/VWF:Ag 比值）或，？2A 型或 2B 型（根据 VWF 活性/VWF:Ag 比值和多聚体模式，必要时结合基因检测）、2N 型（FVIII:C < 10% 和基因检测）、2M 型（根据 VWF 活性/VWF:Ag 比值和多聚体模式）或？3 型 (VWF:Ag ≤ 3 IU/dL)。如适用，通过基因检测和/或多聚体分析确认诊断。
受试者在筛选时应≥ 18 岁。
受试者的种族为中国人种，居住在中国，包括中国台湾、中国香港和中国澳门。
如果是具有生育能力的女性，受试者的妊娠试验结果呈阴性，并同意在研究期间采取充分的避孕措施。
受试者愿意并能够遵守研究方案的要求。
受试者在入组前 12 个月内至少发生 3 次表明需要 VWF 凝血因子替代治疗的出血记录。

排除标准

受试者被诊断为患有假性 VWD 或 VWD 以外的其他遗传性或获得性凝血障碍（例如，血小板定性和定量异常或凝血酶原时间/国际标准化比值升高 > 1.4）。
受试者在筛选时有 VWF 抑制物病史或存在 VWF 抑制物。
受试者具有有记录的 VWF:RCo 半衰期 < 6 小时的病史。
受试者既往或当前存在 FVIII 抑制物，且滴度 ≥ 0.6 BU/mL（通过 Bethesda 测定法或经 Nijmegen 改良的 Bethesda 方法测定）。
已知受试者对研究药物的任何组分（例如小鼠或仓鼠蛋白）过敏。
受试者有免疫系统疾病病史，不包括季节性过敏性鼻炎/结膜炎、轻度哮喘、食物过敏或动物过敏。
受试者有血栓栓塞事件病史。
受试者为人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性，CD4 绝对计数 < 200/mm3。
在签署知情同意书前 30 天内，受试者接受过除抗逆转录病毒治疗以外的免疫调节药物治疗（例如 α 干扰素），或剂量相当于氢化可的松大于 10 mg/天的皮质类固醇类药物（不包括局部治疗 [如软膏、鼻喷雾剂]）
获得知情同意时，受试者已怀孕或处于哺乳期。
受试者在入组前 30 天内参加过另一项涉及 IP 或试验用器械的临床研究，或计划在本研究期间参加另一项涉及 IP 或试验用器械的临床研究。
受试者被诊断为患有进行性致死性疾病和/或预期寿命短于 15 个月。
受试者是实施本研究的研究团队成员，或与其中一名研究团队成员有依赖关系。依赖关系包括近亲（即子女、伴侣/配偶、兄弟姐妹、父母）和员工。
受试者在筛选时患有急性疾病（例如，流行性感冒、流感样综合征、过敏性鼻炎/结膜炎、非季节性哮喘）。
受试者被诊断为患有严重肝病，其证据包括但不限于以下任何一项：血清丙氨酸氨基转移酶大于正常值上限的 5 倍；低白蛋白血症；门静脉高压（如存在其他不明原因的脾肿大、食管静脉曲张病史）或归类为 Child-Pugh B 级或 C 级的肝硬化。
受试者被诊断为患有肾病，血清肌酐水平 ≥ 2.5 mg/dL。
受试者在筛选时的血小板计数 < 100,000/mL（2B 型 VWD 受试者除外，将根据血小板计数的历史趋势和研究者对受试者病情的医学评估评价其筛选时的血小板计数）。
受试者患有宫颈或子宫疾病，导致月经过多或子宫不规则出血（包括感染、异型增生）。
根据研究者的判断，受试者患有其他可能给受试者带来额外风险的具有临床意义的合并疾病（例如未受控制的高血压）。
研究者确定受试者无法或不愿意配合研究程序。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:注射用伏尼凝血素 α	剂型:注射剂
中文通用名:注射用伏尼凝血素 α	剂型:注射剂

对照药

名称	用法

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
AE 和 SAE 的发生率、严重程度和因果关系	筛选期、基线PK评估访视、出血治疗期、PK访视后（3、6、9个月）研究访视、完成访视或提前终止访视	安全性指标
血栓栓塞事件、重度超敏反应发生率	整个研究期间	安全性指标
免疫原性：VWF和 FVIII中和（抑制性）抗体的形成；VWF 和 FVIII 结合抗体的形成	筛选期、基线PK评估访视输注前、出血治疗前、PK访视后（3、6、9个月）研究访视、完成访视或提前终止访视	安全性指标
具有临床意义的异常实验室结果、ECG 和生命体征	整个研究期间	安全性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
每起出血事件的维因止联合或不联合百因止输注次数	每次出血治疗时	有效性指标
每起出血事件的百因止输注次数	每次出血治疗时	有效性指标
每起出血事件经体重调整的维因止和百因止用量	每次出血治疗时	有效性指标
至出血事件消退时间	每次出血治疗时	有效性指标
基线时评估的维因止 PK 和 PD 参数，包括 IR	基线PK评估访视	有效性指标+安全性指标
止血有效性：围手术期 IP 末次输注后 24 小时或第 14 天术后访视时（以先发生者为准）的止血有效性总体评估（根据研究者的评估）	围手术期末次输注后 24 小时或第 14 天术后访视时	有效性指标
手术完成时术中实际失血量对比预测失血量（由主刀医生评估）	手术完成时	有效性指标
手术完成时采用包含极好、良好、中等或无的量表评估的术中止血有效性评分（由主刀医生评估）	手术完成时	有效性指标
截至术后第 14 天，联合或不联合百因止时术中和术后经体重调整的每日维因止剂量	手术完成第 14 天	有效性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
余自强	医学博士	主任医师	13913518032	yuziqiang@suda.edu.cn	江苏省-苏州市-十梓街188号	215006	苏州大学附属第一医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
苏州大学附属第一医院	余自强	中国	江苏省	苏州市
中国医学科学院血液病医院	薛峰	中国	天津市	天津市
南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东省	广州市
上海交通大学医学院附属瑞金医院	王学锋	中国	上海市	上海市
济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
中国医学科学院北京协和医院	朱铁楠	中国	北京市	北京市
华中科技大学同济医学院附属同济医院	李登举	中国	湖北省	武汉市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2025-05-26

试验状态信息

试验状态

进行中-尚未招募

目标入组人数

国内: 20 ；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：登记人暂未填写该信息；

第一例受试者入组日期

国内：登记人暂未填写该信息；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

注射用伏尼凝血素α ｜进行中-尚未招募

基本信息

申请人信息

临床试验信息

试验分组

终点指标

研究者信息

各参加机构信息

伦理委员会信息

试验状态信息

临床试验结果摘要