登记号
CTR20192501
相关登记号
CTR20150652,
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病
试验通俗题目
人凝血因子Ⅷ补充病例研究
试验专业题目
人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的疗效及安全性的多中心、开放性临床研究
试验方案编号
TG1508CF8；4.0版
方案最近版本号
4.0
版本日期
2019-10-24
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张猛
联系人座机
0794-8730206
联系人手机号
联系人Email
mengnaimn@126.com
联系人邮政地址
江西省-抚州市-江西省抚州市抚州高新技术产业开发区惠泉路333号
联系人邮编
344000
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
观察人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的疗效及安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
14岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 愿意签署知情同意书；
- 年龄14到65岁；
- 临床确诊为甲型血友病（血友病A），出现出血症状需要接受因 子Ⅷ治疗（按需治疗），且本次出血未经任何药物治疗。
排除标准
- 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分过敏者；
- 凝血因子Ⅷ抑制物（即抗Ⅷ因子抗体）检查结果阳性或既往有 Ⅷ因子抑制物的病史或有检测到Ⅷ因子抑制物的证据；
- 肝功能（ALT、AST）超过正常值上限3倍以上或肾功能（BUN、 Cr）超过正常值上限2倍以上者；
- 贫血严重需要输血者（Hb<60g/L）；
- 严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或以上者；
- 有心脏手术史并需要抗凝治疗者；
- 酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
- 计划于研究期间接受手术者；
- 入组前72小时内用过含Ⅷ因子制剂（包括重组因子Ⅷ，血浆因 子Ⅷ，冷凝蛋白，全血）治疗者；
- 入组前30天内或正在参加其他临床试验（包括药物或器械）研 究，或在参与本研究期间计划参与另外一项临床试验（包括药 物或器械）研究的患者；
- 研究者认为受试者无法或不愿意遵守研究方案要求的；
- 其他严重的疾病，或研究者认为受试者不能从中受益的；
- 不愿意签署知情同意书或遵守临床观察要求。
- 符合生育年龄的但在研究期间不愿采取避孕措施的受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
用法用量:注射剂；200IU/10ml/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×预期提升到的因子Ⅷ活性水平（%）。1) 轻度出血：提高到正常人水平的20～40％。2) 中度出血：首次剂量需提高到30～60％。如需要，每隔8～12小时再次治疗。3) 重度出血：首次剂量需提高到60～100％。如需要，每隔8～12小时再次治疗。
|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
用法用量:注射剂；200IU/10ml/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×预期提升到的因子Ⅷ活性水平（%）。1) 轻度出血：提高到正常人水平的20～40％。2) 中度出血：首次剂量需提高到30～60％。如需要，每隔8～12小时再次治疗。3) 重度出血：首次剂量需提高到60～100％。如需要，每隔8～12小时再次治疗。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 针对基线出血事件，第1次输注结束后10分钟、1小时的凝血因子Ⅷ活性输注效率值 | 第1次输注结束后10分钟、1小时 | 有效性指标 |
| 针对基线出血事件，第1次输注结束后6小时出血症状和体征改善评分 | 第1次输注结束后6小时 | 有效性指标 |
| 生命体征、体格检查、实验室检查指标和12导联心电图，不良事件(包括严重不良事件)，以及输液反应、过敏反应，病毒感染标志物，抗Ⅷ因子抗体。 | 访视期间 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 针对基线出血事件，第1次输注结束后凝血因子Ⅷ活性提升达到 预计活性值（例如：25%）的受试者比例 | 第1次输注结束后 | 有效性指标 |
| 针对基线出血事件，第1次输注结束后凝血因子Ⅷ活性较基线的变化 | 第1次输注结束后 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 吴德沛 | 医学博士 | 主任医师 | 13505716779 | wudepei@medmail.com.cn | 江苏省-苏州市-苏州市十梓街188号 | 215006 | 苏州大学附属第一医院 |
| 余自强 | 医学博士 | 主任医师 | 13913518032 | ziqiangyu63@hotmail.com | 江苏省-苏州市-苏州市十梓街188号 | 215006 | 苏州大学附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 苏州大学附属第一医院 | 吴德沛 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 苏州大学附属第一医院 | 余自强 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 苏州大学附属第一医院 | 同意 | 2019-08-28 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 20 ；
已入组例数
国内: 20 ；
实际入组总例数
国内: 20 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-04-15；
第一例受试者入组日期
国内：2020-04-17；
试验终止日期
国内：2020-12-14；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
