登记号
CTR20200484
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
泛发性脓疱性银屑病
试验通俗题目
EffisayilTM ON：一项在参与过既往研究的泛发性脓疱型银屑病患者中测试使用spesolimab长期治疗的研究
试验专业题目
EffisayilTM ON：一项在泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者中评估spesolimab治疗安全性和有效性的开放标签、长期扩展研究。
试验方案编号
1368-0025;2.0版
方案最近版本号
5.0
版本日期
2023-03-15
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
勃林格殷格翰 临床试验信息公示组
联系人座机
021-52883966
联系人手机号
联系人Email
MEDCTIDgroup.CN@boehringer-ingelheim.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市南京西路1601号越洋广场29楼
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
在已完成既往BI 655130试验的GPP患者中评价BI 655130的长期安全性和有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
无岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在既往spesolimab试验（1368-0013或1368-0027）中完成治疗阶段且未提前终止治疗，并且愿意且有能力继续在当前试验中接受治疗的男性或女性患者
- 有生育能力的女性，必须准备好且有能力使用ICH M3（R2）规定的高效避孕方法（始终正确使用这些方法时年失败率低于1%）。符合这些标准的避孕方法清单请参见第4.2.2.3节以及患者、父母（或患者的法定监护人）须知。注：认为有生育能力的女性，即月经初潮之后至绝经之前能生育的女性，永久绝育的女性除外。永久绝育方法包括子宫切除术、双侧输卵管切除术和双侧卵巢切除术。输卵管结扎不是永久绝育方法。绝经后状态是指无月经12个月，且无其他医学原因导致无月经。
- 根据ICH-GCP和当地法规，进入当前试验之前在当前试验1368-0025知情同意/许可书上签名并注明日期
排除标准
- 筛选时有中度/重度疾病发作症状证据
- 从既往spesolimab试验末次访视开始至当前试验筛选阶段，使用表4.2.2.1:1明令限制使用的任何药物进行治疗，或使用研究者认为可能干扰研究安全开展的任何药物进行治疗（在试验1368-0027中GPP发作补救治疗后开始使用的甲氨蝶呤、环孢素或类维生素A除外）
- 重度、进行性或不受控制的肝脏疾病，定义为AST或ALT或碱性磷酸酶升高至正常范围上限（ULN）3倍以上，或总胆红素升高至2倍ULN以上
- 根据研究者评估，患者有充血性心脏病。
- 相关慢性或急性感染，包括人类免疫缺陷病毒感染或病毒性肝炎。如果患者在接受治疗后从急性感染中痊愈，则可对患者进行重新筛选。
- 活动性或潜伏性结核（TB）： a) 活动性结核患者应排除在外 b) 患者将接受干扰素释放试验（IGRA）筛选，如QuantiFERON®-TB-Gold Plus或T-spot®。IGRA阳性（表示活动性或潜伏性结核病）患者被排除在外，除非根据研究者的判断，他们在筛选时已经完成了活动性或潜伏性结核病的治疗。 c) QuantiFERON®-TB-Gold Plus结果不确定或T-Spot®结果无效/临界的患者可重新进行IGRA（一次）或结核菌素皮肤试验（TST）。 d) 如果IGRA无法获得或不确定，可以采用TST或任何替代检测/程序（根据当地标准）来排除结核病。TST反应≥10 mm（≥5 mm，如果接受≥15 mg/d的泼尼松或其他免疫抑制剂）被认为是阳性。TST阳性的患者被排除在外，除非他们已经完成上述治疗。
- 曾对全身给药的试验药物或其辅料出现过敏/超敏反应。
- 在筛选时有证据表明存在活动性或疑似恶性疾病，经过适当治疗的皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:BI 655130
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用法用量:BI 655130 150mg / 预填充注射器（150mg / mL），单位规格：
BI 655130 150mg / 预填充注射器（150mg / mL），1 mL灌装量
给药途径：
皮下注射
剂量：
在第0周进行300mg给药，然后每12周给药一次
300 mg每6周给药，作为在既往试验中接受过BI 655130单次静脉开放标签给药补救治疗的患者的强化治疗，或在当前试验中因为GPP而接受过补救治疗的患者的强化治疗。
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中文通用名:BI 655130
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用法用量:BI 655130 450mg /小瓶（60mg / mL），7.5mL灌装量
给药途径：
静脉输注
剂量：
900mg单次给药，用于疾病发作治疗
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中文通用名:BI 655130
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剂型:注射液
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中文通用名:BI 655130
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剂型:输注液
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中文通用名:BI 655130
|
剂型:注射液
|
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中文通用名:BI 655130
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剂型:输注液
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中文通用名:BI 655130
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剂型:输注液
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 主要终点是在直至维持治疗第252周期间出现的治疗期间出现的不良事件（TEAE）。 | 维持治疗第252周 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 出现符合GPPGA定义的GPP再次发作，在GPP再发作并接受发作补救治疗的患者中： 至首次达到GPPGA评分为0或1的时间 。按访视显示的GPPGA脓疱子评分为0，提示无可见脓疱。按访视显示的银屑病症状量表（PSS）评分较基线的变化。 | 整个试验周期 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 徐金华 | 医学博士 | 主任医师 | 13818978539 | xjhhsyy@163.com | 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号门诊大楼3楼皮肤科主任办公室 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院 | 徐金华 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海市皮肤病医院 | 丁杨峰 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中山大学孙逸仙纪念医院 | 郭庆 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 浙江大学医学院附属第二医院 | 郑敏 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 西安交通大学第二附属医院 | 耿松梅 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| Klinikum der Universitat Munchen - Campus Innenstadt | Rueff, Franziska | 德国 | N/A | Munchen |
| Seoul National University Hospital | Jo, Seong-Jin | 韩国 | N/A | Seoul |
| Pusan National Univ. Hosp | Kim, Byung-Soo | 韩国 | N/A | Busan |
| Severance Hospital | Lee, Min Geol | 韩国 | N/A | Seoul |
| Samsung Medical Center | Lee, Joo-Heung | 韩国 | N/A | Seoul |
| Hospital Sultanah Aminah | Choon, Siew Eng | 马来西亚 | N/A | Johor Bahru |
| Hospital Selayang | Teoh, Benji | 马来西亚 | N/A | Selangor |
| Hospital Sultan Ismail | Selvarajah, Latha | 马来西亚 | N/A | Johor Bahru |
| Hospital Pakar Sultanah Fatimah | Yap, Evelyn | 马来西亚 | N/A | Muar |
| Hospital Raja Permaisuri Bainun | Tang, Jyh Jong | 马来西亚 | N/A | Negeri Perak/Ipoh |
| Hospital Pulau Pinang | Tan, Wooi Chiang | 马来西亚 | N/A | George Town |
| Hospital Kuala Lumpur | Binti Mohd Affandi, Azura | 马来西亚 | N/A | Kuala Lumpur |
| Sarawak General Hospital | Muniandy, Pubalan | 马来西亚 | N/A | Kuching, Sarawak |
| National University Hospital | Tan, Chris Lixian | 新加坡 | N/A | 新加坡 |
| University Hospital of Lausanne | Conrad, Curdin | 瑞士 | N/A | Lausanne |
| University Hospital Basel | Navarini, Alexander | 瑞士 | N/A | Basel |
| National Taiwan University Hospital | Tsai, Tsen Fang | 中国台湾 | N/A | Taipei |
| Ramathibodi Hospital | Rajatanavin, Natta | 泰国 | N/A | Bangkok |
| Institute of Dermatology | Pattamadilok , Bensachee | 泰国 | N/A | Bangkok |
| King Chulalongkorn Memorial Hospital | Asawanonda, Pravit | 泰国 | N/A | Patumwan |
| La Rabta Hospital | MOKNI , Mourad | 突尼斯 | N/A | Tunis |
| Farhat Hached Hospital | Denguezli, Mohamed | 突尼斯 | N/A | Sousse |
| Hedi Chaker Hospital, Department of Dermatology | Turki, Hamida | 突尼斯 | N/A | Tunisia |
| National Hospital of Dermatology and Venereology | Le, Doanh | 越南 | N/A | Ha Noi |
| HCMC Hospital of Dermato-Venereology | Pham, Tuong | 越南 | N/A | Ho Chi Minh |
| HOP Saint-Louis | Bachelez, Herve | 法国 | N/A | 巴黎 |
| HOP Robert Debre | Viguier, Manuelle-Anne | 法国 | N/A | Reims |
| HOP Saint-Andre | Beylot-Barry, Marie | 法国 | N/A | Bordeaux |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2020-02-17 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2020-04-03 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2020-07-24 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2020-09-22 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2020-12-21 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2021-03-31 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2021-04-08 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2021-05-06 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2021-08-20 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2021-11-24 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2022-06-30 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2022-11-23 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2023-01-13 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2023-06-14 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2023-11-23 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-06-11 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 26 ；
国际: 120 ；
已入组例数
国内: 14 ；
国际: 130 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-09-21；
国际：2019-05-29；
第一例受试者入组日期
国内：2020-09-30；
国际：2019-06-05；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
