登记号
CTR20252712
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）
试验通俗题目
XS228细胞注射液治疗ALS患者的安全性、耐受性及有效性的I/II期临床研究
试验专业题目
人异体诱导多能干细胞（iPSC）来源的运动神经祖细胞（XS228细胞注射液）治疗肌萎缩侧索硬化症患者的安全性、耐受性及有效性的I/II期临床研究
试验方案编号
XS228-Allo-ALS-CN1/2-P01
方案最近版本号
V2.0
版本日期
2025-06-12
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
齐鑫
联系人座机
021-64027719
联系人手机号
18612649673
联系人Email
qixin@xellsmart.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-闵行区碧溪路55号9幢2楼
联系人邮编
201100
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：评价XS228细胞治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的安全性和耐受性。
次要目的：评价XS228细胞治疗ALS患者的初步有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18-75岁（包含18岁和75岁），性别不限
- 依据修订的EI Escorial诊断标准，结合临床表现等诊断为肌萎缩侧索硬化症
- 筛选期/基线期参与者呼吸功能用力肺活量（FVC%）≥70%预计值
- 育龄期患者（男性和女性）必须同意从签署知情同意书开始直至试验结束后6个月内采取有效的非药物避孕措施
- 自愿参加临床研究，理解并签署知情同意书
排除标准
- 患者具有神经肌肉无力的症状和体征，不能排除其他原因引起的肌肉无力
- 患者体重指数（BMI）<18.5 kg/m^2
- 患者仅表现为上运动神经元症状的原发性侧索硬化症
- 患有重大精神疾病或其他中枢神经系统疾病，研究者评估影响评价者
- 患有神经或肌肉功能损害的疾病，如代谢性肌肉疾病、重症肌无力
- 诊断自身免疫性疾病且病情未控制的、严重的关节炎、跛行等疾病，研究者评估影响评价的
- 筛选期/基线期前2周内发生急性活动性感染，需要使用抗生素、抗病毒药或抗真菌药物治疗，且未控制的
- 诊断活动性肺结核或进行疑似结核治疗的患者
- 诊断有严重的肺部疾病，研究者评估影响评价的
- 控制不佳的高血压
- 既往或检测出的心脏方面异常者（满足下列任意一条即排除）: [1] 有充血性心力衰竭的证据，或有终末期心血管疾病史（如慢性心力衰竭纽约心脏病协会[NYHA] III、IV级）； [2] 严重的心律失常、控制不良的心律失常，如病态窦房结综合征、Ⅲ度房室传导阻滞等； [3]既往3个月内发生过不稳定型心绞痛或急性心肌梗死病史；
- 有肝硬化、慢性肝炎病史
- 有慢性肾病病史
- 有出血、凝血异常病史，或正在接受抗凝治疗者
- 有活动性乙型肝炎、活动性丙型肝炎（HCV）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体或梅毒螺旋体抗体检查阳性者
- 有严重的外伤或手术史，研究者评估影响评估的
- 有麻醉药物过敏史，或既往有严重过敏史，或对试验用药品过敏者
- 5年内患有恶性肿瘤或正在进行抗肿瘤治疗者
- 3个月内参加过其他临床研究
- 妊娠期或哺乳期女性
- 经研究者判断不适合参加临床研究者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:XS228细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 参与者不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）发生率等 | 末次给药后28天内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| ALSFRS-R评分较基线的变化情况 | 末次给药后第29天、第90天、第180天 | 有效性指标 |
| 用力肺活量（FVC）较基线的变化情况 | 末次给药后第29天、第90天、第180天 | 有效性指标 |
| ROADS较基线的变化情况 | 末次给药后第29天、第90天、第180天 | 有效性指标 |
| 与试验药物相关的AE、SAE发生率及严重程度等 | 末次给药后第180天内 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 樊东升 | 博士 | 主任医师 | 13701023871 | dsfan@sina.com | 北京市-北京市-海淀区花园北路49号 | 100191 | 北京大学第三医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第三医院 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-06-18 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 12 ；
已入组例数
国内: 1 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-09-03；
第一例受试者入组日期
国内：2025-09-15；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
