登记号
CTR20243878
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
成人全身型重症肌无力
试验通俗题目
一项在乙酰胆碱受体抗体血清阴性的全身型重症肌无力成人受试者中评价 Efgartigimod IV 的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、III 期、平行组设计研究
试验专业题目
一项在乙酰胆碱受体抗体血清阴性的全身型重症肌无力成人受试者中评价 Efgartigimod IV 的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、III 期、平行组设计研究
试验方案编号
ARGX-113-2308
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-02-14
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
周赟云
联系人座机
021-61632588
联系人手机号
联系人Email
flora.zhou@zailaboratory.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区金科路4560号1号楼南楼4层
联系人邮编
200010
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
在 A 部分中，确定 Efgartigimod IV 相较于安慰剂在 AChR-Ab 血清阴性 gMG受试者中的有效性
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在签署ICF时，至少达到当地临床研究法定同意年龄
- 能够提供已签署的知情同意书，并遵守方案要求
- 同意使用符合当地规定的避孕措施；WOCBP在筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，在基线时接受IMP前尿妊娠试验结果必须为阴性
- 婴儿期无已知无力，在16岁后出现疲劳性无力，并由以下两项记录确诊的获得性gMG： a.经单纤维肌电图或RNS证实的神经肌肉传递异常病史或MuSK-Ab血清阳性 b.依酚氯铵试验阳性病史，或通过口服AChE抑制剂、PLEX、免疫吸附或IVIg/SCIg等治疗后MG体征明显改善
- 筛选期AChR-Ab血清阴性
- MGFA II级、III级或IV级
- 筛选期和基线MG-ADL总分≥5分，其中>50%的评分归因于非眼部症状
- 筛选前正在接受稳定剂量的MG治疗，包括AChE抑制剂、类固醇或NSIST联合或单独用药，并符合以下剂量条件： a.筛选前至少6个月开始使用NSIST（例如，硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环孢素、他克莫司、吗替麦考酚酯和环磷酰胺），且筛选前3个月内剂量无变化 b.筛选前至少3个月开始使用类固醇，且筛选前一个月内剂量无变化 c.筛选前2周内AChE抑制剂的剂量无变化
排除标准
- 已知的自身免疫性疾病或任何可能干扰gMG临床症状准确评估或使受试者处于不当风险的医学状况
- 恶性肿瘤病史，除非认为经充分治疗后治愈，且在IMP首次给药前≥3年内无复发证据。经充分治疗的患有以下癌症的受试者可随时纳入研究： 基底细胞或鳞状细胞皮肤癌 宫颈原位癌 乳腺原位癌 经组织学确诊的前列腺偶发癌（TNM T1a或T1b期）
- 研究者认为在基线前未充分痊愈且具有临床意义的活动性感染
- 筛选时活动性感染的血清检测结果为阳性，存在以下任何一种情况： 提示急性或慢性HBV感染，除非HBV DNA检测结果为阴性 基于HCV抗体检测判断存在HCV感染，除非RNA检测结果为阴性 HIV感染，CD4计数<200个细胞/mm3且存在AIDS定义条件 HIV感染，CD4计数≥200个细胞/mm3但未经充分抗病毒治疗
- 存在有临床意义的疾病、近期接受过大手术（筛选前3个月内）或计划在研究期间接受大手术；或研究者认为可能会混淆研究结果或使受试者处于过度风险的任何其他医学状况
- 目前正在参加另一项干预性临床研究
- 已知对IMP或任一辅料存在超敏反应
- 经研究者评估，既往（筛选前12个月内）或当前存在酗酒、吸食毒品或滥用药物
- 怀孕或哺乳状态，或计划在研究期间怀孕
- 筛选时总IgG <4 g/L
- 筛选时有重度肾功能损害，eGFR<30 mL/min/1.73 m2
- 筛选前4周内接种过活疫苗或减毒活疫苗
- 既往参加过Efgartigimod临床研究，并接受过至少1次IMP给药
- 存在继发于并发感染或伴随用药（例如，氨基糖苷类、β受体阻滞剂）的肌无力恶化
- 有记录显示对PLEX无临床应答
- 在筛选前3个月内接受过胸腺切除术或计划在研究期间进行胸腺切除术
- 使用以下既往或合并治疗（详见方案）
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:ARGX-113-2308
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:IV输注用安慰剂溶液
|
剂型:注射液
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| A部分MG-ADL总分从基线到第29天的变化 | 研究第29天 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| A部分QMG总分从基线到第29天的变化 A部分MG-ADL和QMG双应答者的受试者比例 | 研究第29天 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赵重波 | 医学博士 | 主任医师 | 13916940621 | Zhao_chongbo@fudan.edu.cn | 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院 | 罗苏珊 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 吉林大学第一医院 | 邓晖 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 首都医科大学宣武医院 | 邸丽 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川省人民医院 | 许飞 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 邹漳钰 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 香港大学深圳医院 | 曾文双 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 山西医科大学第一医院 | 郭军红 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 贵州医科大学附属医院 | 张艺凡 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 广东省中医院 | 招远祺 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 广州中医药大学第一附属医院 | 江其龙 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 宁波市医疗中心李惠利医院 | 谢国民 | 中国 | 浙江省 | 宁波市 |
| 重庆医科大学附属第一医院 | 肖飞 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 山东大学齐鲁医院（青岛） | 赵翠萍 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 卜碧涛 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 广西医科大学第一附属医院 | 郑金瓯 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute | Sabine Coppieters | 美国 | Arizona | Scottsdale |
| Loma Linda University Health | Sabine Coppieters | 美国 | California | Fresno |
| First Choice Neurology Boca Raton | Brian Costell | 美国 | Florida | Boca Raton |
| SFM Clinical Research LLC | Marc Feinberg | 美国 | Florida | Boca Raton |
| The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs | Sonia Kalirao | 美国 | Florida | Coral Springs |
| Neurology Associates PA | Sabine Coppieters | 美国 | Florida | Maitland |
| University of Miami Miller School of Medicine | Sabine Coppieters | 美国 | Florida | Miami |
| Medsol Clinical Research Center Inc | George Li | 美国 | Florida | Port Charlotte |
| BayCare - St. Anthony's Hospital | Sabine Coppieters | 美国 | Florida | Saint Petersburg |
| University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare | Tuan Vu | 美国 | Florida | Tampa |
| Wellstar - Augusta University Medical Center | Sabine Coppieters | 美国 | Georgia | Augusta |
| Northwestern Medicine - Northwestern Memorial Hospital | Sabine Coppieters | 美国 | Illinois | Chicago |
| Kansas University Medical Center - Kansas City | Sabine Coppieters | 美国 | Kansas | Fairway |
| Massachusetts General Hospital | Sabine Coppieters | 美国 | Massachusetts | Boston |
| Henry Ford Health - Henry Ford Hospital | Sabine Coppieters | 美国 | Michigan | Detroit |
| Saint Louis University | Sabine Coppieters | 美国 | Missouri | Saint Louis |
| Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School | Sabine Coppieters | 美国 | New Jersey | New Brunswick |
| University of North Carolina - Chapel Hill | Sabine Coppieters | 美国 | North Carolina | Chapel Hill |
| Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute-Neurology | Sabine Coppieters | 美国 | North Carolina | Charlotte |
| Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit | Sabine Coppieters | 美国 | North Carolina | Durham |
| Cleveland Clinic | Sabine Coppieters | 美国 | Ohio | Cleveland |
| Penn Presbyterian Medical Center | Sabine Coppieters | 美国 | Pennsylvania | Philadelphia |
| Erlanger Neuroscience Institute | Sabine Coppieters | 美国 | Tennessee | Chattanooga |
| National Neuromuscular Research Institute | Yessar Hussain | 美国 | Texas | Austin |
| Virginia Commonwealth University | Sabine Coppieters | 美国 | Virginia | Richmond |
| University of Washington Medical Center - Montlake | Sabine Coppieters | 美国 | Washington | Seattle |
| West Georgia Medical Center | Tamar Janelidze | 美国 | Georgia | Kutaisi |
| Pineo Medical Ecosystem | Alexander Tsiskaridze | 格鲁吉亚 | Georgia | Tbilisi |
| New Hospitals | Temur Margania | 格鲁吉亚 | Georgia | Tbilisi |
| LLC Caucasus Medical Centre | Madona Sekhniashvili | 格鲁吉亚 | Georgia | Tbilisi |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-08-06 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-08-29 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-10-14 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 22 ；
国际: 110 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
