登记号
CTR20241372
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
成人短肠综合征
试验通俗题目
PJ009在短肠综合征患者中的III期临床研究
试验专业题目
评价PJ009在需肠外营养支持的短肠综合征患者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究
试验方案编号
CQPJ-PJ009-III
方案最近版本号
v3.0
版本日期
2024-04-23
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
徐列星
联系人座机
023-65665772
联系人手机号
17623347762
联系人Email
xlx@pegbiocq.com
联系人邮政地址
重庆市-重庆市-重庆市北碚区丰和路106号
联系人邮编
401332
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价需肠外营养支持的短肠综合征(SBS)患者使用PJ009的有效性
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
14岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥14周岁，性别不限
- 因主要肠道切除导致至少连续6个月依赖PN/IV的SBS
- 筛选前1周或基线前2周，每周至少需要3次PN/IV支持
- 给药前至少连续4周接受稳定的PN/IV治疗
- 对于有克罗恩病(CD)病史的受试者，给药前临床评估缓解至少12周
- 能够理解知情同意书，自愿参与并签署知情同意书(年龄＜18周岁者需监护人同时签署知情同意)
- 能够依从研究方案完成试验
排除标准
- 既往使用过替度鲁肽者或可能对替度鲁肽或其成分过敏者
- 筛选前6个月内曾使用过天然GLP-2或其类似物、人生长激素或其类似物者
- 筛选前30天内曾使用过谷氨酰胺、奥曲肽、GLP-1类似物或二肽基肽酶-IV抑制剂者
- 患有活动性克罗恩病者或需要在筛选前6个月内改变生物治疗者
- 患有活动性炎症性肠病(IBD)或在过去3个月内接受过免疫抑制剂治疗改变的IBD者
- 由于囊性纤维化、未经治疗的巨结肠病或已知的DNA异常(如家族性腺瘤性息肉病、范可尼综合症)导致的吸收不稳定者
- 筛选前6个月内，临床上明显的肠梗阻或活动性狭窄者
- 筛选前3个月内，进行过重大胃肠道手术干预者，如连续横向肠成形术或其他肠延长术(允许食管插管或内镜手术)
- 严重的活动性、不受控制、未治疗的全身性疾病(如心血管、呼吸、肾脏、感染、内分泌、肝脏或中枢神经系统等)
- 筛选前5年内患有恶性肿瘤者(充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞癌、根治术后的局部前列腺癌、根治术后的乳腺导管内原位癌除外)
- 严重肝功能损伤者：a）总胆红素≥2.0×ULN；对于吉尔伯特综合征患者，直接胆红素≥2.0×ULN；b）AST≥5.0×ULN、ALT≥5.0×ULN
- 肾功能损伤者：a）血清肌酐≥2.0×ULN；b）肌酐清除率<60ml/min(根据Cockcroft-Gault公式计算，详见附录3)
- 胰腺异常者：a）血清淀粉酶≥2.0×ULN；b）血清脂肪酶≥2.0×ULN
- 筛选前12个月内，发生过4次以上的SBS或PN相关住院(如导管败血症、肠梗阻、严重水电解质紊乱)
- 筛选前30天内，发生过非计划住院
- 孕妇或哺乳期妇女，试验期间有生育计划或不同意采取有效避孕手段的女性或男性
- 筛选前30天内参加过任何临床试验(除外抗体治疗相关临床试验)或筛选前3个月内参加过任何抗体治疗相关临床试验者
- 研究者判断不适宜参加本项临床研究的其他情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用重组替度鲁肽
|
剂型:注射粉针剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用重组替度鲁肽模拟剂
|
剂型:注射粉针剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 在第20周表现为缓解，且能维持缓解至第24周的受试者(应答者)的百分比(缓解的定义为每周PN/IV量比基线至少减少20%) | 给药后第24周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第4、8、12、16、20、24、30、36周的缓解率； | 第4、8、12、16、20、24、30、36周 | 有效性指标 |
| 治疗结束时，每周需要的PN/IV量较基线的变化(包括绝对容量变化及相对百分比变化) | 第24周 | 有效性指标 |
| 停止接受PN/IV的受试者例数及停止时间 | 第24周 | 有效性指标 |
| 每周需PN/IV天数的变化 | 36周 | 有效性指标 |
| 第4、8、12、16、20、24、30、36周的流体复合效应(FCE)变化；【FCE计算公式：PN/IV量减少(L/wk) +EN(包括口服液摄入量)摄入量减少(L/wk) +排尿量增加(L/wk)】 | 第4、8、12、16、20、24、30、36周 | 有效性指标 |
| 第4、8、16、24、30、36周血浆中瓜氨酸相对于基线的变化 | 第4、8、16、24、30、36周 | 有效性指标 |
| 不良事件/严重不良事件；生命体征(体温、血压、呼吸、脉搏)；体格检查；实验室检查[血常规、尿常规、血生化、尿妊娠(仅限育龄期女性)]；12导联心电图；排尿量；体重。 | 36周 | 安全性指标 |
| 第12、24、30、36周抗替度鲁肽抗体阳性率。 | 第12、24、30、36周 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 秦环龙 | 博士 | 主任医师 | 18001763088 | huanlong_qin@live.com | 上海市-上海市-上海市延长中路301号 | 200072 | 上海市第十人民医院 |
| 王晓蕾 | 博士 | 主任医师 | 13817267967 | Xlwang2006@163.com | 上海市-上海市-上海市延长中路301号 | 200072 | 上海市第十人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海市第十人民医院 | 秦环龙 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海市第十人民医院 | 王晓蕾 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中国人民解放军东部战区总医院 | 王新颖 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 于健春 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京清华长庚医院 | 李元新 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中山大学附属第六医院 | 吴小剑 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中南大学湘雅三医院 | 张翼 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 青岛大学附属医院 | 周岩冰 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 重庆市人民医院 | 郭红 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 西安交通大学第一附属医院 | 孙学军 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海市第十人民医院 | 同意 | 2024-04-15 |
| 上海市第十人民医院伦理委员会 | 同意 | 2024-05-13 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 72 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
