登记号
CTR20221882
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
血友病B
试验通俗题目
单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血酶原复合物治疗血友病B的有效性和安全性
试验专业题目
单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血酶原复合物治疗血友病B的有效性和安全性
试验方案编号
SHXZ-PCC-2021-01
方案最近版本号
Ver.1.1
版本日期
2022-04-15
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
石艳蕾
联系人座机
021-62750096
联系人手机号
18780281402
联系人Email
shiyanlei@sinopharm.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-长宁区安顺路350号
联系人邮编
200051
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
评价人凝血酶原复合物治疗血友病B的有效性和安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 12岁≤年龄≤65岁；
- 临床确诊为血友病B且筛选期凝血因子Ⅸ活性≤5%，伴有出血的临床表现（包括但不限于关节疼痛、肿胀、活动受限等各种表现）；
- 所有具有生育能力的受试者都必须在首次用药后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施；
- 成年受试者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书。
排除标准
- 对人凝血酶原复合物主要成分及辅料和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者；
- 未接受过人凝血酶原复合物或重组/血源Ⅸ因子等进行替代治疗的患者；
- 确诊有除血友病B外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者，如凝血因子Ⅱ/Ⅶ/Ⅹ的缺乏或升高；血小板计数＜100×109/L的患者；
- 癌症患者与既往癌症已治愈的患者或预计生存期限小于3个月的患者；
- 既往6个月内有脑卒中病史且需要治疗的患者（脑出血、脑血栓、脑梗死）；
- 有深静脉血栓、肺栓塞以及弥散性血管内凝血史或已明确有血栓形成风险，研究者判断不宜入组的患者；
- 有严重的伴随疾病，如心血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级以上、1种或1种以上抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压，控制不佳的标准：收缩压≥160mmHg及/或舒张压≥100mmHg）、明显的肝肾功能损伤：ALT 或AST＞2.5×ULN，或总胆红素＞2.5×ULN 或血清肌酐＞1.5×ULN；以及研究者认为不适宜的患者；
- 研究期间需要抗凝治疗和/或抗血小板治疗的患者；
- 入组前3个月内施行过以及计划在研究期间进行研究者认为不适宜入组的大手术（大手术定义见附录2）的患者；
- 经研究者判断，首次用药前，出血症状严重的患者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、危及生命的内脏出血、消化道大出血等）；
- 受试者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子Ⅸ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml）；
- 筛选期感染性标志物乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒螺旋体抗体阳性；
- 受试者入组前7天内使用过含凝血因子IX的制剂（如重组/血源人凝血因子IX或人凝血酶原复合物）；
- 入组前3个月内输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者；
- 入组前30天内参加过其他药物临床试验的受试者；
- 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力障碍者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女；
- 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血酶原复合物
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 试验期间按需治疗后出血症状和体征改善评价： 试验期间使用研究药物治疗出血事件时，参照《重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则》既定的四级评分量表对止血疗效进行评价 | 整个试验期间 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 首次按需治疗首次输注FIX输注效率值（回收率） | 首次按需治疗首次输注 | 有效性指标 |
| 凝血因子Ⅱ/Ⅶ/Ⅸ/Ⅹ四种因子首次按需治疗首次输注前后变化值 | 首次按需治疗首次输注 | 有效性指标 |
| 首次按需治疗首次输注凝血功能APTT首次输注前后的变化值 | 首次按需治疗首次输注 | 有效性指标 |
| 试验期间试验药物输注次数和用药剂量 | 整个试验期间 | 有效性指标 |
| 生命体征、体格检查、临床实验室检查、心电图、不良事件（包括但不限于过敏反应、输液反应、抑制物形成、血栓形成等）。 | 整个试验期间 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 周虎 | 医学博士 | 主任医师 | 13939068863 | papertigerhu@163.com | 河南省-郑州市-金水区东明路127号 | 450003 | 河南省肿瘤医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 安徽省立医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 宝鸡市中心医院 | 郑引索 | 中国 | 陕西省 | 宝鸡市 |
| 青岛大学附属医院 | 王伟 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 河南省肿瘤医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-06-21 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 35 ；
已入组例数
国内: 35 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-12-14；
第一例受试者入组日期
国内：2023-02-28；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
