登记号
CTR20202311
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
先天性血友病
试验通俗题目
注射用重组人凝血因子VIIa在伴有抑制物血友病患者中的药代及药效学（PK/PD）试验
试验专业题目
注射用重组人凝血因子VIIa在伴有抑制物血友病患者中的药代及药效学（PK/PD）试验
试验方案编号
TQG203-I-01
方案最近版本号
1.2
版本日期
2021-04-06
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
戴峻
联系人座机
025-69927811
联系人手机号
联系人Email
DAIJUN@CTTQ.COM
联系人邮政地址
江苏省-南京市-江宁区淳化街道福英路1099号正大天晴药业1号楼研究院临床中心
联系人邮编
211100
临床试验信息
试验分类
药代动力学/药效动力学试验
试验分期
I期
试验目的
评价注射用重组人凝血因子VIIa 在伴有抑制物血友病患者中的PK/PD 特征。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
交叉设计
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 诊断为先天性血友病A或B；
- 年龄18-65岁（含），男性；
- 给药前48小时（2天）内未使用其他治疗血友病的药物；
- PK用药时无明显出血症状（无活动性出血）；
- 育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施，并持续至末次用药后28天；
- 自愿参加本研究，签署知情同意书，依从性好，能配合试验观察。
排除标准
- 先天性血友病A或血友病B以外的其他任何出血性疾病；
- 既往有任何动脉或静脉血栓栓塞事件的病史或症状（如动脉粥样硬化，心肌梗死，缺血性中风，短暂性脑缺血发作，深静脉血栓形成或肺动脉高压栓塞）或弥散性血管内凝血（DIC）的患者；
- 基线和既往FVII抑制物或 rFVIIa抑制物阳性；
- 维生素K缺乏症;
- 人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）阳性且CD4计数≤200/μl，病毒携带数量≥200粒/μl或≥400000拷贝/ml；
- 受试者在试验期间计划实施择期手术；
- 已知对试验药或任何辅料过敏者；
- 严重贫血且需要输血；
- 血小板计数＜80×109/L；
- 明显的肝或肾功能损害：ALT或AST＞2.5×ULN，或总胆红素＞1.5×ULN或血清肌酐＞1.5×ULN；
- 有心脏手术史并需要抗凝治疗；严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或者以上，目前纽约心脏病协会心功能级II-IV期；
- 经药物治疗仍无法控制的高血压：收缩压＞150 mmHg或舒张压＞90 mmHg；
- 在首次用药之前一个月内参加过其他临床研究（除FVIIa、FⅧ和FⅨ试验以外）；
- 诊断为果糖不耐受、葡萄糖吸收不良或蔗糖-麦芽糖酶缺乏等遗传性疾病；
- 酗酒、药物滥用、精神异常，其他严重急性或慢性疾病，实验室异常较大者，以及研究者认为不宜参加者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用重组人凝血因子VIIa
|
剂型:粉针剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用重组人凝血因子VIIa
|
剂型:粉针剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药代动力学参数：Cmax、AUC0-t、AUC0-∞、t1/2、t1/2；活性回收率 | 用药前30 min内，用药后5min、10min、20min、30min、1h、2h、4h、6h、8h和24h | 有效性指标+安全性指标 |
| 药效学（凝血功能: PT、APTT） | 用药前30min内，用药后5 min、10min、20min、30min、1h、2h、4h、6h、8h和24h | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药代动力学参数：MRT、λz、CL、Vz | 用药前30min内，用药后5min、10min、20min、30min、1h、2h、4h、6h、8h和24h | 有效性指标+安全性指标 |
| 比较受试制剂和参比制剂的活性回收率和药效学。 | 用药前30min内，用药后5min、10min、20min、30min、1h、2h、4h、6h、8h和24h | 有效性指标+安全性指标 |
| 免疫原性、弥散性血管内凝血（DIC）、血栓事件 | 参加试验期间 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张磊 | 医学博士 | 主任医师 | 022-23909240 | zhanglei1@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 王书杰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 兰州大学第一医院 | 席亚明 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 周荣富 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 中南大学湘雅医院 | 陈方平 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 广西医科大学第一附属医院 | 程鹏 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2020-08-17 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2021-05-14 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 24 ；
已入组例数
国内: 24 ；
实际入组总例数
国内: 24 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-12-15；
第一例受试者入组日期
国内：2020-12-29；
试验终止日期
国内：2021-07-13；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
