登记号
CTR20160707
相关登记号
CTR20160674,
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
儿童特发性矮小
试验通俗题目
聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的II期临床试验扩展期研究
试验专业题目
聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的II期临床试验扩展期研究
试验方案编号
GenSci03302-01/2019年9月25日/第4.0版
方案最近版本号
4.0
版本日期
2019-09-25
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
孙玲利
联系人座机
0431-85103664-8089
联系人手机号
18006171657
联系人Email
sunlingli@gensci-china.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-徐汇区虹漕路88号越虹广场A座18楼
联系人邮编
200233
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
在II期临床试验的第一阶段（52周）结束后，选用符合ISS临床诊疗策略的，适宜剂量的聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗ISS患儿，观察试验药物的长期有效性和安全性，为临床诊疗提供更多科学、可靠的用药指导信息。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
4岁(最小年龄)至
9岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 1. 所有试验药组完成II期临床试验第一阶段（52周）治疗，且每次随访记录均完整的受试者，且第一阶段治疗结束后至扩展期研究开始期间，连续停止使用聚乙二醇重组人生长激素注射液的时间需≤8周，以及阴性对照组完成II期临床试验第一阶段（52周）随访，且每次随访记录均完整的受试者，均可以进入扩展期试验。
- 在进入扩展期试验之前，研究者需充分告知受试者和监护人扩展期试验的全部信息，包括扩展期试验的详细随访流程，治疗计划和随访期间实验室检查的项目，以及可能的获益和风险。仅当受试者和监护人充分知情，表示愿意并能够配合完成扩展期研究的治疗、随访和各项检查，并签署书面知情同意书后，方可进入扩展期试验。
排除标准
- 芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑），连续使用≥1个月
- 促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林），连续使用≥1个月
- 性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素），连续使用≥1个月
- 蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）连续使用≥1个月
- 口服或静脉使用糖皮质激素≥1个月
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液，规格：27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射；
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中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
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用法用量:无
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终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化(△HT SDS) | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗前后年生长速率的变化（ΔHV） | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 治疗前后骨成熟情况（BA/CA）的变化 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 治疗前后IGF-1 SDS的变化（ΔIGF-1 SDS） | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 治疗前后体重指数的标准差积分（BMI SDS）的变化（ΔBMI SDS） | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 聚乙二醇重组人生长激素注射液的年平均处方剂量 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 终身高（FH） | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 终身高（FH）较基线预测成年身高的改善 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 对于治疗到近似成年身高（NAH），但未随访到终身高的受试者，评估近似成年身高较基线预测成年身高的改善 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 对于未治疗到NAH，也未随访到FH的受试者，评估治疗结束时预测成年身高（PAH）较基线时预测成年身高的改善 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 体成份的改变（仅对检测该指标者进行评估），包括瘦体块质量（LBM）、脂肪量（躯干）（FM）、体脂百分比、骨密度BMD的改变 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平 | 医学博士 | 主任医师 | 13387522645 | xpluo888@sina.com | 湖北省-武汉市-解放大道1095号儿科遗传代谢内分泌病科室 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 罗飞宏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海交通大学附属儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南京医科大学第一附属医院 | 龚海红 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 吉林大学第一医院 | 杜红伟 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 无锡市第四人民医院 | 徐庄剑 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 董关萍 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 湖南省儿童医院 | 赵莎 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 巩纯秀 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 苏州大学附属儿童医院 | 陈临琪 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 无锡市儿童医院 | 徐旭 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 吉林大学第一医院伦理委员会 | 同意 | 2016-12-19 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2017-03-29 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2017-11-29 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2019-10-30 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 360 ；
已入组例数
国内: 327 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2017-01-07；
第一例受试者入组日期
国内：2017-01-08；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
