登记号
CTR20232192
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2300091
适应症
急性移植物抗宿主病
试验通俗题目
CAStem细胞注射液治疗急性移植物抗宿主病的II期临床试验
试验专业题目
CAStem细胞注射液治疗急性移植物抗宿主病的有效性和安全性临床试验
试验方案编号
ZH901-421
方案最近版本号
1.1
版本日期
2023-05-12
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
贾懿
联系人座机
010-59393118-8007
联系人手机号
联系人Email
yi.jia@zephyrm.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区北四环中路27号盘古写字楼A座0606
联系人邮编
100000
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的
评价CAStem细胞注射液治疗急性移植物抗宿主病的初步有效性。
次要目的
评价CAStem细胞注射液治疗急性移植物抗宿主病的安全性。
探索性目的
探索CAStem细胞注射液治疗前后外周血生物标记物浓度变化与疗效的潜在关系。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
14岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥14岁且≤70岁，男女不限；
- 确诊为异基因造血干细胞移植术后的II~IV度（仅皮肤受累的Ⅱ度除外）糖皮质激素治疗失败的aGVHD患者，aGVHD的分度和诊断标准采用西雅图的改良Glucksberg标准（附录1）；
- 自愿参加本试验，同意遵从临床试验方案要求，并签署知情同意书。
排除标准
- 有严重过敏史，或对试验药物主要活性成分、辅料如人白蛋白或二甲基亚砜（Dimethyl sulfoxide，DMSO）等过敏者；
- 既往接受过以治疗GVHD为目的的干细胞输注者；
- 接受过异基因造血干细胞移植2次以上（含2次）者或移植后接受过供者淋巴细胞输注（Donor lymphocyte infusion，DLI）或其他免疫细胞（包括但不限于CAR-T、TCR-T等）治疗者；
- 筛选期原发病处于复发阶段者；
- 存在除原发病外的其他恶性肿瘤病史，或未给予治疗的重度非典型增生者；
- 筛选前3个月内出现深静脉血栓或肺栓塞，且研究者认为不适宜参加本试验者；
- 目前患有严重的不稳定的心律失常，且研究者认为不适宜参加本试验者；
- 目前患有活动性传染病，包括但不限于人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，活动性肺结核或梅毒处于传染期等，或其他活动性传染病研究者认为不适宜参加本试验；
- 体重指数（BMI）≥40 kg/m2者；
- 妊娠或哺乳或计划在研究过程中妊娠的女性，或不愿意在整个试验期间采取避孕措施的育龄期女性或男性；
- 开始治疗前28天内使用其他试验药物治疗，且经研究者判定相关试验药物会对本试验药物的安全性和有效性的评估产生干扰者；
- 研究者认为参加本项研究不符合受试者最大利益者或不适合参与本研究的其他情况，如依从性差等。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:CAStem细胞注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:CAStem细胞注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:CAStem细胞注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:CAStem细胞注射液
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剂型:注射液
|
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中文通用名:CAStem细胞注射液
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剂型:注射液
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:CAStem细胞注射液安慰剂
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剂型:注射液
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|
中文通用名:CAStem细胞注射液安慰剂
|
剂型:注射液
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 总反应率（ORR） | 首次给药后第28天（D28） | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| ORR | D7、D14、D21、D56、D98 | 有效性指标 |
| 持续完全缓解率 | D98 | 有效性指标 |
| 总生存率 | D98 | 有效性指标 |
| 原发病复发率 | D98 | 有效性指标+安全性指标 |
| 慢性移植物抗宿主病的发生率 | D98 | 有效性指标+安全性指标 |
| 严重感染的发生率 | D98 | 有效性指标+安全性指标 |
| 外周血淋巴细胞亚群的变化 | 基线、D7、D14、D28、D56、D98 | 有效性指标+安全性指标 |
| 外周血免疫球蛋白水平的变化 | 基线、D7、D14、D28、D56、D98 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 牛挺 | 医学博士 | 主任医师 | 18980601242 | tingniu@sina.com | 四川省-成都市-武侯区国学巷37号 | 610000 | 四川大学华西医院血液内科 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 四川大学华西医院血液内科 | 牛挺 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 四川省人民医院 | 黄晓兵 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 重庆医科大学附属第一医院 | 刘林 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 贾晨光 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 四川大学华西医院临床试验伦理审查委员会 | 同意 | 2023-07-05 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
