登记号
CTR20140392
相关登记号
CTR20131861;
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
免疫性血小板减少症
试验通俗题目
海曲泊帕乙醇胺在免疫性血小板减少症患者中I期临床试验
试验专业题目
海曲泊帕乙醇胺在免疫性血小板减少症患者多次给药安全性和耐受性及药代动力学/药效动力学研究
试验方案编号
SHR-TPOP1d； V1.2
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李玲
联系人座机
13910072955
联系人手机号
联系人Email
liling@hrglobe.cn
联系人邮政地址
上海市浦东新区海科路1288号
联系人邮编
200122
临床试验信息
试验分类
药代动力学/药效动力学试验
试验分期
I期
试验目的
研究海曲泊帕乙醇胺在免疫性血小板减少症患者的安全性和耐受性；探索海曲泊帕乙醇胺在免疫性血小板减少症患者的PK/PD特征；为后续Ⅱ、Ⅲ期临床研究推荐合理的给药方案。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
45岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18~65周岁，性别不限；
- 试验前临床诊断为慢性免疫性血小板减少症；
- 近3个月内或筛选期内做骨髓检查确诊为ITP，排除为骨髓增生异常综合征（MDS），免疫性疾病如系统性红斑狼疮（SLE），再生障碍性贫血（AA）早期，不典型再障、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）等和其他各种原因所导致的继发性血小板减少（STP）。
- 筛选期内平均两次测量血小板计数（PLT）<30×109/L，血红蛋白（Hgb）在正常值范围内，中性粒细胞≥ 1.5×109/L；
- 凝血酶原时间/国际标准化比率(PT/INR)和活化的部分凝血活酶时间 (APTT) 的活动度必须在80%~120%之间，从未出现过高凝状态；
- 理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。
排除标准
- 有MDS病史或其他原因引起的血小板减少症（例如HIV、HCV病毒感染或已知的系统性红斑狼疮等）；
- 有过恶性贫血史或维生素B12缺乏者；
- 发生过任何动脉或静脉血栓（中风，短暂性脑缺血发作，心肌梗死，深静脉血栓或肺栓塞）和含有任意以下其中两项危险因素：含有雌激素的激素替代疗法或避孕疗法，吸烟，糖尿病病史，高胆固醇血症，高血压，癌症，遗传性血栓形成倾向的疾病（如抗凝血酶-III缺乏等）或任何其他有家族史的动脉或静脉血栓形成疾病；
- 有严重心血管疾病史（如III / IV级的充血性心脏衰竭，增加血栓栓塞事件的发生风险的心律失常或心绞痛，不稳定型心绞痛，进行过冠状动脉支架置入术，血管成形术或冠状动脉旁路移植术）；
- 有肝硬化病史，门脉高压症病史，慢性活动性肝炎病史；
- 有恶性肿瘤者，包括胃泌素瘤；
- 接受过细胞毒性化疗和/或放疗治疗的癌症患者，但接受过细胞毒性化疗的ITP患者可入组；
- 以往治疗符合以下任意其中一条，则必须排除：①试验前一周使用过免疫球蛋白；②试验前12周内使用过利妥昔单抗或进行过脾切除术；③试验前4周内使用过罗米司亭、特比奥或艾曲波帕；④试验前4周内使用环磷酰胺或长春花生物碱治疗；⑤正使用糖皮质激素或硫唑嘌呤治疗，但试验前未接受4周稳定剂量的治疗；⑥正使用质子泵抑制剂或H2受体拮抗剂治疗，但试验前未接受6周稳定剂量的治疗；⑦正使用骁悉(MMF)、环孢素A(CsA)或达那唑治疗，但试验前未接受12周稳定剂量的治疗。
- ALT>2×ULN，AST>2×ULN，总胆红素>1.5×ULN，血肌酐>1.2×ULN，总白蛋白<0.9×LLN；
- 筛选前1个月内未采用避孕措施或计划近6个月受/授孕者；
- 怀孕或哺乳期的女性；
- 具有生育能力的男性或女性不愿意在试验期间避孕；
- 研究者认为具有任何不宜参加此试验的因素的志愿者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片
|
用法用量:片剂；规格2.5mg；口服，一天一次，每次2.5mg；用药时程：连续给药14天。
|
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中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片
|
用法用量:片剂；规格5mg；口服，一天一次，每次5mg；用药时程：连续给药14天。
|
|
中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片
|
用法用量:片剂；规格2.5mg，5mg；口服，一天一次，每次7.5mg；用药时程：连续给药14天。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血浆中海曲泊帕乙醇胺及其代谢产物浓度 | PK采血：于第1次给药前和给药后0.5、1、2、4、6、8、10、12h，第2、11、12、13次给药前，第14次给药前和给药后0.5、1、2、4、6、8、10、12、24、48、72、96、120 h采血 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血小板计数 | PD采血：于第 1、3、5、7、9、11、13、14天给药前和第16、18、21、25、28天采集血样检测血小板计数 | 有效性指标 |
| 不良事件 | 最后一次给药后14天 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 牛挺 | 四川大学华西医院血液科主任 | 028-85422707 | huaxigcp@163.com | 四川省成都市国学巷37号，四川大学华西医院国家药物临床试验机构 | 610047 | 四川大学华西医院国家药物临床试验机构 | |
| 梁茂植 | 四川大学华西医院国家药物临床试验机构主任 | 028-85422707 | huaxigcp@163.com | 四川省成都市国学巷37号，四川大学华西医院国家药物临床试验机构 | 610047 | 四川大学华西医院国家药物临床试验机构 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 四川大学华西医院 | 牛挺，梁茂植 | 中国 | 四川 | 成都 |
| 中国医学科学院血液学研究所 | 张凤奎 | 中国 | 天津 | 天津 |
| 江苏省人民医院 | 陆化 | 中国 | 江苏 | 南京 |
| 第四军医大学第一附属医院 | 陈协群；文爱东 | 中国 | 陕西 | 西安 |
| 河北医科大学第二医院 | 罗建民 | 中国 | 河北 | 石家庄 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 胡豫 | 中国 | 湖北 | 武汉 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 四川大学华西医院临床试验与生物医学伦理专委会 | 同意 | 2014-04-10 |
| 四川大学华西医院临床试验与生物医学伦理专委会 | 同意 | 2015-06-08 |
| 四川大学华西医院临床试验与生物医学伦理专委会 | 同意 | 2015-09-20 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 24 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 32 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2014-05-31；
试验终止日期
国内：2015-07-28；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
