登记号
CTR20244811
相关登记号
CTR20230307
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
结晶样视网膜变性（携带CYP4V2双等位基因突变）
试验通俗题目
ZVS101e注射液治疗结晶样视网膜变性（BCD）的有效性和安全性临床研究
试验专业题目
ZVS101e注射液在结晶样视网膜变性（BCD）受试者中单次单眼视网膜下注射给药有效性和安全性的多中心、随机对照、Ⅲ期临床试验
试验方案编号
ZYA-2024-001
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-11-25
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张金露
联系人座机
010-60168982
联系人手机号
联系人Email
zhangjinlu@chinagene.cc
联系人邮政地址
北京市-北京市-昌平区中关村生命科学园生命园路27号1号楼D区4层
联系人邮编
102206
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价ZVS101e治疗结晶样视网膜变性（BCD）患者的临床有效性
随机化
随机化
盲法
单盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 自愿参加临床试验并签署知情同意书，愿意按方案要求完成全部试验流程；
- 临床诊断为结晶样视网膜变性（BCD），年龄≥18岁；
- 经基因检测确诊携带CYP4V2纯合或复合杂合突变，且不合并其它眼科遗传病；
- 研究眼BCVA为5-60个ETDRS字母（包含边界值）；
排除标准
- 研究眼现患有或曾患有黄斑裂孔或黄斑区新生血管等黄斑部病变；患有青光眼、糖尿病视网膜病等可能妨碍手术或干扰对研究终点解释的其他眼部疾病；
- 研究眼曾接受视网膜复位术、玻璃体切割术，或研究眼入组前3个月内接受过任何眼内手术，如白内障超声乳化吸除术；
- 任意眼既往曾接受过针对BCD及其它眼部疾病的基因治疗或干细胞治疗，包括但不限于其它病毒载体基因疗法，mRNA疗法等；
- 入组前3个月内研究眼接受过可能影响试验药物疗效和安全性评价的药物治疗（例如雷珠单抗、贝伐单抗、阿柏西普、康柏西普）
- 妊娠期或哺乳期女性；
- 研究者认为具有其他不适宜参加本试验的受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:ZVS101e注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 研究眼52周的BCVA较基线改善≥15个字母的受试者比例 | 52周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗前后视功能变化 | 52周 | 有效性指标 |
| 治疗前后视网膜结构变化 | 52周 | 有效性指标 |
| 治疗前后功能性视觉变化 | 52周 | 有效性指标 |
| 眼部和非眼部不良事件发生率和严重程度 | 52周 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李筱荣 | 医学博士 | 主任医师 | 022-23346434 | xiaorli@163.com | 天津市-天津市-南开区复康路251号 | 300384 | 天津医科大学眼科医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 天津医科大学眼科医院 | 李筱荣 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 北京大学第三医院 | 窦宏亮 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川大学华西医院 | 陆方 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 中山大学眼科中心 | 吕林 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 赵培泉 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 河南省人民医院 | 郭浩轶 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 哈尔滨医科大学附属第一医院 | 张弘 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 温州医科大学附属眼视光医院 | 吴荣瀚 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 天津医科大学眼科医院干细胞与生物治疗临床研究伦理委员会 | 同意 | 2024-12-05 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
