登记号
CTR20171409
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
A型血友病
试验通俗题目
考察EMICIZUMAB在健康中国志愿者药代动力学、安全性和耐受性研究
试验专业题目
一项考察EMICIZUMAB在健康中国志愿者中的药代动力学、安全性和耐受性的单中心、开放性、单次给药研究
试验方案编号
YP39308; V4
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨舒淇
联系人座机
86-010-65623434
联系人手机号
联系人Email
Shuqi.yang@roche.com
联系人邮政地址
北京市朝阳区东大桥路9号侨福芳草地大厦C座5层
联系人邮编
100020
临床试验信息
试验分类
药代动力学/药效动力学试验
试验分期
I期
试验目的
试验目的是评估健康中国受试者接受Emicizumab单次皮下注射（SC）给药后的药代动力学特征；及评估健康中国受试者接受Emicizumab单次皮下注射（SC）给药后的安全性和耐受性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
20岁(最小年龄)至
45岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
有
入选标准
- 筛选时，年龄为20–45岁（包括首末年龄）的健康中国男性受试者
- 中国受试者的父母和祖父母也必须为在中国出生的中国人
- 健康状态定义为经过详细的病史和手术史审查，完整的体格检查，包括生命体征、12导联心电图、血液学、血液生化、凝血试验、病毒血清学、尿分析和免疫学检查后，无证据显示受试者存在活动性或慢性疾病
- 体重指数在19至24 kg/m2之间（含）
- 能够参与研究，且愿意提供书面知情同意书并遵守研究要求
排除标准
- 具有临床意义的消化道、呼吸道、肾、肝、血液、淋巴、神经、心血管、精神、肌肉骨骼、泌尿生殖、免疫、代谢、恶性肿瘤或皮肤系统疾病既往史或现病史
- 给药前1个月内患有重大疾病，和/或研究期间或研究结束后可能立即复发的任何疾病
- 研究给药前14天内或所接受药物5倍半衰期内（以较长者为准）使用了任何处方或非处方药物或草药，特例除外
- 已证实的仰卧位收缩压（SBP）≥140 mmHg或≤90 mmHg，以及舒张压（DBP）≥90 mmHg或≤50 mmHg
- 已证实的仰卧位心率（HR）超过100次/分或低于50次/分
- 过去2年内存在药物滥用史，或在筛选期或第-1天时药物滥用检测结果呈阳性
- 过去2年内存在酒精依赖史，或在筛选期或第-1天时酒精呼气测试结果呈阳性
- 证实的临床相关实验室检查结果异常（根据研究者的判断）
- 给药前3个月内大量献血/失血或血浆丢失（大于450 mL）
- 经常吸烟，每日超过10支或使用等量的烟草制品
- 除所述情况外，根据研究者的判断，可能将受试者置于不适当的风险、干扰Emicizumab的吸收、分布、代谢和排泄，以及干扰受试者完成研究的任何其他情况或疾病
- 在研究药物给药前的3个月内，参与了试验药物或器械的临床研究
- 任何临床相关的超敏反应或变态反应史，无论是自发还是用药或暴露于食品或环境因素后发生
- 之前患有或伴随存在血栓栓塞性疾病，如深静脉血栓（DVT）或出现血栓栓塞性疾病的体征，或存在血栓栓塞性疾病家族史，如严重的DVT
- 被研究者认定为存在血栓性微血管病高发风险的患者（例如，存在血栓性微血管病既往史或家族史）
- 筛选期时蛋白C活性、蛋白S活性、抗凝血酶III活性、凝血因子IX（FIX）活性、凝血因子X（FX）活性、 狼疮抗凝物（T1/T2比值）或抗-心磷脂-β-2糖蛋白I（GPI）复合物抗体水平超出参考范围，或筛选期时凝血因子VIII（FVIII）活性≥120%
- 之前患有或伴随存在自身免疫性或结缔组织疾病
- 有结核病史或筛选时T-SPOT.TB检测结果呈阳性的活动性结核
- 研究者认为可能导致受试者不适合参与研究的任何其它因素
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:EMICIZUMAB
|
用法用量:注射液；规格：150mg/1.0ml/瓶；皮下注射（SC);单次给药；1mg/kg
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:不适用
|
用法用量:不适用
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Emicizumab的Cmax以及从0时间点外推至无穷大的血浆浓度-时间曲线下面积（AUC0-无穷大） | 4个月 | 有效性指标 |
| Emicizumab的从0时间点至末次可定量浓度时间点的血浆浓度-时间曲线下面积（AUC0-last）、tmax、t1/2、表观清除率（CL/F）、表观分布容积（Vz/F）、平均滞留时间（MRT） | 4个月 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件的发生率和严重程度 | 4个月 | 安全性指标 |
| 抗Emicizumab抗体的发生率和临床意义 | 4个月 | 安全性指标 |
| 实验室检测数据（血液学、血液生化、凝血筛选试验、尿分析、血清病毒学和免疫学）、生命体征、12导联心电图 | 4个月 | 安全性指标 |
| 凝血试验 | 4个月 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李海燕，医学学士 | 主任医师 | 86-13910405602 | haiyanli1027@hotmail.com | 北京市海淀区花园北路49号 | 100191 | 北京大学第三医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第三医院 | 李海燕 | 中国 | 不适用 | 北京 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 同意 | 2017-10-31 |
| 北京大学第三医院科学研究伦理委员会 | 同意 | 2017-11-22 |
| 北京大学第三医院科学研究伦理委员会 | 同意 | 2017-12-28 |
| 北京大学第三医院科学研究伦理委员会 | 同意 | 2018-02-09 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 16 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 16 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2018-03-12；
试验终止日期
国内：2018-09-18；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
