登记号
CTR20170235
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
A型血友病
试验通俗题目
评估GGF的有效性、安全性和药代动力学研究
试验专业题目
一项在中国A型血友病受试者中评估GreenGene F的有效性、安全性和药代动力学的开放性、多中心、III期研究
试验方案编号
GGF_CN_P3
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
魏嫦铭
联系人座机
13910025064
联系人手机号
联系人Email
Changming.Wei@parexel.com
联系人邮政地址
北京市朝阳区朝阳门外大街乙12号昆泰国际大厦1505室
联系人邮编
10010
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
III期
试验目的
主要目的：评价GreenGene F对于治疗新发出血事件的总体疗效
次要目的：评价GreenGene F治疗急性出血的临床有效性;评价GreenGene F预防出血的临床有效性;评价不同治疗方案的年出血率和关节年出血率;评价GreenGene F的安全性;评估FVIII抑制物的发生率;描述GreenGene F的药代动力学特征
探索性目的：评价GreenGene F于小型手术中和手术后止血的临床有效性;评价接受GreenGene F治疗的受试者的生活质量
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
12岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 能够提供书面的知情同意
- 在筛选时年龄在12岁或12岁以上的男性患者
- 确诊为中度或者重度A型血友病（FVIII活性：≤ 2%）
- 在筛选时已接受过其他VIII因子产品治疗，有相关记录，并经过核实至少为100个ED
- 不存在可检测出的FVIII抑制物（中心实验室Nijmegen检测结果应< 0.4 BU）
- 没有抑制物病史和家族史（所有的历史抑制物检查结果均< 0.6 BU）
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）为阴性
- 入组前接受过按需治疗，且筛选前1年内未进行过连续6个月及以上的预防治疗（连续预防治疗定义为至少每周两次的不间断治疗）
- 可获得筛选前3个月的出血治疗记录
排除标准
- 接受过免疫调节药物或耐受诱导方案的受试者
- 血小板计数 < 50,000/μL；丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）> 3×正常值上限（ULN）；总胆红素（TB）> 2x ULN；肌酐> 2x ULN；凝血酶原时间（PT）或国际标准化比值（INR）> 1.5x ULN
- 目前存在严重肝功能不全或筛选前12个月内发生过严重的肝脏疾病
- 具有除A型血友病以外的其他先天性或获得性凝血障碍
- 患有无法控制的高血压（舒张压 > 100mmHg）
- 常规使用抗纤维蛋白溶解剂或影响血小板功能的药物
- 受试者计划或者有可能在研究期间进行手术治疗
- 对重组或来自于血浆的FVIII浓缩物存在过敏史或发生过严重不良反应
- 对来源于仓鼠或小鼠的蛋白过敏
- 之前参加过本研究并使用了研究药物
- 在研究药物开始给药前30天内接受过其他研究药物
- 目前或计划在研究中接受化疗或免疫调节剂治疗（如：IV注射免疫球蛋白，常规使用作用于全身的糖皮质激素）
- 研究者认为存在可能影响受试者健康、影响其参与研究或研究结果的疾病或状况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:GreenGene F 注射剂 500IU/瓶
|
用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
|
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中文通用名:GreenGene F 注射剂 1000IU/瓶
|
用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:不适用
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 主要有效性标准 在第二部分子研究六个月的治疗期间，采用四分量表对每次出血后止血效果的评估（极好、较好、一般或无反应）。治疗成功定义为评价结果“极好”或者“较好” | 治疗期 | 有效性指标 |
| 安全性评定指标 从第一次给药至最终访视期间，FVIII抑制物的发生率（≥ 0.6 BU） 在电话访视完成为止的研究期间，不良事件（AE）和严重AE（SAE） 生命体征（血压、心率、体温和呼吸频率） 体格检查 心电图（ECG） 临床实验室检查 病毒传播情况 | 第一次给药至最终访视期间 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 次要有效性标准 预防治疗组和按需治疗组在6个月期间的年出血率（ABR）和关节年出血率（AJBR） 每次新出血发作时，达到止血所需的研究药物的输注次数 按体重校正后，新发生出血所需的治疗药物平均剂量 GreenGene F的用量（月均、年均以及平均每次出血事件的IU/kg） 首次给药直至出血控制的持续时间 | 治疗期 | 有效性指标 |
| 探索性有效性标准 采用四分量表对小型手术中和手术后止血效果的评估（极好、较好、一般或无反应）。治疗成功定义为评价结果“极好”或者“较好” 报告的生活质量状况及其在第二部分子研究6个月治疗前后的变化 | 治疗期 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 孙竞 | 教授 | 020-61641612 | jsun_cn@hotmail.com | 广东省广州市广州大道北1838号 | 510515 | 南方医科大学南方医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东 | 广州 |
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南 | 长沙 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 麦文渊 | 中国 | 浙江 | 杭州 |
| 昆明医科大学第一附属医院 | 曾云 | 中国 | 云南 | 昆明 |
| 陕西省人民医院 | 王一 | 中国 | 陕西 | 西安 |
| 北京大学人民医院 | 刘开彦 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东 | 济南 |
| 沧州市中心医院 | 王娟 | 中国 | 河北 | 沧州 |
| 北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 北京协和医院 | 肖娟 | 中国 | 北京 | 北京 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 南方医科大学南方医院 | 同意 | 2017-01-04 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 66 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
