登记号
CTR20212110
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
杜氏肌营养不良症
试验通俗题目
一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验
试验专业题目
一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验
试验方案编号
FGCL-3019-094
方案最近版本号
4
版本日期
2022-10-28
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
郭家绮
联系人座机
021-68810689
联系人手机号
18511768558
联系人Email
gguo@FibroGen.CN
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市朝阳区建国门外大街光华东里8号院中海广场中楼2601室
联系人邮编
100020
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价Pamrevlumab与安慰剂相比，联合全身性皮质类固醇，每两周给药一次，治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者（6岁至<12岁）的疗效和安全性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
6岁(最小年龄)至
12岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 男性，筛选开始时至少6岁至<12岁
- 患者和/或法定监护人根据地区/国家和/或IRB/IEC要求提供书面知情同意书
- 病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变
- 平均（筛选和第0天）FVC占预测值百分比高于45%
- 筛选前，接受稳定剂量的全身性皮质类固醇至少6个月，剂量无实质性变化至少3个月（根据体重变化调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD Care Considerations Working Group的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/日或地夫可特0.9 mg/kg/日），或保持稳定剂量。合理预期在研究期间剂量和给药方案不会发生显著变化。
- 在随机分组前3个月内，能够完成2次6MWD测试，距离至少为270米但不超过450米，2次测试之间的变化≤10%。
- 筛选访视时，能够在<10秒内（无辅助/矫形器）从地面上站起（TTSTAND）。
- 能够接受下肢股外侧肌的MRI检查。
- 同意在研究过程中每年接种流感疫苗。
- 充分的肾功能
- 充分的血液学和电解质参数
- 充分的肝功能
排除标准
- 可能导致肌无力和/或运动功能损害的DMD以外的并发疾病
- 存在重度智力障碍（例如，重度自闭症、重度认知受损、重度行为障碍），根据研究者的判断，无法进行研究评估
- 既往使用过Pamrevlumab
- BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg
- 有以下反应史： a.对人、人源化、嵌合或鼠单克隆抗体有过敏或速发过敏反应史 b. 对研究药物或研究药物任何成分有超敏反应
- 在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD）或接受获批的DMD治疗（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen、casimersen）且在筛选时处于5个半衰期内，以较长者为准，全身性皮质类固醇（包括地夫可特）除外
- 需要≥16小时的持续通气治疗
- 控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、研究者认为可能影响呼吸功能的复发性感染性肺炎
- 筛选前8周内因呼吸衰竭住院
- 重度未控制的心力衰竭（NYHA III-IV级）或肾功能不全 ，包括以下任何一种情况： a. 筛选前8周内需要静脉给予利尿剂或正性肌力药物支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭恶化或心律失常住院 c. 患者的肾小球滤过率（ GFR）< 30 mL/min/1.73 m 2或有急性肾损伤证据
- 存在需要接受抗心律失常治疗的心律失常
- 存在其他具有临床意义的心脏结构或功能异常的任何证据
- 研究者判断受试者因任何原因不能完全参与研究并完成研究，这些原因包括不能依从研究程序和治疗，或其他相关的任何医学、手术或精神疾病
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:FG-3019
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:FG-3019制剂安慰剂
|
剂型:注射液
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 移动功能评估： 第52周北极星移动评价量表（NSAA）线性总分相对基线的变化。 | 从基线至52周 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第52周上4阶楼梯速度（4SCV）评估结果相对基线的变化。 | 从基线至52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 第52周10米步行/跑步测试结果相对基线的变化 | 从基线至52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 第52周至站立时间（TTSTAND）相对基线的变化。 | 从基线至52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 第52周至行走能力丧失（LoA）时间相对基线的变化 | 从基线至52周 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 戴毅 | 医学博士 | 副主任医师 | 010-69151360 | pumchdy@sina.com | 北京市-北京市-西城区大木仓胡同41号 | 100032 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 戴毅 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 洪思琦 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 中山大学附属第一医院 | 陈子怡 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 四川大学华西第二医院 | 罗蓉&蔡晓唐 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 中南大学湘雅医院 | 彭镜 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 修改后同意 | 2021-07-02 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 同意 | 2021-07-26 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 同意 | 2022-02-19 |
试验状态信息
试验状态
主动终止
目标入组人数
国内: 15 ；
国际: 70 ；
已入组例数
国内: 17 ；
国际: 72 ；
实际入组总例数
国内: 17 ；
国际: 72 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-12-22；
国际：2021-03-03；
第一例受试者入组日期
国内：2022-01-12；
国际：2021-03-15；
试验终止日期
国内：2023-10-11；
国际：2023-10-11；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
