登记号
CTR20201882
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
庞贝病
试验通俗题目
评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性
试验专业题目
评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究
试验方案编号
ALGMYL08718
方案最近版本号
修正的临床试验方案02
版本日期
2020-05-29
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
021-22266666
联系人手机号
联系人Email
Contact-US.CN@sanofi.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要目的： 本研究的主要目的是通过测量左心室质量指数评价中国婴儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗延长生存期和改善心肌病的有效性。 次要目的： 观察婴儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗对身体生长、运动和认知发育相比基线期的改善。 观察52周阿糖苷酶α治疗对未使用有创通气或未使用任何通气支持的中国婴儿期发病庞贝病患者生存率的有效性。 评价阿糖苷酶α治疗中国婴儿期发病庞贝病患者的安全性和耐受性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
0岁(最小年龄)至
12岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者的父母或法定监护人必须在执行任何研究相关程序之前提供书面知情同意书
- 有记录的庞贝病症状发作，发病年龄不超过12月龄（如果在40周之前出生，则为根据妊娠周数校正的年龄）；诊断为庞贝病，通过任何组织来源的GAA酶缺陷和GAA基因突变证实
- 入组时年龄为0-12月龄
- 心肌病（通过超声心动图测量的异常左心室质量指数[LVMIs]，对于年龄不超过12月龄的患儿，异常值定义为≥65 g/m2），由研究中心的心脏病专家确诊
排除标准
- 以前曾接受阿糖苷酶(GAA)治疗的患者
- 正在参加另一项试验性治疗临床研究的患者
- 病情，例如： - 存在心力衰竭的临床体征：射血分数< 40% - 呼吸功能不全（在室内空气或使用任何呼吸机时，O2饱和度< 90%，或CO2分压> 55 mmHg [静脉血]或> 40 mmHg [动脉血]）。 - 依赖于有创或非有创呼吸机支持的患者。 - 存在与庞贝病无关的严重先天性异常或临床显著的并发器质性疾病的患者 - 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:阿糖苷酶α
|
剂型:瓶装有无菌无热原白色至灰白色冻干块或粉末
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 生存率 | 第52周 | 有效性指标 |
| 左心室质量指数 | 第52周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 未使用有创呼吸机的生存率 | 第52周 | 有效性指标 |
| 未使用任何呼吸机的生存率 | 第52周 | 有效性指标 |
| 身高和体重的变化 | 第52周 | 有效性指标 |
| 运动发育指标的变化 | 第52周 | 有效性指标 |
| GESELL发育量表的变化 | 第52周 | 有效性指标 |
| 心力衰竭体征和/或症状的患者比例 | 第52周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 傅立军 | 医学博士 | 教授/主任医师 | 13671933379 | fulijun@scmc.com.cn | 上海市-上海市-浦东新区东方路1678号 | 200127 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 傅立军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 邱文娟 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 深圳市儿童医院 | 刘琮 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 青岛妇女儿童医疗中心 | 李自普 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 修改后同意 | 2018-08-09 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2018-08-23 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2019-07-12 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2020-07-03 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 10 ；
已入组例数
国内: 10 ；
实际入组总例数
国内: 10 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2018-12-04；
第一例受试者入组日期
国内：2018-12-19；
试验终止日期
国内：2020-12-30；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
