登记号
CTR20140148
相关登记号
CTR20140149
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
中枢性性早熟
试验通俗题目
评价亮丙瑞林治疗中枢性性早熟的安全性和有效性的研究
试验专业题目
一项评价亮丙瑞林治疗中枢性性早熟的安全性和有效性的开放、多中心研究
试验方案编号
Leuprorelin-4001 修订案1
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王星文(Winston Wang)
联系人座机
021-22306860
联系人手机号
联系人Email
Winston.wang@Takeda.com
联系人邮政地址
上海市静安区南京西路1717号 会德丰国际广场29楼
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
评价亮丙瑞林在中枢性性早熟（CPP）受试者中的安全性和有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
无岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 研究者认为，受试者和/或其父母或法定监护人能够理解并遵守方案的要求。
- 在开始任何研究操作之前，受试者或受试者的父母或合法代表应签署知情同意书以及任何需要的隐私授权文件（签名和签日期）。
- 女孩在8.0周岁之前、男孩在9.0周岁之前出现第二性征，并且症状持续，并确诊为CPP。
- 受试者的基础LH水平>5.0 IU/L或在激发试验中，LH峰值>5.0 IU/L，或在激发试验中LH峰值＞3.3 IU/L同时LH/FSH>0.6。
- 通过超声评估，受试者有性腺发育证据：女性在任何卵巢内有多个卵泡≥4 mm或者子宫增大，男性睾丸体积≥4 mL。
- 受试者的BA提前≥1年，并且BA≤11.5岁（女性）或≤12.5岁（男性），或者预计成年升高女性＜150cm，男性＜160 cm，或者SDS＜-2SD，或者生长超前，定义为BA生长/实际年龄生长＞1。筛选时采用Greulich-Pyle标准或Tanner-Whitehouse 3（TW3）标准测量骨龄。
- 研究者判断受试者的预期治疗持续时间至少有2年。
- 未绝育的并且与有生育能力的女性伴侣有活跃性生活的男性受试者同意，自签署知情同意书开始，在研究期间以及至研究药物末次给药后90天内，使用适当的避孕措施。
- 与未绝育的男性伴侣有活跃性生活的有生育能力的女性受试者同意，从签署知情同意书开始到整个研究期间以及到研究药物末次给药后90天内，使用常规适当的避孕。
- 研究者认为有生育能力的女性受试者在第-1天或在第1天接受任何研究药物给药前，必须具有阴性的尿妊娠检查结果，并且在筛选时血清hCG妊娠检查结果阴性。
排除标准
- 受试者在筛选前30天内使用过任何研究化合物。
- 受试者在之前的一项临床研究中或作为治疗药物接受过GnRHa的治疗。
- 受试者是研究者的直系亲属、研究中心雇员，或与参与研究实施的研究中心雇员有直接依赖关系（例如配偶、父母、子女、兄弟姐妹）或在胁迫下可能会同意的人。
- 通过受试者的医疗病历、体格检查或临床实验室安全性检查发现的任何异常，可以合理怀疑受试者具有可能会妨碍试验实施的基础疾病。
- 研究者认为，受试者的任何伴随医学情况可能会使得受试者处于不能接受的安全性危险下，或会影响受试者的依从性。
- 受试者在筛选时有任何实验室异常值，显示可能有阻碍受试者参加研究的临床重要基础疾病或情况；或者受试者具有：肌酐≥1.5 mg/dL，谷丙转氨酶（ALT）和/或天门冬氨酸转氨酶（AST）>正常范围上限（ULN）的2倍，或总胆红素>2.0 mg/dL并伴随AST/ALT高于正常值范围。
- 受试者有显著的肾上腺或甲状腺疾病或颅内肿瘤的病史或临床表现，或有恶性肿瘤病史。
- 受试者对亮丙瑞林或相关化合物、包括化合物中的任何辅料有超敏反应或过敏史。
- 受试者诊断为外周性性早熟。
- 受试者在筛选访视前1年内有药物滥用史（定义为使用任何非法药物）或有酗酒史。
- 研究者认为，受试者或其父母不太可能依从方案，或由于其他原因不适合。
- 如果是女性，受试者妊娠或哺乳，或计划在参加研究前、研究期间或研究后1个月内怀孕；或者计划在这一时间段内捐卵子。
- 如果是男性，受试者计划在研究过程中或在研究后90天内捐精子。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:药品通用名称：注射用醋酸亮丙瑞林微球，英文：Leuprorelin Acetate Microspheres For Injection；商品名：抑那通，英文：Enantone
|
用法用量:注射剂；1.88mg和3.75mg；皮下注射；受试者体重≥20 kg，接受每4周一次3.75 mg亮丙瑞林推荐剂量。受试者体重＜20 kg，接受每4周一次1.88 mg亮丙瑞林推荐剂量。不建议剂量超过每4周180μg/kg。可基于医生判断调整剂量。用药时程：第0周第1天首次给药，第96周末次给药。
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中文通用名:药品通用名称：注射用醋酸亮丙瑞林微球，英文：Leuprorelin Acetate Microspheres For Injection；商品名：抑那通，英文：Enantone
|
用法用量:注射剂；1.88mg和3.75mg；皮下注射；受试者体重≥20 kg，接受每4周一次3.75 mg亮丙瑞林推荐剂量。受试者体重＜20 kg，接受每4周一次1.88 mg亮丙瑞林推荐剂量。不建议剂量超过每4周180μg/kg。可基于医生判断调整剂量。用药时程：第0周第1天首次给药，第96周末次给药。
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 受试者的治疗中出现的不良事件（TEAE）的发生率 | 第100周或试验终止时 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第96周时Tanner分期与基线相比后退或未进展的受试者百分比 | 第96周时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平，医学博士 | 教授，主任医师 | 027-83662393 | xpluo@tjh.tjmu.edu.cn | 湖北省武汉市解放大道1095号 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北 | 武汉 |
| 上海市儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海 | 上海 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 傅君芬 | 中国 | 浙江 | 杭州 |
| 吉林大学第一医院 | 杜红伟 | 中国 | 辽宁 | 吉林 |
| 江苏省人民医院 | 胡毓华 | 中国 | 江苏 | 南京 |
| 首都儿科研究所附属儿童医院 | 刘颖 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 无锡市第四人民医院 | 王勍 | 中国 | 江苏 | 无锡 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西 | 南昌 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 邱文娟 | 中国 | 上海 | 上海 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 罗飞宏 | 中国 | 上海 | 上海 |
| 北京协和医院 | 潘慧 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 湖南省儿童医院 | 钟燕 | 中国 | 湖南 | 长沙 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2015-03-25 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2016-01-20 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 300 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 307 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2015-08-11；
试验终止日期
国内：2018-11-23；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
